このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

非悪性疾患患者における混合ドナーキメリズムのためのリスク適応型同種幹細胞移植

2024年10月28日 更新者：Columbia University

選択された非悪性疾患患者における混合ドナーキメリズムのためのリスク適応型同種幹細胞移植

同種異系幹細胞移植に続く低強度コンディショニングは、混合/完全なドナーキメリズムをもたらし、非悪性疾患の患者の自然史と転帰を変える可能性があります。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、非悪性疾患の患者におけるフルダラビン/シクロホスファミド (Flu/CY) またはブスルファン (Bu)/Flu ベースのコンディショニング療法とそれに続く同種幹細胞移植 (AlloSCT) の投与の毒性を決定することです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

38

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

30年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  • -患者は、診断に関係なく、臓器機能の適格基準を満たす必要があります。

    • 年齢 < 30 または = 30 歳
    • -血清クレアチニン<または=通常の1.5倍、またはクレアチニンクリアランスまたは放射性同位体GFR>または= 40 ml / min / m2または> 60 ml / min / 1.73として定義される適切な腎機能 m2または施設の正常範囲によって決定される同等のGFR
  • -SGOT（AST）またはSGPT（ALT）<5.0 x通常として定義される適切な肝機能
  • -心エコー図による>または= 28％の短縮率、または放射性核種血管造影図または心エコー図による>または= 48％の駆出率として定義される適切な心機能
  • -無症候性として定義された適切な肺機能、または症候性がある場合は、予測の45％を超えるDLCO（ヘモグロビンレベルで補正）。 肺機能検査を受けられない場合は、室内空気中の酸素飽和度が 85% を超えています。

骨髄不全症候群

以下の診断を受けた患者が適格です。

重度の再生不良性貧血：

  • 低細胞性骨髄生検（細胞性が25％未満）および以下の2/3（診断時または最下点）：
  • 絶対好中球数 (ANC) <200/mm3、
  • 血小板 <20,000/mm3
  • 網状赤血球数 <60,000/mm3

ファンコニ貧血：

  • 染色体異常誘発試験（全患者）
  • 重度の先天性好中球減少症（コストマン症候群）
  • 無巨核球性血小板減少症
  • -診断時の重度の血小板減少症（<または= 20,000 / mm3）
  • 骨髄吸引液における巨核球の重度の枯渇 (< または = 正常値の 25%)

ダイアモンド・ブラックファン貧血：

  • -コルチコステロイドに6か月以上依存している、または輸血に依存している、または難治性の後天性赤血球形成不全。
  • 乳児の大理石骨病
  • シュワッハマン・ダイヤモンド症候群
  • 先天性角化異常症

共同主治医の裁量によるその他の骨髄不全症候群

  • 免疫不全
  • SCIDS、すべてのサブタイプ
  • 複合免疫不全症候群
  • ウィスコット・アルドリッチ症候群
  • 慢性肉芽腫症
  • チェディアック東症候群
  • 白血球接着不全
  • 共同研究責任者の裁量によるその他の免疫不全
  • 先天性代謝異常症 (IEOM)

以下の疾患には移植が推奨されます。

  • ハーラー症候群（α-L-イズロニダーゼ欠損症、MPS-I）、できれば生後24か月前
  • マロトー・ラミー症候群（ガラクトサミン-4-スルファターゼ欠損症、MPSVI）
  • スライ症候群（ベータグルクロニダーゼ欠損症、MPS-VII）
  • 球状細胞白質ジストロフィー（ガラクトセレブロシダーゼ欠乏症）、乳児型の神経学的状態に注意を払う
  • 異染性白質ジストロフィー（アリールスルファターゼA欠乏症）、若年または成人発症型;発症前の場合のみ後期乳児 MLD
  • 小児期発症の X 連鎖性副腎白質ジストロフィー (X-ALD)、神経心理学的悪化の初期兆候、移植前の食事の変更
  • フコシドーシス（フコシダーゼ欠損症）
  • マンノシドーシス
  • アスパルチルグルコサミン尿症
  • ニーマン・ピック病B型（酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症）
  • 5 歳以上の X-ALD 患者の場合、IQ >80 が必要です。 5 歳以上のその他の患者の場合、IQ > 70 が必要です。
  • ゴーシェ病（グルコセレブロシダーゼ欠損症）I型（非神経障害性）の場合、主な治療法は酵素補充ですが、同種幹細胞移植が効果的に使用されています.

