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Risikoadaptierte allogene Stammzelltransplantation für gemischten Spender-Chimärismus bei Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen

18. Oktober 2011 aktualisiert von: Columbia University

Risikoadaptierte allogene Stammzelltransplantation für gemischten Spender-Chimärismus bei Patienten mit ausgewählten nicht-malignen Erkrankungen

Eine Konditionierung mit reduzierter Intensität, gefolgt von einer allogenen Stammzelltransplantation, führt zu einem gemischten/vollständigen Spender-Chimärismus und verändert möglicherweise den natürlichen Verlauf und das Ergebnis von Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie soll die Toxizität der Verabreichung eines auf Fludarabin/Cyclophosphamid (Grippe/CY) oder Busulfan (Bu)/Grippe basierenden Konditionierungsschemas, gefolgt von einer allogenen Stammzelltransplantation (AlloSCT) bei Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen bestimmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

50

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • James Garvin, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Die Patienten müssen unabhängig von der Diagnose die Eignungskriterien für die Organfunktion erfüllen:

    • Alter < 30 oder = 30 Jahre
    • Angemessene Nierenfunktion, definiert als Serumkreatinin < oder = 1,5 x normal, oder Kreatinin-Clearance oder Radioisotopen-GFR > oder = 40 ml/min/m2 oder > 60 ml/min/1,73 m2 oder eine äquivalente GFR, wie durch den institutionellen Normalbereich bestimmt
  • Angemessene Leberfunktion, definiert als SGOT (AST) oder SGPT (ALT) < 5,0 x normal
  • Angemessene Herzfunktion, definiert als Verkürzungsfraktion von > oder = 28 % im Echokardiogramm oder Ejektionsfraktion von > oder = 48 % im Radionuklidangiogramm oder Echokardiogramm
  • Angemessene Lungenfunktion, definiert als asymptomatisch oder, falls symptomatisch, DLCO > 45 % des Sollwerts (korrigiert für den Hämoglobinspiegel). Wenn kein Lungenfunktionstest durchgeführt werden kann, O2-Sättigung > 85 % in der Raumluft.

Knochenmarkversagenssyndrome

Anspruchsberechtigt sind Patienten mit folgenden Diagnosen:

Schwere aplastische Anämie:

  • Hypozelluläre Knochenmarkbiopsie (<25 % Zellularität) und 2/3 der folgenden (bei Diagnose oder Nadir):
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) < 200/mm3,
  • Blutplättchen < 20.000/mm3
  • Retikulozytenzahl < 60.000/mm3

Fanconi-Anämie:

  • Abnormale klastogene Studien (alle Patienten)
  • Schwere angeborene Neutropenie (Kostmann-Syndrom)
  • Amegakaryozytäre Thrombozytopenie
  • Schwere Thrombozytopenie (< oder = 20.000/mm3) bei Diagnosestellung
  • Schwere Depletion von Megakaryozyten bei Knochenmarkaspirat (< oder = 25 % des Normalwerts)

Diamond-Blackfan-Anämie:

  • Corticosteroidabhängig für > 6 Monate ODER Transfusionsabhängig ODER refraktär erworbene Erythrozytenaplasie.
  • Infantile Osteopetrose
  • Schwachman-Diamond-Syndrom
  • Dyskeratosis congenita

Andere Knochenmarkinsuffizienzsyndrome nach Ermessen der Co-Studienleiter

  • Immunschwäche
  • SCIDS, alle Subtypen
  • Kombiniertes Immunschwächesyndrom
  • Wiskott-Aldrich-Syndrom
  • Chronische granulomatöse Krankheit
  • Chediak-Higashi-Syndrom
  • Leukozytenadhäsionsmangel
  • Andere Immundefekte nach Ermessen der Co-Studienleiter
  • Angeborene Stoffwechselstörungen (IEOM)

Eine Transplantation wird für die folgenden Erkrankungen empfohlen:

