Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Riskiin mukautettu allogeenisten kantasolujen transplantaatio sekaluovuttajien kimerismia varten potilailla, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia

maanantai 28. lokakuuta 2024 päivittänyt: Columbia University

Riskiin mukautettu allogeenisten kantasolujen transplantaatio sekaluovuttajien kimerismiin potilailla, joilla on tiettyjä ei-pahanlaatuisia sairauksia

Vähemmän intensiteetin käsittely, jota seuraa allogeeninen kantasolusiirto, johtaa sekamuotoiseen/täydelliseen luovuttajan kimerismiin ja mahdollisesti muuttaa ei-pahanlaatuisia sairauksia sairastavien potilaiden luonnollista historiaa ja tuloksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää fludarabiini/syklofosfamidi (Flu/CY) tai busulfaani (Bu)/flunssapohjaisen hoito-ohjelman ja sen jälkeen allogeenisen kantasolusiirron (AlloSCT) antamisen toksisuus potilaille, joilla on ei-pahanlaatuisia sairauksia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit

  • Potilaiden on täytettävä elinten toiminnan kelpoisuusvaatimukset diagnoosista riippumatta:

    • Ikä < 30 tai = 30 vuotta
    • Riittävä munuaisten toiminta määritellään seerumin kreatiniiniarvoksi < tai = 1,5 x normaali tai kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR > tai = 40 ml/min/m2 tai > 60 ml/min/1,73 m2 tai vastaava GFR laitoksen normaalin vaihteluvälin mukaan
  • Riittävä maksan toiminta määritellään SGOT (AST) tai SGPT (ALT) < 5,0 x normaali
  • Riittävä sydämen toiminta määritellään lyheneväksi fraktioksi > tai = 28 % kaikututkimuksessa tai ejektiofraktioksi > tai = 48 % radionuklidiangiogrammissa tai kaikukardiogrammissa
  • Riittävä keuhkojen toiminta määritellään oireettomana tai, jos oireinen, DLCO > 45 % ennustetusta (korjattu hemoglobiinitasolla). Jos keuhkojen toimintatestiä ei saada, O2-saturaatio >85 % huoneilmassa.

Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät

Potilaat, joilla on seuraavat diagnoosit, ovat kelvollisia:

Vaikea aplastinen anemia:

  • Hyposellulaarinen luuydinbiopsia (<25 % solusuus) ja 2/3 seuraavista (diagnoosin yhteydessä tai alimmalle):
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <200/mm3,
  • Verihiutaleet <20 000/mm3
  • Retikulosyyttien määrä <60 000/mm3

Fanconin anemia:

  • Epänormaalit klastogeeniset tutkimukset (kaikki potilaat)
  • Vaikea synnynnäinen neutropenia (Kostmannin oireyhtymä)
  • Amegakaryosyyttinen trombosytopenia
  • Vaikea trombosytopenia (< tai = 20 000/mm3) diagnoosin yhteydessä
  • Vakava megakaryosyyttien väheneminen luuytimen aspiraatissa (< tai = 25 % normaalista)

Diamond-Blackfan anemia:

  • Kortikosteroidiriippuvainen > 6 kuukautta TAI verensiirrosta riippuvainen TAI tulenkestävä hankittu puhdas punasoluaplasia.
  • Infantiili osteopetroosi
  • Schwachman-Diamondin oireyhtymä
  • Synnynnäinen dyskeratoosi

Muut luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät päätutkijoiden harkinnan mukaan

  • Immuunipuutokset
  • SCIDS, kaikki alatyypit
  • Yhdistetty immuunikato-oireyhtymä
  • Wiskott-Aldrichin oireyhtymä
  • Krooninen granulomatoottinen sairaus
  • Chediak-Higashin oireyhtymä
  • Leukosyyttien adheesion puute
  • Muut immuunipuutokset päätutkijoiden harkinnan mukaan
  • Synnynnäiset aineenvaihduntavirheet (IEOM)

Elinsiirtoa suositellaan seuraaviin sairauksiin:

  • Hurlerin oireyhtymä (alfa-L-iduronidaasipuutos, MPS-I), mieluiten ennen 24 kuukauden ikää
  • Maroteaux-Lamyn oireyhtymä (galaktosamiini-4-sulfataasin puutos, MPSVI)
  • Sly-oireyhtymä (beeta-glukuronidaasin puutos, MPS-VII)
  • Globoidisolujen leukodystrofia (galaktoserebrosidaasin puutos), kiinnittäen huolellista huomiota neurologiseen tilaan infantiilissa muodossa
  • Metakromaattinen leukodystrofia (aryylisulfataasi A:n puutos), nuorella tai aikuisella alkava muoto; myöhään infantiili MLD vain, jos se on esioireinen
  • Lapsuudessa alkanut X-kytketty adrenoleukodystrofia (X-ALD), neuropsykologisen heikentymisen ensimmäisten merkkien yhteydessä, ruokavalion muutoksilla ennen elinsiirtoa
  • Fukosidoosi (fukosidaasin puutos)
  • Mannosidoosi
  • Aspartyyliglukosaminuria
  • Niemann-Pickin tauti tyyppi B (hapan sfingomyelinaasin puutos) Muita diagnooseja voidaan harkita päätutkijoiden harkinnan mukaan
  • Yli 5-vuotiailta X-ALD-potilailta vaaditaan IQ >80. Muilta yli 5-vuotiailta potilailta vaaditaan IQ > 70.
  • Gaucherin taudin (glukoserebrosidaasin puutos) tyypin I (ei-neuropaattinen) hoidossa ensisijainen hoito on entsyymikorvaushoito, mutta allogeenisiä kantasolusiirtoja on käytetty tehokkaasti.

  • Histiosytoosit

    • Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH)
    • Perheen erytrofagosyyttinen lymfohistiosytoosi
    • Langerhansin solujen histiosytoosi Potilaat, joilla on monijärjestelmäsairaus ja joiden alkuperäinen sairaus on vakaa tai etenevä vähintään 6 viikon asianmukaisen hoidon jälkeen, TAI potilaat, joilla on uusiutuva monisysteemisairaus.
    • Pahanlaatuinen histiosytoosi
  • Muut ei-pahanlaatuiset sairaudet, joita ei ole lueteltu yllä, voivat olla tukikelpoisia, jos päätutkijat katsovat sen tarpeelliseksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Ohjelma A - Vakiohoito-ohjelma

Vakiohoito-ohjelma kaikille sairauksille lukuun ottamatta niitä sairauksia tai tiloja, jotka mainitaan ohjeissa B, C ja D:

  • Fludarabiini (180 mg/m2 kokonaisannos)
  • Busulfaani (16 mg/kg enintään 4 vuotta ja 12,8 mg/kg > 4 vuotta kokonaisannos)
  • Alemtutsumabi (2 mg/m2 x 1 vrk, 6 mg/m2 x 2 vrk, 20 mg/m2 x 2 vrk)
Lääke: Fludarabiini
Muut nimet:
  • Fludara®
Lääke: Alemtutsumabi
Muut nimet:
  • Camppath®
Lääke: Busulfaani
Muut nimet:
  • Busulfex®
Kokeellinen: Ohjelma B

Sisältää potilaat, joilla on diagnosoitu: Osteopetroosi ja vaikea aplastinen anemia, joilla on ollut yli 10 verensiirtoa, tai Blackfan-Diamondin anemia tai krooninen granulomatoottinen sairaus tai Wiskott Aldrichin oireyhtymä:

  • Syklofosfamidi (200 mg/kg kokonaisannos)
  • Fludabariini (180 mg/m2 kokonaisannos)
  • Kanin anti-tymosyyttiglobuliini (8 mg/kg kokonaisannos)
Lääke: Syklofosfamidi
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Fludarabiini
Muut nimet:
  • Fludara®
Lääke: Kanin anti-tymosyyttiglobuliini
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
  • TMG
Kokeellinen: Ohjelma C

Sisältää potilaat, joilla on jokin seuraavista erityisdiagnooseista: Fanconi-anemia, dyskeratosis congenita tai Schwachman Diamond -oireyhtymä

  • Syklofosfamidi (40 mg/kg kokonaisannos)
  • Fludarabiini (140 mg/m2 kokonaisannos)
  • Anti-tymosyyttiglobuliini (hevonen) (150 mg/kg kokonaisannos)/TBI 450 cGy
Lääke: Syklofosfamidi
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Fludarabiini
Muut nimet:
  • Fludara®
Lääke: Hevosen anti-tymosyyttiglobuliini
Muut nimet:
  • ATG
  • Lymfosyyttien immuuniglobuliini
Kokeellinen: Ohjelma D

Sisältää potilaat, joilla on seuraava erityinen diagnoosi: Vaikea yhdistelmä-immuunivajausoireyhtymä, jossa ei ole näyttöä isännän NK-toiminnasta (saavat hoito-ohjelman A) ja vastaavan sukulaisen luovuttajan

  • Syklofosfamidi (30 mg/kg kokonaisannos)
  • Fludarabiini (90 mg/m2 kokonaisannos)
  • Kanin anti-tymosyyttiglobuliini (Thymoglobulin) (TMG)** (8 mg/kg kokonaisannos)

TMG vain perheen haploidenttisillä ja ei-sukulaisilla luovuttajilla
Lääke: Syklofosfamidi
Muut nimet:
  • Cytoxan®
Lääke: Fludarabiini
Muut nimet:
  • Fludara®
Lääke: Kanin anti-tymosyyttiglobuliini
Muut nimet:
  • Tymoglobuliini
  • TMG

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutuksia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
Osallistujien määrä, joilla oli haittavaikutuksia National Cancer Instituten (NCI) Common Terminology Criteria Adverse Events (CTCAE - versio 4.0) arvioiden mukaan
Jopa 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sairauden etenemisen riski
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Taudin etenemisriskin määrittäminen (mukaan lukien neuropsykologinen heikkeneminen potilailla, joilla on ei-pahanlaatuisia metabolisia sairauksia) Flu/CY- tai Bu/Flu-pohjaisen hoito-ohjelman jälkeen.
Jopa 1 vuosi
Immuunijärjestelmän palauttaminen
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Immuunisolujen (T-solut, B-solut ja NK-solut) tiitterit ääreisverestä mitataan Flu/CY- tai Bu/Flu-pohjaisen hoito-ohjelman ja AlloSCT:n jälkeen potilailla, joilla on valittuja ei-pahanlaatuisia sairauksia.
Jopa 1 vuosi
Siirrä isäntä vastaan ​​-taudin (GVHD) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
GVHD:n ilmaantuvuus osallistujilla, jotka noudattavat Flu/Cy- tai Bu/Flu-pohjaista hoito-ohjelmaa.
Jopa 1 vuosi
Metabolinen/immuunijärjestelmä
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi
Metabolisen/immuunijärjestelmän (geeni/proteiini) palautumisen määrittäminen tavanomaisilla biokemiallisilla/PCR-määrityksillä potilailla.
Jopa 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Columbia University

Tutkijat

  • Päätutkija: James Garvin, MD, PhD, Columbia University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2002

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. syyskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. marraskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. marraskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 25. marraskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 31. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AAAB0170
  • CHNY-01-509 (Muu tunniste: CU)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea yhdistetty immuunipuutos

Kliiniset tutkimukset Syklofosfamidi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mozambique

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa