Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Enkeltpatientundersøgelse til behandling af recidiverende polykondritis med tocilizumab

11. februar 2021 opdateret af: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario

Effekten af ​​Tocilizumab hos en patient med tilbagevendende polykondritis

Relapsing polychondritis (RP) er en sjælden, immunmedieret sygdom forbundet med betændelse i bruskstrukturer og andre væv i hele kroppen. Prognosen kan være dårlig, især i tilfælde, hvor der er akut involvering af laryngotracheal brusk, der fører til ødelæggelse af luftvejene, som er resistente over for behandlinger såsom kortikosteroider, immunsuppressive eller cytotoksiske lægemidler. Patogenesen forbliver uklar, selvom det menes, at autoimmune reaktioner på antigener til stede i brusk, såsom type II kollagen og matrilin, kan fremkalde symptomer. Der er ingen kendte kliniske eller laboratoriemæssige mål, der forudsiger ekspressionen af ​​specifikke sygdomsmanifestationer eller det overordnede sygdomsforløb. To nyligt offentliggjorte case-rapporter har vist en sammenhæng med forhøjede serum-IL-6-niveauer og recidiverende polykondritis. I disse case-rapporter blev begge patienter med refraktær recidiverende polykondritis behandlet med tocilizumab, et humaniseret monoklonalt antistof mod Interleukin 6-receptoren, og opnåede vedvarende respons på lægemidlet. Dette enkeltpatientforsøg har til formål at evaluere responsen på Tocilizumab hos en otte år gammel dreng med recidiverende polykondritis, som har vist sig at have forhøjede serum-IL-6-niveauer, og som har reageret dårligt på konventionelle behandlinger. Studiehypotesen er, at Tocilizumab vil være i stand til at kontrollere sygdommen hos denne patient.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I denne N = 1 undersøgelse vil en enkelt kendt patient med recidiverende polykondritis, som har svigtet methotrexat, forskellige anti-TNF-medicin, anti-IL1-medicin og langvarige glukokortikosteroider blive rekrutteret til at modtage Tocilizumab 8 mg/kg q 2 uger iv.

Målet er at vurdere effekten af ​​tociliuzmab i kombination med stabil igangværende behandling. Vores patient modtog tocilizumab 8 mg/kg over 1 time ved intravenøs infusion hver 2. uge gennem hele studiet. For at vurdere tocilizumabs effekt er det primære formål at ændre lægens globale vurdering på en 100 mm horisontal visuel analog skala (VAS) af sygdomsaktivitet.

De sekundære mål var ændringen i forældrenes globale vurdering af sygdomsaktivitet på en 100 mm VAS og glukokortikoiddosis i mg pr. dag. Hyppigheden af ​​bivirkninger blev også målt ved baseline og efter hver anden ugentlig tocilizumab-infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Refraktær recidiverende polykondritis
  • Mislykket behandling med glukokortikoid og methotrexat

Ekskluderingskriterier:

  • Dette er et N=1 klinisk forsøg med en kendt patient, derfor er eksklusionskriterier ikke gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tocilizumab
Enkeltarm åbent studie. I denne arm vil patienten modtage 8 mg/kg Tocilizumab q 2 uger iv.
Medicin: Tocilizumab
8mg/kg hver 2. uge i.v.
Andre navne:
  • Actemra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Læge global vurdering af sygdomsaktivitet
Tidsramme: Baseline og derefter hver 2. uge før hver infusion i en samlet varighed på 30 uger
Lægens globale vurdering af sygdomsaktivitet blev vurderet på en 100 mm visuel analog skala, hvor 0 ville være ingen sygdomsaktivitet og 100 ville være den maksimale sygdomsaktivitet. Højere værdier indikerer derfor højere sygdomsaktivitet og derfor et dårligere resultat. Ændring af dette resultatmål over tid blev dokumenteret.
Baseline og derefter hver 2. uge før hver infusion i en samlet varighed på 30 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Prednison dosis
Tidsramme: 30 uger
Prednison dosis indgivet til patienten reduktion gennem behandlingsforløb
30 uger
Forældre/patient global vurdering af overordnet velbefindende
Tidsramme: 30 uger
En 100 mm visuel analog skala blev brugt til vurdering af forældres/patientens globale velbefindende, maksimumværdien er 100 og minimumsværdien er 0, hvor lavere værdier er bedre velvære og derfor forbedret resultat og højere værdier dårligere velvære og derfor dårligere resultat . Ændringer i denne score over tid vurderes med dette mål.
30 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. december 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. december 2009

Først opslået (Skøn)

31. december 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ML 25245

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Relapserende polykondritis

Kliniske forsøg med Tocilizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner