SOD1 遺伝子変異によって引き起こされる家族性筋萎縮性側索硬化症 (ALS) を治療するための ISIS SOD1Rx の安全性、忍容性、および活性の研究 (SOD-1)
2012年4月12日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
スーパーオキシドジスムターゼ 1 遺伝子変異による家族性筋萎縮性側索硬化症の患者に髄腔内投与された ISIS 333611 の安全性、忍容性、および薬物動態に関する第 1 相、二重盲検、プラセボ対照、用量漸増試験
この研究では、12 時間の注入として脊柱管に投与された ISIS 333611 の単回投与の安全性、忍容性、および薬物動態をテストします。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、12時間の髄腔内注入として投与されたISIS 333611の単回投与の安全性、忍容性、および薬物動態をテストします。
4 つの用量レベル (0.15、0.5、1.5、および 3 mg) を順次評価します。
注入量は 0.25 mL/12 時間です。
各用量レベルは、8人の患者のコホートで研究され、6人はISIS 333611による積極的な治療に無作為に割り付けられ、2人はプラセボに無作為に割り付けられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
33
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Charlestown、Massachusetts、アメリカ、02129
- Massachusetts General Hospital-East, Neurology Clinical Trials Unit
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Methodist Neurological Institute
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- ALSに起因する衰弱の臨床的徴候。
- SOD1遺伝子変異が記録されている家族性ALS。
- 年齢は18歳以上。
- -インフォームドコンセントを提供でき、治験手順と時間の約束を喜んで遵守します。
- -肺活量（VC）は、スクリーニング時の性別、身長、年齢の少なくとも50％の予測値であり、侵襲的な呼吸補助を使用していません。
- リルゾールを服用している場合、患者は研究を開始する前に少なくとも30日間安定した用量でなければならず、研究の終わりまでその用量を維持することを期待しています.
- 医学的に髄腔内カテーテルの一時的な挿入を受けることができます。
- 凝固パラメータの正常なテスト結果。
除外基準:
- ALSの別の治験薬による治療（例： ピリメタミン、セフトリアキソン、リチウム、タモキシフェン、アリモクロモール、高用量のクレアチン、生物学的製剤、またはデバイスをスクリーニングから 1 か月以内に使用するか、治験薬の 5 半減期のいずれか長い方。 siRNA、細胞移植、または遺伝子治療による前治療は許可されていません。
- -スクリーニングから60日以内の以前の投与コホートにおけるISIS 333611-CS1での投与。
-次の臨床状態のいずれかの存在：
- -スクリーニング訪問から1年以内の薬物乱用またはアルコール依存症。
- -不安定な心臓、肺、腎臓、肝臓、内分泌、血液機能、または活動性の感染症。
- HIV感染の記録された歴史。
- -スクリーニング訪問から90日以内の精神病または未治療の大うつ病として定義される不安定な精神疾患。
以下を含む髄腔内注入に影響を与える可能性のある状態：
- -腫瘍および過形成を含む構造的脊椎疾患の病歴。
- -CSFのドレナージ用の移植されたシャントまたは移植されたCNSカテーテルの存在。
- -スクリーニング訪問中にサイト調査官によって評価された血液学または臨床化学パラメーターの臨床的に重大な異常。
- -サイト調査員によると、研究の実施と評価を妨げる進行中の病状。 例としては、研究材料またはデバイスの性能の安全性と有効性の評価を妨げる、または患者が研究手順を受ける能力を損なう可能性のある医学的障害 (重度の変性関節炎、栄養状態の悪化、末梢神経障害など) があります。
- ALT または AST >/= 3 x ULN、メディカルモニターとの協議および承認がない限り。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム1
0.15 mg ISIS 333611 持続髄腔内注入 12 時間以上
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12 時間注入の 5 つのアーム: アーム 1 0.15 mg、アーム 2 0.5 mg、アーム 3 1.5 mg、アーム 4 3.0 mg、一致する量のプラセボ
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実験的：アーム 2
0.5 mg ISIS 333611 持続髄腔内注入 12 時間以上
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12 時間注入の 5 つのアーム: アーム 1 0.15 mg、アーム 2 0.5 mg、アーム 3 1.5 mg、アーム 4 3.0 mg、一致する量のプラセボ
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実験的：アーム3
1.5 mg ISIS 333611 持続髄腔内注入 12 時間以上
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12 時間注入の 5 つのアーム: アーム 1 0.15 mg、アーム 2 0.5 mg、アーム 3 1.5 mg、アーム 4 3.0 mg、一致する量のプラセボ
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実験的：アーム 4
3.0 mg ISIS 333611 持続髄腔内注入 12 時間以上
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12 時間注入の 5 つのアーム: アーム 1 0.15 mg、アーム 2 0.5 mg、アーム 3 1.5 mg、アーム 4 3.0 mg、一致する量のプラセボ
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プラセボコンパレーター：プラセボ（リン酸緩衝生理食塩水）
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12 時間注入の 5 つのアーム: アーム 1 0.15 mg、アーム 2 0.5 mg、アーム 3 1.5 mg、アーム 4 3.0 mg、一致する量のプラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ISIS 333611の4つの用量レベルの安全性、忍容性、および薬物動態を評価する
時間枠：試験8日目以降の用量漸増の安全性分析
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試験8日目以降の用量漸増の安全性分析
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Merit Cudkowicz, MD, MSc、Massachusetts General Hospital
- スタディチェア：Timothy Miller, MD, PhD、Washington University School of Medicine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年1月1日
一次修了 (実際)
2011年12月1日
研究の完了 (実際)
2012年1月1日
試験登録日
最初に提出
2009年12月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年12月30日
最初の投稿 (見積もり)
2009年12月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2012年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年4月12日
最終確認日
2012年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。