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Einzelpatientenstudie zur Behandlung von rezidivierender Polychondritis mit Tocilizumab

11. Februar 2021 aktualisiert von: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario

Wirksamkeit von Tocilizumab bei einem Patienten mit rezidivierender Polychondritis

Rezidivierende Polychondritis (RP) ist eine seltene, immunvermittelte Erkrankung, die mit Entzündungen in Knorpelstrukturen und anderen Geweben im ganzen Körper einhergeht. Die Prognose kann schlecht sein, insbesondere in Fällen, in denen eine akute Beteiligung der laryngotrachealen Knorpel vorliegt, die zu einer Zerstörung der Atemwege führen, die gegen Behandlungen wie Kortikosteroide, Immunsuppressiva oder zytotoxische Medikamente resistent sind. Die Pathogenese bleibt unklar, obwohl angenommen wird, dass Autoimmunreaktionen auf in Knorpeln vorhandene Antigene wie Typ-II-Kollagen und Matrilin Symptome hervorrufen können. Es sind keine klinischen oder Labormaße bekannt, die die Ausprägung spezifischer Krankheitsmanifestationen oder den gesamten Krankheitsverlauf vorhersagen. Zwei kürzlich veröffentlichte Fallberichte haben einen Zusammenhang mit erhöhten Serum-IL-6-Spiegeln und rezidivierender Polychondritis gezeigt. In diesen Fallberichten wurden beide Patienten mit refraktärer rezidivierender Polychondritis mit Tocilizumab, einem humanisierten monoklonalen Antikörper gegen den Interleukin-6-Rezeptor, behandelt und erreichten ein anhaltendes Ansprechen auf das Medikament. Diese Einzelpatientenstudie zielt darauf ab, das Ansprechen auf Tocilizumab bei einem achtjährigen Jungen mit rezidivierender Polychondritis zu bewerten, der nachweislich erhöhte IL-6-Serumspiegel aufweist und der auf herkömmliche Therapien schlecht angesprochen hat. Die Studienhypothese ist, dass Tocilizumab in der Lage sein wird, die Krankheit bei diesem Patienten zu kontrollieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser N = 1-Studie wird ein einzelner bekannter Patient mit rezidivierender Polychondritis, bei dem Methotrexat, verschiedene Anti-TNF-Medikamente, Anti-IL1-Medikamente und verlängerte Glukokortikosteroide versagt haben, rekrutiert, um Tocilizumab 8 mg / kg alle 2 Wochen iv zu erhalten.

Ziel ist es, die Wirksamkeit von Tociliuzmab in Kombination mit einer stabilen laufenden Therapie zu beurteilen. Unser Patient erhielt Tocilizumab 8 mg/kg über 1 Stunde als intravenöse Infusion alle 2 Wochen während des gesamten Studienverlaufs. Das primäre Ziel zur Beurteilung der Wirksamkeit von Tocilizumab ist die Änderung der globalen Beurteilung der Krankheitsaktivität durch den Arzt auf einer horizontalen visuellen Analogskala (VAS) von 100 mm.

Die sekundären Ziele waren die Änderung der globalen Beurteilung der Krankheitsaktivität durch die Eltern auf einer 100-mm-VAS und die Glukokortikoiddosis in mg pro Tag. Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse wurde ebenfalls zu Studienbeginn und nach jeder zweiwöchentlichen Tocilizumab-Infusion gemessen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Refraktäre rezidivierende Polychondritis
  • Fehlgeschlagene Glucocorticoid- und Methotrexat-Therapie

Ausschlusskriterien:

  • Dies ist eine N=1 klinische Studie mit einem bekannten Patienten, daher sind Ausschlusskriterien nicht anwendbar.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tocilizumab
Einarmige Open-Label-Studie. In diesem Arm erhält der Patient 8 mg/kg Tocilizumab alle 2 Wochen iv.
Arzneimittel: Tocilizumab
8 mg/kg alle 2 Wochen i.v.
Andere Namen:
  • Actemra

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Globale Beurteilung der Krankheitsaktivität durch den Arzt
Zeitfenster: Baseline und dann alle 2 Wochen vor jeder Infusion für eine Gesamtdauer von 30 Wochen
Die globale Beurteilung der Krankheitsaktivität durch den Arzt wurde auf einer visuellen Analogskala von 100 mm bewertet, wobei 0 keine Krankheitsaktivität und 100 die maximale Krankheitsaktivität bedeuten würde. Höhere Werte weisen daher auf eine höhere Krankheitsaktivität und damit auf ein schlechteres Outcome hin. Die Veränderung dieses Ergebnismaßes im Laufe der Zeit wurde dokumentiert.
Baseline und dann alle 2 Wochen vor jeder Infusion für eine Gesamtdauer von 30 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prednison-Dosis
Zeitfenster: 30 Wochen
Dem Patienten verabreichte Prednison-Dosis wird im Verlauf der Behandlung reduziert
30 Wochen
Globale Bewertung des allgemeinen Wohlbefindens durch Eltern/Patienten
Zeitfenster: 30 Wochen
Eine visuelle Analogskala von 100 mm wurde zur Bewertung des globalen Wohlbefindens von Eltern/Patienten verwendet, der Maximalwert ist 100 und der Minimalwert ist 0, wobei niedrigere Werte besseres Wohlbefinden und daher verbessertes Ergebnis und höhere Werte schlechteres Wohlbefinden und daher schlechteres Ergebnis bedeuten . Änderungen dieser Punktzahl im Laufe der Zeit werden mit dieser Kennzahl bewertet.
30 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Ermittler

  • Hauptermittler: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Dezember 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Dezember 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Dezember 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Februar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ML 25245

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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