SOD1 유전자 돌연변이로 인한 가족성 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 ISIS SOD1Rx의 안전성, 내약성 및 활성 연구 (SOD-1)

포함 기준:

• ALS로 인한 쇠약의 임상 징후.
• 문서화된 SOD1 유전자 돌연변이가 있는 가족성 ALS.
• 18세 이상.
• 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 시험 절차 및 시간 약속을 기꺼이 준수합니다.
• 스크리닝 시 성별, 키 및 연령에 대한 예측 값의 최소 50%가 생존 능력(VC)이며 침습적 호흡 지원을 사용하지 않음.
• riluzole을 복용하는 경우 환자는 연구 시작 전 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 하며 연구가 끝날 때까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상해야 합니다.
• 의학적으로 경막내 카테터를 임시로 삽입할 수 있습니다.
• 응고 매개변수에 대한 정상적인 테스트 결과.

제외 기준:

• ALS에 대한 다른 연구 약물로 치료(예: 피리메타민, 세프트리악손, 리튬, 타목시펜, 아리모클로몰, 고용량 크레아틴, 생물학적 제제 또는 스크리닝 1개월 이내의 장치 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간. siRNA, 세포 이식 또는 유전자 요법을 통한 사전 치료는 허용되지 않습니다.
• 스크리닝 60일 이내에 이전 용량 코호트에서 ISIS 333611-CS1의 용량.

• 다음 임상 상태 중 하나의 존재:

  1. 스크리닝 방문 후 1년 이내의 약물 남용 또는 알코올 중독.
  2. 불안정한 심장, 폐, 신장, 간, 내분비, 혈액학적 기능 또는 활동성 전염병.
  3. HIV 감염의 기록된 이력.
  4. 스크리닝 방문 90일 이내에 정신병 또는 치료되지 않은 주요 우울증으로 정의된 불안정한 정신 질환.

• 다음을 포함하여 경막내 주입에 영향을 미칠 수 있는 모든 상태:

  1. 종양 및 과형성을 포함한 구조적 척추 질환의 병력.
  2. CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 CNS 카테터의 존재.
  3. 스크리닝 방문 동안 현장 조사관에 의해 평가된 혈액학 또는 임상 화학 파라미터의 임상적으로 유의미한 이상.
  4. 현장 조사관에 따르면 연구 수행 및 평가를 방해할 진행 중인 의학적 상태. 예를 들어 연구 재료 또는 장치 성능의 안전성 및 효능 평가를 방해하거나 연구 절차를 수행하는 환자의 능력을 손상시키는 의학적 장애(예: 중증 퇴행성 관절염, 손상된 영양 상태, 말초 신경병증)가 있습니다.
  5. ALT 또는 AST >/= 3 x ULN, Medical Monitor와 논의 및 승인되지 않은 경우.