  • 組織球症

    • 血球貪食性リンパ組織球症（HLH）
    • 家族性赤血球貪食性リンパ組織球症
    • ランゲルハンス細胞組織球症 最低 6 週間の適切な治療後に初期疾患が安定または進行している多臓器疾患の患者、または再発多臓器疾患の患者。
    • 悪性組織球症
  • 上記以外の非悪性疾患は、共同主治医が適切と判断した場合に適格となる場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：レジメン A - 標準的なコンディショニング レジメン

レジメン B、C、D に記載されている疾患または状態を除くすべての疾患に対する標準的なコンディショニング レジメン:

  • フルダラビン (総用量 180 mg/m2)
  • ブスルファン (4 年間以下の場合は 16 mg/kg、合計 4 年間以上の場合は 12.8 mg/kg)
  • アレムツズマブ（2mg/m2×1日、6mg/m2×2日、20mg/m2×2日）
薬：フルダラビン
他の名前：
  • フルダーラ®
薬：アレムツズマブ
他の名前：
  • カンパス®
薬：ブスルファン
他の名前：
  • ブスルフェックス®
実験的：レジメンB

次の診断を受けた患者が含まれます: 10回を超える輸血歴のある大理石病および重度の再生不良性貧血、またはブラックファン・ダイアモンド貧血、または慢性肉芽腫性疾患、またはウィスコット・アルドリッチ症候群:

  • シクロホスファミド (総用量 200 mg/kg)
  • フルダバリン (総用量 180 mg/m2)
  • ウサギ抗胸腺細胞グロブリン (総用量 8mg/kg)
薬：シクロホスファミド
他の名前：
  • シトキサン®
薬：フルダラビン
他の名前：
  • フルダーラ®
薬：ウサギ抗胸腺細胞グロブリン
他の名前：
  • サイモグロブリン
  • 東京都
実験的：レジメンC

次のいずれかの特定の診断を受けた患者が含まれます: ファンコーニ貧血、先天性角化異常症、またはシュヴァッハマン ダイヤモンド症候群

  • シクロホスファミド (総用量 40 mg/kg)
  • フルダラビン (総用量 140 mg/m2)
  • 抗胸腺細胞グロブリン (馬) (総線量 150mg/kg)/TBI 450 cGy
薬：シクロホスファミド
他の名前：
  • シトキサン®
薬：フルダラビン
他の名前：
  • フルダーラ®
薬：馬抗胸腺細胞グロブリン
他の名前：
  • ATG
  • リンパ球免疫グロブリン
実験的：レジメンD

以下の具体的な診断を受けた患者が含まれる： 宿主NK機能の証拠がない重度複合免疫不全症候群（レジメンAを受ける予定）および適合する血縁ドナー

  • シクロホスファミド (総用量 30 mg/kg)
  • フルダラビン (総用量 90 mg/m2)
  • ウサギ抗胸腺細胞グロブリン (サイモグロブリン)(TMG)** (総用量 8 mg/kg)

家族のハプロ同一性および非血縁ドナーのみの TMG
薬：シクロホスファミド
他の名前：
  • シトキサン®
薬：フルダラビン
他の名前：
  • フルダーラ®
薬：ウサギ抗胸腺細胞グロブリン
他の名前：
  • サイモグロブリン
  • 東京都

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象のある参加者の数
時間枠：最長2年
国立がん研究所 (NCI) の共通用語基準有害事象 (CTCAE - バージョン 4.0) によって評価された有害事象のある参加者の数
最長2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
病気の進行のリスク
時間枠：最長1年
インフルエンザ/CY または Bu/インフルエンザに基づく前処置療法後の疾患進行 (代謝性非悪性疾患患者における神経心理学的悪化を含む) のリスクを判定する。
最長1年
免疫の再構築
時間枠：最長1年
末梢血からの免疫細胞（T 細胞、B 細胞、NK 細胞）の力価は、選択された非悪性疾患の患者を対象に、Flu/CY または Bu/Flu ベースの調整レジメンと AlloSCT 後に測定されます。
最長1年
移植片対宿主病（GVHD）の発生率
時間枠：最長1年
Flu/Cy または Bu/Flu ベースのコンディショニング療法後の参加者における GVHD の発生率。
最長1年
代謝/免疫の再構築
時間枠：最長1年
患者の標準的な生化学/PCR アッセイによって代謝/免疫 (遺伝子/タンパク質) の再構成を決定します。
最長1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Columbia University

捜査官

  • 主任研究者：James Garvin, MD, PhD、Columbia University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2002年9月1日

一次修了 (実際)

2021年9月7日

研究の完了 (実際)

2021年9月7日

試験登録日

最初に提出

2009年11月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年11月23日

最初の投稿 (推定)

2009年11月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年10月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年10月28日

最終確認日

2024年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AAAB0170
  • CHNY-01-509 (その他の識別子：CU)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Ireland

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する