ISIS SOD1Rx:n turvallisuus-, siedettävyys- ja aktiivisuustutkimus SOD1-geenimutaatioiden aiheuttaman familiaalisen amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) hoidossa (SOD-1)
torstai 12. huhtikuuta 2012 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 1, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoskorotustutkimus ISIS 333611:n turvallisuudesta, siedettävyydestä ja farmakokinetiikasta annettuna intratekaalisesti potilaille, joilla on superoksididismutaasi 1 -geenimutaatioista johtuva familiaalinen amyotrofinen lateraaliskleroosi
Tässä tutkimuksessa testataan selkäydinkanavaan 12 tunnin infuusioina annettujen yksittäisten ISIS 333611 -annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa testataan ISIS 333611:n kerta-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa, jotka annetaan 12 tunnin intratekaalisina infuusioina.
Neljä annostasoa (0,15, 0,5, 1,5 ja 3 mg) arvioidaan peräkkäin.
Infuusion tilavuus on 0,25 ml/12 tuntia.
Kutakin annostasoa tutkitaan 8 potilaan kohortissa, joista 6 satunnaistetaan aktiiviseen ISIS 333611 -hoitoon ja 2 lumelääkkeeseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
33
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
- Massachusetts General Hospital-East, Neurology Clinical Trials Unit
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Methodist Neurological Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ALS:n aiheuttamat kliiniset heikkouden merkit.
- Sukuperäinen ALS, jossa on dokumentoitu SOD1-geenimutaatio.
- Ikä 18 vuotta tai vanhempi.
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja on valmis noudattamaan koemenettelyjä ja aikasitoumuksia.
- Elinkykyinen kapasiteetti (VC) vähintään 50 %:n ennustettu arvo sukupuolen, pituuden ja iän osalta seulonnassa ja ilman invasiivista hengitystukea.
- Jos potilas käyttää rilutsolia, hänen on oltava vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen tutkimuksen aloittamista, ja heidän odotetaan pysyvän tällä annoksella tutkimuksen loppuun asti.
- Lääketieteellisesti kykenevä tekemään tilapäisen intratekaalisen katetrin asettamisen.
- Normaalit testitulokset hyytymisparametreille.
Poissulkemiskriteerit:
- Hoito toisella ALS:n tutkimuslääkkeellä (esim. pyrimetamiini, keftriaksoni, litium, tamoksifeeni, arimoklomoli, suuriannoksinen kreatiini, biologinen aine tai laite 1 kuukauden kuluessa seulonnasta tai tutkimusaineen 5 puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi. Aikaisempaa hoitoa siRNA:lla, solunsiirrolla tai geeniterapialla ei sallita.
- Annostelu ISIS 333611-CS1:ssä edellisessä annoskohortissa 60 päivän sisällä seulonnasta.
Minkä tahansa seuraavista kliinisistä tiloista:
- Huumeiden väärinkäyttö tai alkoholismi vuoden sisällä seulontakäynnistä.
- Epästabiili sydämen, keuhkojen, munuaisten, maksan, endokriininen, hematologinen toiminta tai aktiivinen tartuntatauti.
- Dokumentoitu HIV-infektion historia.
- Epästabiili psykiatrinen sairaus, joka määritellään psykoosiksi tai hoitamattomaksi vakavaksi masennukseksi 90 päivän sisällä seulontakäynnistä.
Kaikki sairaudet, jotka voivat vaikuttaa intratekaaliseen infuusioon, mukaan lukien:
- Aiemmat selkärangan rakenteelliset sairaudet, mukaan lukien kasvaimet ja hyperplasia.
- Implantoidun shuntin läsnäolo aivo-selkäydinnesteen tyhjentämistä varten tai istutettu keskushermostokatetri.
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet hematologisissa tai kliinisen kemian parametreissa, jotka tutkimuspaikan tutkija on arvioinut seulontakäynnin aikana.
- Jatkuva lääketieteellinen tila, joka tutkijan mukaan häiritsisi tutkimuksen suorittamista ja arviointeja. Esimerkkejä ovat lääketieteellinen vamma (esim. vaikea rappeuttava niveltulehdus, huonontunut ravitsemustila, perifeerinen neuropatia), joka häiritsisi tutkimusmateriaalin tai laitteen suorituskyvyn turvallisuuden ja tehokkuuden arviointia tai heikentäisi potilaan kykyä käydä läpi tutkimustoimenpiteitä.
- ALT tai AST >/= 3 x ULN, ellei Medical Monitorin kanssa ole keskusteltu ja hyväksynyt.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 1
0,15 mg ISIS 333611 jatkuva intratekaalinen infuusio 12 tunnin aikana
|
5 haaraa 12 tunnin infuusiossa: käsivarsi 1 0,15 mg, käsivarsi 2 0,5 mg, käsivarsi 3 1,5 mg, käsivarsi 4 3,0 mg, vastaava määrä lumelääkettä
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 2
0,5 mg ISIS 333611 jatkuva intratekaalinen infuusio 12 tunnin aikana
|
5 haaraa 12 tunnin infuusiossa: käsivarsi 1 0,15 mg, käsivarsi 2 0,5 mg, käsivarsi 3 1,5 mg, käsivarsi 4 3,0 mg, vastaava määrä lumelääkettä
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 3
1,5 mg ISIS 333611 jatkuva intratekaalinen infuusio 12 tunnin aikana
|
5 haaraa 12 tunnin infuusiossa: käsivarsi 1 0,15 mg, käsivarsi 2 0,5 mg, käsivarsi 3 1,5 mg, käsivarsi 4 3,0 mg, vastaava määrä lumelääkettä
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 4
3,0 mg ISIS 333611 jatkuva intratekaalinen infuusio 12 tunnin aikana
|
5 haaraa 12 tunnin infuusiossa: käsivarsi 1 0,15 mg, käsivarsi 2 0,5 mg, käsivarsi 3 1,5 mg, käsivarsi 4 3,0 mg, vastaava määrä lumelääkettä
|
|
Placebo Comparator: Plasebo (fosfaattipuskuroitu suolaliuos)
|
5 haaraa 12 tunnin infuusiossa: käsivarsi 1 0,15 mg, käsivarsi 2 0,5 mg, käsivarsi 3 1,5 mg, käsivarsi 4 3,0 mg, vastaava määrä lumelääkettä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioida ISIS 333611:n neljän annostason turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa
Aikaikkuna: Turvallisuusanalyysi annoksen nostamiseksi tutkimuspäivän 8 jälkeen
|
Turvallisuusanalyysi annoksen nostamiseksi tutkimuspäivän 8 jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Merit Cudkowicz, MD, MSc, Massachusetts General Hospital
- Opintojen puheenjohtaja: Timothy Miller, MD, PhD, Washington University School of Medicine
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. joulukuuta 2011
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. joulukuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. joulukuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 31. joulukuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 13. huhtikuuta 2012
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 12. huhtikuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ISIS 333611- CS1
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .