トシリズマブで再発性多発軟骨炎を治療するための単一患者の研究
2021年2月11日 更新者：Johannes Roth、Children's Hospital of Eastern Ontario
再発性多発軟骨炎患者におけるトシリズマブの有効性
再発性多発軟骨炎 (RP) は、全身の軟骨構造やその他の組織の炎症に関連するまれな免疫介在性疾患です。
予後は不良であり、特にコルチコステロイド、免疫抑制剤または細胞毒性薬などの治療に耐性のある喉頭気管軟骨の深刻な関与が気道破壊につながる場合に顕著です。
II型コラーゲンやマトリリンなどの軟骨に存在する抗原に対する自己免疫反応が症状を引き起こす可能性があると考えられていますが、病因は不明のままです。
特定の疾患症状の発現または全体的な疾患経過を予測する既知の臨床的または実験的手段はありません。
最近発表された 2 つの症例報告は、血清 IL-6 レベルの上昇と再発性多発軟骨炎との関連を示しています。
これらの症例報告では、難治性の再発性多発軟骨炎の両方の患者が、インターロイキン 6 受容体に対するヒト化モノクローナル抗体であるトシリズマブで治療され、薬物に対する持続的な反応を達成しました。
この単一患者試験は、血清IL-6レベルが上昇していることが示され、従来の治療法にあまり反応していない再発性多発性軟骨炎の8歳の少年におけるトシリズマブへの反応を評価することを目的としています.
研究の仮説は、トシリズマブがこの患者の疾患を制御できるというものです。
調査の概要
詳細な説明
この N = 1 の研究では、メトトレキサート、さまざまな抗 TNF 薬、抗 IL1 薬、長期グルココルチコステロイドに失敗した再発性多発性軟骨炎の既知の 1 人の患者が募集され、トシリズマブ 8 mg/kg を 2 週間ごとに投与されます。
目的は、安定した進行中の治療法と組み合わせたトシリウズマブの有効性を評価することです。 私たちの患者は、研究の過程を通して2週間ごとに静脈内注入によって1時間にわたってトシリズマブ8 mg / kgを受け取りました. トシリズマブの有効性を評価するための主な目的は、疾患活動性の 100 mm 水平ビジュアル アナログ スケール (VAS) での医師の全体的な評価の変化です。
副次的な目的は、100 mm VAS での疾患活動性の親の全体的な評価の変化と、1 日あたりのグルココルチコイド用量 (mg) でした。 有害事象の頻度も、ベースライン時および隔週のトシリズマブ注入後に測定しました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 難治性の再発性多発軟骨炎
- グルココルチコイドおよびメトトレキサート療法の失敗
除外基準:
- これは、既知の患者を対象とした N = 1 の臨床試験であるため、除外基準は適用されません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：トシリズマブ
単腕非盲検試験。
このアームでは、患者は 8mg/kg のトシリズマブを 2 週間ごとに iv 投与されます。
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8mg/kg を 2 週間ごとに i.v.
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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医師による疾患活動性のグローバル評価
時間枠：ベースライン、その後各注入前に 2 週間ごと、合計 30 週間
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疾患活動性の医師による全体的な評価は、100 mm Visual Analogue Scale (0 は疾患活動なし、100 は最大疾患活動性) で評価されました。
したがって、値が高いほど疾患の活動性が高く、転帰が悪いことを示します。
時間の経過に伴うこの結果測定の変化が文書化されました。
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ベースライン、その後各注入前に 2 週間ごと、合計 30 週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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プレドニゾンの投与量
時間枠：30週間
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患者に投与されるプレドニゾンの投与量は、治療コースを通じて減少します
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30週間
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親/患者の全体的な健康状態の全体的な評価
時間枠：30週間
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100 mm のビジュアル アナログ スケールを使用して、親/患者の全体的な健康状態を評価しました。最大値は 100、最小値は 0 で、値が低いほど健康状態が良好であり、結果が改善され、値が高いほど健康状態が悪化し、結果が悪化します。 .
経時的なこのスコアの変化は、この尺度で評価されています。
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30週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Johannes Roth, MD、Children's Hospital of Eastern Ontario
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年1月1日
一次修了 (実際)
2012年1月1日
研究の完了 (実際)
2012年1月1日
試験登録日
最初に提出
2009年12月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年12月30日
最初の投稿 (見積もり)
2009年12月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年2月11日
最終確認日
2021年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。