ハイリスク骨髄異形成症候群（MDS）および急性骨髄性白血病（AML）患者における5-アザシチジンとレナリドミドの併用

研究薬:

アザシチジンは、腫瘍と戦う遺伝子の機能を停止する特定のタンパク質をブロックするように設計されています。 「悪い」タンパク質をブロックすることで、腫瘍と戦う遺伝子の働きが良くなる可能性があります。

レナリドミドは免疫システムを変化させるように設計されています。 また、腫瘍の増殖を助ける小さな血管の発達を妨げる可能性もあります。 したがって、理論的には、がん細胞の増殖を減少または防止する可能性があります。

研究グループ:

この研究に参加する資格があると判断された場合は、この研究に参加した時期に基づいて研究グループに割り当てられます。 研究のフェーズ 1 には 3 ～ 6 人の参加者からなる最大 6 グループが登録され、フェーズ 2 には最大 40 人の参加者が登録されます。

第 1 相部分に登録されている場合、受け取るレナリドマイドの用量は、この研究に参加した時期によって異なります。 最初のグループの参加者には、最低用量レベルのレナリドマイドが投与されます。 耐えられない副作用が見られなかった場合、新しい各グループには前のグループよりも高用量のレナリドマイドが投与されます。 これは、レナリドマイドの最大耐用量が見つかるまで続けられます。

第 2 相部分に登録されている場合は、第 1 相部分で許容された最高用量でレナリドミドの投与を受けます。

すべての参加者は同じ用量レベルのアザシチジンを投与されます。

研究薬の投与:

各研究の「サイクル」は約 3 ～ 8 週間で、薬に対する耐性、副作用、血球数と骨髄の回復状況に応じて異なります。

各サイクルの 1 ～ 5 日目に、15 ～ 30 分かけてアザシチジンを静脈投与します。

この研究に参加するには、Celgene Corporation の Revlimid REMS™ プログラムに登録し、その要件に従う必要があります。 このプログラムは、胎児への曝露、血栓、血球数減少のリスクに関する教育とカウンセリングを提供します。 レナリドマイドによる治療中は 28 日ごとにカウンセリングを受け、自分に適したプログラムの妊娠検査と避妊要件に従い、プログラム遵守に関する電話アンケートを受ける必要があります。

研究のフェーズ 2 に登録されている場合は、各サイクルの 6 ～ 15 日目にレナリドマイドのカプセルを経口摂取します。

レナリドミド カプセルは、毎日同じ時間にカップ 1 杯（約 8 オンス）の水と一緒に丸ごと飲み込む必要があります。 カプセルを割ったり、噛んだり、開けたりしないでください。 レナリドマイドを飲み忘れた場合は、気づいたその日のうちにすぐに服用してください。 一日中服用し忘れた場合は、次の予定日に通常の服用量を服用してください（忘れた服用量を補うために通常の服用量の 2 倍を服用しないでください）。 規定用量を超えてレナリドマイドを服用した場合は、必要に応じて救急医療を受け、直ちに研究スタッフに連絡する必要があります。 未使用のレナリドマイドは、RevAssist® プログラムの指示に従って返却する必要があります。

妊娠の可能性のある女性は、レナリドマイドのカプセルに触れる場合は手袋を着用する必要があります。

あなたは先天異常のリスクについて知らされています。 あなたが女性の場合、レナリドマイドの服用中に妊娠しないことに同意するものとします。 このため、レナリドマイドは、Revlimid REMSTM と呼ばれる特別な配布プログラムに基づいて患者に提供されます。

副作用が発生した場合は、治験薬の用量が減らされることがあります。

吐き気、嘔吐、下痢などの副作用を防ぐために薬が投与される場合があります。 どのような薬が投与される可能性があるかについては、医師が詳しく説明します。

研究訪問:

研究訪問のたびに、受けている可能性のある他の薬や治療法、および発生している可能性のある副作用について尋ねられます。

サイクル 1 の各週に 1 回:

• あなたの病歴が記録されます。
• 身体検査を受けます。
• 定期検査のために血液 (大さじ 1 ～ 2 杯) が採取されます。

サイクル 1 の 21 日目と 28 日目 (+/- 3 日) に、病気の状態を確認するために骨髄穿刺が行われます。 その後、残りの研究では 7 ～ 14 日ごとに骨髄穿刺が行われます。 いずれかの時点で病気が寛解に入ったと思われる場合は、1 ～ 3 サイクルごとに骨髄穿刺が行われます。

サイクル 2 の 1 日目以降:

• あなたの病歴が記録されます。
• 身体検査を受けます。
• 定期検査のために血液 (大さじ 1 ～ 2 杯) が採取されます。

妊娠検査:

妊娠可能な女性の場合、研究の最初の 4 週間は週に 1 回、血液（大さじ 1 ～ 2 杯）または尿による妊娠検査を受けます。その後、研究期間中は 4 週間ごとに検査を受けます。研究を中止してから 4 週間後。

妊娠可能な女性で、月経周期が不規則な場合は、最初の4週間は週に1回、血液（大さじ1～2杯）または尿による妊娠検査を受けます。その後、研究期間中は2週間ごとに検査を受けます。 、研究を中止したとき、および研究を中止してから 2 週間後と 4 週間後。

研究期間:

医師があなたの最善の利益であると判断する限り、アザシチジンの投与を続けることができます。 効果がある限り、この研究の一環としてレナリドミドの投与を受けることができます。 病気が悪化したり、耐えられない副作用が発生したりした場合は、研究を中止することになります。

これは調査研究です。 アザシチジンとレナリドマイドはどちらも FDA に承認されており、MDS の治療に市販されています。 アザシチジンは、AML の治療のために FDA に承認されておらず、市販されていません。 この研究で使用されている組み合わせは研究中のものです。

この研究には最大 88 人の参加者が参加します。 全員がMDアンダーソンに入学します。