5-氮杂胞苷联合来那度胺治疗高危骨髓增生异常综合征 (MDS) 和急性髓性白血病 (AML) 患者

研究药物：

阿扎胞苷旨在阻断某些阻止抗肿瘤基因功能的蛋白质。 通过阻断“坏”蛋白质，抗肿瘤基因可能能够更好地发挥作用。

来那度胺旨在改变免疫系统。 它还可能干扰有助于支持肿瘤生长的微小血管的发育。 因此，理论上，它可能会减少或阻止癌细胞的生长。

学习小组：

如果发现您有资格参加本研究，您将根据您加入本研究的时间被分配到一个研究组。 最多 6 组 3-6 名参与者将参加研究的第 1 阶段部分，最多 40 名参与者将参加第 2 阶段。

如果您参加了第 1 期部分，您接受的来那度胺剂量将取决于您加入本研究的时间。 第一组参与者将接受最低剂量水平的来那度胺。 如果没有出现无法忍受的副作用，每个新组将接受比前一组更高剂量的来那度胺。 这将一直持续到找到最高耐受剂量的来那度胺。

如果您参加了第 2 阶段部分，您将接受第 1 阶段部分中耐受的最高剂量的来那度胺。

所有参与者都将接受相同剂量水平的阿扎胞苷。

研究药物管理局：

每个研究“周期”大约为 3-8 周，具体取决于您对药物的耐受程度、您可能产生的任何副作用以及您的血细胞计数和骨髓恢复情况。

在每个周期的第 1-5 天，您将在 15-30 分钟内通过静脉注射阿扎胞苷。

为了参与这项研究，您必须注册并遵守 Celgene Corporation 的 Revlimid REMS™ 计划的要求。 该计划提供有关胎儿暴露、血栓和血细胞计数减少风险的教育和咨询。 在来那度胺治疗期间，您将需要每 28 天接受一次咨询，遵循适合您的计划的妊娠测试和节育要求，并就您对该计划的遵守情况进行电话调查。

如果您参加了研究的第 2 阶段，则在每个周期的第 6-15 天，您将口服来那度胺胶囊。

您应该每天在同一时间用一杯（约 8 盎司）水吞服整个来那度胺胶囊。 不要打破、咀嚼或打开胶囊。 如果您错过了一剂来那度胺，请在同一天记起后立即服用。 如果您错过了一整天的服药，请在预定的下一天服用常规剂量（不要服用两倍的常规剂量来弥补错过的剂量）。 如果您服用的来那度胺剂量超过规定剂量，您应该在需要时寻求紧急医疗护理并立即联系研究人员。 任何未使用的来那度胺都应按照 RevAssist® 程序的指示归还。

任何可能怀孕的女性在接触来那度胺胶囊时都应戴上手套。

您已被告知先天缺陷的风险。 如果您是女性，您同意在服用来那度胺期间不会怀孕。 出于这个原因，来那度胺是根据称为 Revlimid REMSTM 的特殊分配计划提供给患者的。

如果您出现副作用，您的研究药物剂量可能会降低。

您可能会服用药物来帮助预防副作用，例如恶心、呕吐和/或腹泻。 医生会告诉您更多有关您可能接受的药物的信息。

考察访问：

在每次研究访问中，您将被问及您可能正在接受的任何其他药物和/或治疗以及您可能有的任何副作用。

第 1 周期每周一 (1) 次：

• 您的病史将被记录下来。
• 您将进行身体检查。
• 将抽取血液（约 1-2 汤匙）进行常规检查。

在第 1 周期的第 21 天和第 28 天（+/- 3 天），您将进行骨髓穿刺检查疾病状况。 在接下来的研究中，您将每 7-14 天进行一次骨髓抽吸。 如果在任何时候疾病似乎进入缓解期，您将每 1-3 个周期进行一次骨髓抽吸。

在第 2 周期的第 1 天之前及以后：

• 您的病史将被记录下来。
• 您将进行身体检查。
• 将抽取血液（约 1-2 汤匙）进行常规检查。

怀孕测试：

如果您是能够怀孕的女性，您将在研究的前 4 周每周进行 1 次血液（约 1-2 汤匙）或尿液妊娠试验，然后在研究期间每 4 周一次，当您停止研究，并在您停止研究后 4 周。

如果您是能够怀孕的女性并且您的月经周期不规律，您将在前 4 周每周进行 1 次血液（约 1-2 汤匙）或尿液妊娠试验，然后在研究期间每 2 周进行一次，当您停止研究时，以及您停止研究后的 2 周和 4 周。

学习时间：

只要医生认为对您最有利，您就可以继续接受阿扎胞苷。 只要您受益，您就可以接受来那度胺作为本研究的一部分。 如果疾病恶化或您出现无法忍受的副作用，您将被取消研究。

这是一项调查研究。 阿扎胞苷和来那度胺均已获得 FDA 批准并可商购用于治疗 MDS。 阿扎胞苷未获得 FDA 批准或商业上可用于治疗 AML。 本研究中使用的组合是研究性的。

多达 88 名参与者将参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。