Estudio de un solo paciente para tratar la policondritis recidivante con tocilizumab

La policondritis recidivante (RP) es una enfermedad rara, mediada por el sistema inmunitario, asociada con la inflamación de las estructuras cartilaginosas y otros tejidos del cuerpo. El pronóstico puede ser malo, especialmente en los casos en los que existe una afectación aguda de los cartílagos laringotraqueales que conducen a la destrucción de las vías respiratorias, que son resistentes a tratamientos como corticoides, inmunosupresores o citotóxicos. La patogenia sigue sin estar clara, aunque se cree que las reacciones autoinmunes a los antígenos presentes en los cartílagos, como el colágeno tipo II y la matrilina, pueden provocar síntomas. No se conocen medidas clínicas o de laboratorio que predigan la expresión de manifestaciones específicas de la enfermedad o el curso general de la enfermedad. Dos informes de casos publicados recientemente han mostrado una asociación con niveles séricos elevados de IL-6 y policondritis recidivante. En estos informes de casos, ambos pacientes con policondritis recurrente refractaria fueron tratados con tocilizumab, un anticuerpo monoclonal humanizado contra el receptor de la interleucina 6, y lograron una respuesta sostenida al fármaco. Este ensayo de un solo paciente tiene como objetivo evaluar la respuesta a Tocilizumab en un niño de ocho años con policondritis recurrente que ha demostrado tener niveles séricos elevados de IL-6 y que ha respondido mal a las terapias convencionales. La hipótesis del estudio es que Tocilizumab podrá controlar la enfermedad en este paciente.