Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Megfigyelési tanulmány a Kuvan®-kezelés hosszú távú biztonságosságáról fenilketonuria (PKU) vagy BH4-hiány miatt hiperfenilalaninémiában (HPA) szenvedő betegeknél (KAMPER)

2022. április 14. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

Kuvan® Adult Maternal Pediatric European Registry

A Kuvan® a szervezet saját anyagának, a tetrahidrobiopterinnek (BH4) szintetikus másolata. A BH4-re a szervezetnek szüksége van egy fenilalanin nevű aminosav felhasználására egy másik, tirozin nevű anyag felépítéséhez.

A Kuvan® 2008 decemberében kapott forgalomba hozatali engedélyt Európában, és már több európai országban is elérhető a hiperfenilalaninémia (HPA) kezelésére.

Az elsődleges cél a Kuvan®-nal kezelt alanyok hosszú távú biztonságosságának felmérése.

A másodlagos célok további információk nyújtása a következőkről:

  • Biztonság bizonyos alanycsoportokban (idősek, gyermekek, terhes nők és vese- vagy májelégtelenségben szenvedők).
  • Növekedési és neurokognitív eredmények hiperfenilalaninémiában (HPA) szenvedő alanyoknál, akik Kuvan®-kezelésben részesülnek.
  • A terhesség előrehaladása és kimenetele HPA-ban szenvedő nőknél, akik a Kuvan®-kezelés alatt esnek teherbe (ezek a nők egy erre a célra szolgáló alnyilvántartásba kerülnek be).
  • A diéta és a Kuvan® betartásának értékelése.
  • A Kuvan®-kezeléssel szembeni hosszú távú érzékenység értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

Ez egy megfigyeléses, többközpontú, gyógyszernyilvántartási tanulmány. A vizsgálat teljes időtartama 15 év lesz, beleértve a 10 éves bevonási időszakot. Nincs diagnosztikai, terápiás vagy kísérleti beavatkozás. Az alanyok klinikai értékeléseket, gyógyszereket és kezeléseket kapnak kizárólag a vizsgálati orvosuk által meghatározottak szerint.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

627

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Graz, Ausztria
        • Research Site
      • Innsbruck, Ausztria
        • Research Site
      • Salzburg, Ausztria
        • Research Site
      • Vienna, Ausztria
        • Research Site
  • Franciaország
      • Amiens, Franciaország
        • Research Site
      • Angers, Franciaország
        • Research Site
      • Bordeaux, Franciaország
        • Research Site
      • Brest, Franciaország
        • Research Site
      • Bron, Franciaország
        • Research Site
      • Caen, Franciaország
        • Research Site
      • Dijon, Franciaország
        • Research Site
      • Lille, Franciaország
        • Research Site
      • Limoges, Franciaország
        • Research Site
      • Marseille, Franciaország
        • Research Site
      • Nantes, Franciaország
        • Research Site
      • Nice, Franciaország
        • Research Site
      • Paris, Franciaország
        • Research Site - Armand Trousseau
      • Paris, Franciaország
        • Research Site - Necker
      • Reims, Franciaország
        • Research Site
      • Rouen, Franciaország
        • Research Site
      • Strasbourg, Franciaország
        • Research Site
      • Tarbes, Franciaország
        • Research Site
      • Toulouse, Franciaország
        • Research Site
      • Tours, Franciaország
        • Research Site
      • Vandoeuvre les Nancy, Franciaország
        • Research Site
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Research Site
      • Groningen, Hollandia
        • Research Site
      • Maastricht, Hollandia
        • Research Site
      • Rotterdam, Hollandia
        • Research Site
      • Utrecht, Hollandia
        • Research Site
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Research Site
      • Cottbus, Németország
        • Research Site
      • Duesseldorf, Németország
        • Research Site
      • Frankfurt, Németország
        • Research Site
      • Hamburg, Németország
        • Research Site
      • Heidelberg, Németország
        • Research Site
      • Jena, Németország
        • Research Site
      • Leipzig, Németország
        • Research Site
      • Magdeburg, Németország
        • Research Site
      • Muenchen, Németország
        • Research Site
      • Muenster, Németország
        • Research Site
      • Reutlingen, Németország
        • Research Site
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország
        • Research Site
      • Catania, Olaszország
        • Research Site
      • Catanzaro, Olaszország
        • Research Site
      • Genova, Olaszország
        • Research Site
      • Milano, Olaszország
        • Research Site
      • Napoli, Olaszország
        • Research Site - Ospedale Annunziata
      • Napoli, Olaszország
        • Research Site - Policlinico Federico
      • Padova, Olaszország
        • Research Site
      • Roma, Olaszország
        • Research Site
  • Portugália
      • Porto, Portugália
        • Research Site
  • Spanyolország
      • Bilbao, Spanyolország
        • Research Site
      • Esplugues De Llobregat, Spanyolország
        • Research Site
      • Madrid, Spanyolország
        • Research Site
      • Malaga, Spanyolország
        • Research Site
      • Murcia, Spanyolország
        • Research Site
      • Palma De Mallorca, Spanyolország
        • Research Site
      • Pamplona, Spanyolország
        • Research Site
      • Santa Cruz de Tenerife, Spanyolország
        • Research Site
      • Santander, Spanyolország
        • Research Site
      • Santiago de Compostela, Spanyolország
        • Research Site
      • Sevilla, Spanyolország
        • Research Site
      • Zaragoza, Spanyolország
        • Research Site
  • Svédország
      • Gothenburg, Svédország
        • Research Site
      • Stockholm, Svédország
        • Research Site
      • Uppsala, Svédország
        • Research Site
  • Szlovákia
      • Banska Bystrica, Szlovákia
        • Research Site
      • Kosice, Szlovákia
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden PKU vagy BH4 hiány miatt HPA-ban szenvedő alany követett a résztvevő központokban.