  • Hurler-Syndrom (Alpha-L-Iduronidase-Mangel, MPS-I), vorzugsweise vor dem 24. Lebensmonat
  • Maroteaux-Lamy-Syndrom (Galactosamin-4-Sulfatase-Mangel, MPSVI)
  • Sly-Syndrom (Beta-Glucuronidase-Mangel, MPS-VII)
  • Globoidzell-Leukodystrophie (Galactocerebrosidase-Mangel), mit sorgfältiger Beachtung des neurologischen Status bei der infantilen Form
  • Metachromatische Leukodystrophie (Arylsulfatase-A-Mangel), juvenile oder adulte Form; spätinfantile MLD nur, wenn präsymptomatisch
  • X-chromosomale Adrenoleukodystrophie (X-ALD) im Kindesalter, bei ersten Anzeichen einer neuropsychologischen Verschlechterung, mit Ernährungsumstellung vor der Transplantation
  • Fucosidose (Fucosidase-Mangel)
  • Mannosidose
  • Aspartylglucosaminurie
  • Niemann-Pick-Krankheit Typ B (Säure-Sphingomyelinase-Mangel) Andere Diagnosen können nach Ermessen der Co-Hauptprüfärzte in Betracht gezogen werden
  • Für X-ALD-Patienten über 5 Jahre ist ein IQ >80 erforderlich. Für andere Patienten über 5 Jahre ist ein IQ > 70 erforderlich.
  • Bei der Gaucher-Krankheit (Glucocerebrosidase-Mangel) Typ I (nicht-neuropathisch) ist die primäre Therapie ein Enzymersatz, aber eine allogene Stammzelltransplantation wurde erfolgreich eingesetzt.

  • Histiozytose

    • Hämophagozytische Lymphohistiozytose (HLH)
    • Familiäre erythrophagozytische Lymphohistiozytose
    • Langerhans-Zell-Histiozytose Patienten mit Multisystemerkrankung, deren anfängliche Erkrankung nach mindestens 6-wöchiger angemessener Therapie stabil oder fortschreitend ist, ODER Patienten mit rezidivierender Multisystemerkrankung.
    • Bösartige Histiozytose
  • Andere nicht maligne Erkrankungen, die oben nicht aufgeführt sind, können in Frage kommen, wenn dies von den Co-Hauptprüfärzten als angemessen erachtet wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fludarabin
Arzneimittel: Fludarabin
Fludarabin/Busulfan/Alemtuzumab
Experimental: Cyclohosphamid 200
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Cyclophosphamid/Fludarabin/TMG
Experimental: Cyclophosphamid 40
Arzneimittel: Cyclophosphamid 40
Cyclophosphamid/Fludarabin/ATG/TBI
Andere Namen:
  • Cyclophosphamid
Experimental: Cyclophosphamid 30
Arzneimittel: Cyclophosphamid 30
Cyclophosphamid/Fludarabin/TMG
Andere Namen:
  • Cyclophosphamid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Diese Studie soll die Toxizität der Verabreichung eines auf Fludarabin/Cyclophosphamid (Grippe/CY) oder Busulfan (Bu)/Grippe basierenden Konditionierungsschemas, gefolgt von einer allogenen Stammzelltransplantation, bestimmen.
Zeitfenster: Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr, 2 Jahre
Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr, 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zur Bestimmung des Risikos einer Krankheitsprogression (einschließlich einer neuropsychologischen Verschlechterung bei Patienten mit metabolischen nicht-malignen Erkrankungen) nach einer Grippe/CY- oder Bu/Grippe-basierten Konditionierung.
Zeitfenster: Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr
Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr
Zur Messung der Immunrekonstitution nach einem Grippe/CY- oder Bu/Grippe-basierten Konditionierungsschema und AlloSCT bei Patienten mit ausgewählten nicht-malignen Erkrankungen.
Zeitfenster: Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr
Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr
Um die Inzidenz und den Schweregrad von GVHD nach einer auf Grippe/Cy oder Bu/Grippe basierenden Konditionierung abzuschätzen
Zeitfenster: Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr
Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr
Bestimmung der metabolischen/immunologischen (Gen/Protein) Rekonstitution durch standardisierte biochemische/PCR-Assays bei Patienten
Zeitfenster: Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr
Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Columbia University

Ermittler

  • Hauptermittler: James Garvin, MD. PhD, Columbia University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2002

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2012

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. November 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. November 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. November 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

19. Oktober 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Oktober 2011

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAB0170
  • CHNY-01-509 (Andere Kennung: CU)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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