Estudo de paciente único para tratar policondrite recidivante com tocilizumabe
11 de fevereiro de 2021 atualizado por: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario
Eficácia de Tocilizumabe em Paciente com Policondrite Recidivante
A policondrite recidivante (PR) é uma doença rara, imunomediada, associada à inflamação em estruturas cartilaginosas e outros tecidos em todo o corpo.
O prognóstico pode ser ruim, principalmente nos casos em que há comprometimento agudo das cartilagens laringotraqueais levando à destruição das vias aéreas, resistentes a tratamentos como corticosteroides, imunossupressores ou citotóxicos.
A patogênese permanece obscura, embora se pense que reações autoimunes a antígenos presentes nas cartilagens, como colágeno tipo II e matrilina, possam evocar sintomas.
Não há medidas clínicas ou laboratoriais conhecidas que prevejam a expressão de manifestações específicas da doença ou o curso geral da doença.
Dois relatos de casos publicados recentemente mostraram uma associação com níveis séricos elevados de IL-6 e policondrite recidivante.
Nesses relatos de caso, ambos os pacientes com policondrite recidivante refratária foram tratados com tocilizumabe, um anticorpo monoclonal humanizado para o receptor de interleucina 6, e obtiveram resposta sustentada ao medicamento.
Este estudo com um único paciente visa avaliar a resposta ao Tocilizumab em um menino de oito anos com policondrite recidivante que demonstrou ter níveis séricos elevados de IL-6 e que respondeu mal às terapias convencionais.
A hipótese do estudo é que o Tocilizumab conseguirá controlar a doença neste paciente.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Neste estudo N = 1, um único paciente conhecido com policondrite recidivante que falhou com metotrexato, vários medicamentos anti-TNF, medicamentos anti-IL1 e glicocorticosteróides prolongados será recrutado para receber Tocilizumabe 8 mg/kg a cada 2 semanas iv.
O objetivo é avaliar a eficácia de tociliuzmab em combinação com uma terapêutica estável em curso. Nosso paciente recebeu tocilizumabe 8 mg/kg durante 1 hora por infusão intravenosa a cada 2 semanas ao longo do estudo. Para avaliar a eficácia do tocilizumabe, o objetivo primário é a mudança na avaliação global do médico em uma escala visual analógica (VAS) horizontal de 100 mm da atividade da doença.
Os objetivos secundários foram a mudança na avaliação global dos pais da atividade da doença em um VAS de 100 mm e a dose de glicocorticóide em mg por dia. A frequência de eventos adversos também foi medida no início e após cada infusão quinzenal de tocilizumabe.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Policondrite recidivante refratária
- Falha na terapia com glicocorticóides e metotrexato
Critério de exclusão:
- Este é um ensaio clínico N=1 com um paciente conhecido, portanto, os critérios de exclusão não são aplicáveis.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tocilizumabe
Estudo aberto de braço único.
Neste braço, o paciente receberá 8 mg/kg de Tocilizumabe a cada 2 semanas iv.
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8 mg/kg a cada 2 semanas i.v.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação Global do Médico da Atividade da Doença
Prazo: Linha de base e depois a cada 2 semanas antes de cada infusão por uma duração total de 30 semanas
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A avaliação global do médico da atividade da doença foi avaliada em uma Escala Visual Analógica de 100 mm, onde 0 seria nenhuma atividade da doença e 100 seria a atividade máxima da doença.
Valores mais altos, portanto, indicam maior atividade da doença e, portanto, um pior resultado.
A mudança desta medida de resultado ao longo do tempo foi documentada.
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Linha de base e depois a cada 2 semanas antes de cada infusão por uma duração total de 30 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dose de Prednisona
Prazo: 30 semanas
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Redução da dose de prednisona administrada ao paciente ao longo do curso de tratamento
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30 semanas
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Avaliação global do bem-estar geral do pai/paciente
Prazo: 30 semanas
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Uma escala analógica visual de 100 mm foi usada para avaliar o bem-estar global do pai/paciente, o valor máximo é 100 e o valor mínimo é 0, com valores mais baixos significando melhor bem-estar e, portanto, melhor resultado e valores mais altos, pior bem-estar e, portanto, pior resultado .
Alterações nesta pontuação ao longo do tempo estão sendo avaliadas com esta medida.
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30 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de dezembro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de dezembro de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
31 de dezembro de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de março de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de fevereiro de 2021
Última verificação
1 de fevereiro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ML 25245
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