És meghatározott csoportok (idősek, gyermekek, terhes nők és vese- vagy májelégtelenségben szenvedők).

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Egyik nemű felnőtt vagy gyermekgyógyászati ​​alany (korhatár nélkül) PKU- vagy BH4-hiány miatt HPA-ban szenved.
  • Kimutatták, hogy érzékenyek a BH4-re vagy a Kuvanra. (Megjegyzés: Csak Spanyolország esetében – kimutatták, hogy érzékenyek a BH4-re, vagy az újonnan diagnosztizált alanyok reagáltak a Kuvanra, az Alkalmazási előírásban [SmPC] meghatározottak szerint).
  • Jelenleg Kuvan® kezelés alatt áll egy részt vevő központban.
  • Az alany vagy szülő/törvényes gyám, aki hajlandó és képes írásban aláírt, tájékozott beleegyezést adni, és minden adatfelvétel előtt megadja. Ha a gyermek elég idős ahhoz, hogy olvasni és írni tudjon, külön hozzájárulási űrlapot adnak ki.

Kizárási kritériumok:

  • A Kuvan®-nal szembeni ismert túlérzékenység
  • Cselekvőképtelenség vagy korlátozott cselekvőképesség gyámi képviselet nélkül
  • Szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események (AE/SAE) előfordulása és leírása
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A mellékhatások/SAE előfordulása meghatározott populációban (idősek, gyermekek, vese- vagy májelégtelenségben szenvedők)
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A szomatikus növekedés leírása (3 évesnél fiatalabb BH4-hiányos gyermekeknél)
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
Neurokognitív eredmények
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
Neurológiai és pszichiátriai értékelés
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
Diéta és Kuvan® kezelés betartása
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
Hosszú távú érzékenység a Kuvan® kezelésre
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A vér Phe szintje
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
Tirozin (Tyr) szintje
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
Terhesség és szülés eredményei
Időkeret: A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.
A kezelés időtartama legfeljebb 15 év.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Ece Kucuksayrac, MD, BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. május 31.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. május 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. november 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. november 18.

Első közzététel (Becslés)

2009. november 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. április 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 14.

Utolsó ellenőrzés

2022. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EMR700773-001

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel