Étude sur un seul patient pour traiter la polychondrite récurrente avec le tocilizumab
11 février 2021 mis à jour par: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario
Efficacité du tocilizumab chez un patient atteint de polychondrite récurrente
La polychondrite récurrente (PR) est une maladie rare à médiation immunitaire associée à une inflammation des structures cartilagineuses et d'autres tissus dans tout le corps.
Le pronostic peut être sombre, notamment en cas d'atteinte aiguë des cartilages laryngotrachéaux entraînant une destruction des voies respiratoires, résistants aux traitements tels que les corticoïdes, les immunosuppresseurs ou les cytotoxiques.
La pathogenèse reste incertaine bien que l'on pense que les réactions auto-immunes aux antigènes présents dans les cartilages, tels que le collagène de type II et la matriline, peuvent évoquer des symptômes.
Il n'y a pas de mesures cliniques ou de laboratoire connues qui prédisent l'expression de manifestations spécifiques de la maladie ou l'évolution globale de la maladie.
Deux rapports de cas récemment publiés ont montré une association avec des taux sériques élevés d'IL-6 et une polychondrite récurrente.
Dans ces rapports de cas, les deux patients atteints de polychondrite récurrente réfractaire ont été traités avec du tocilizumab, un anticorps monoclonal humanisé dirigé contre le récepteur de l'interleukine 6, et ont obtenu une réponse soutenue au médicament.
Cet essai sur un seul patient vise à évaluer la réponse au tocilizumab chez un garçon de huit ans atteint de polychondrite récurrente qui présente des taux sériques élevés d'IL-6 et qui a mal répondu aux thérapies conventionnelles.
L'hypothèse de l'étude est que le Tocilizumab sera capable de contrôler la maladie chez ce patient.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Dans cette étude N = 1, un seul patient connu atteint de polychondrite récurrente qui a échoué au méthotrexate, à divers médicaments anti-TNF, à des médicaments anti-IL1 et à des glucocorticostéroïdes prolongés sera recruté pour recevoir du tocilizumab 8 mg/kg q 2 semaines iv.
L'objectif est d'évaluer l'efficacité du tociliuzmab en association avec un traitement stable en cours. Notre patient a reçu du tocilizumab 8 mg/kg pendant 1 heure en perfusion intraveineuse toutes les 2 semaines tout au long de l'étude. Pour évaluer l'efficacité du tocilizumab, l'objectif principal est la modification de l'évaluation globale par le médecin sur une échelle visuelle analogique horizontale (EVA) de 100 mm de l'activité de la maladie.
Les objectifs secondaires étaient la modification de l'évaluation globale par les parents de l'activité de la maladie sur une EVA de 100 mm et la dose de glucocorticoïdes en mg par jour. La fréquence des événements indésirables a également été mesurée au départ et après chaque perfusion de tocilizumab toutes les deux semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Polychondrite récidivante réfractaire
- Échec de la corticothérapie et du méthotrexate
Critère d'exclusion:
- Il s'agit d'un essai clinique N=1 avec un patient connu, par conséquent, les critères d'exclusion ne sont pas applicables.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Tocilizumab
Étude ouverte à un seul bras.
Dans ce bras, le patient recevra 8 mg/kg de Tocilizumab q 2 semaines iv.
|
8mg/kg toutes les 2 semaines i.v.
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie
Délai: Au départ, puis toutes les 2 semaines avant chaque perfusion pendant une durée totale de 30 semaines
|
L'évaluation globale par le médecin de l'activité de la maladie a été effectuée sur une échelle visuelle analogique de 100 mm, où 0 correspond à l'absence d'activité de la maladie et 100 à l'activité maximale de la maladie.
Des valeurs plus élevées indiquent donc une activité plus élevée de la maladie et donc un résultat pire.
Le changement de cette mesure de résultat au fil du temps a été documenté.
|
Au départ, puis toutes les 2 semaines avant chaque perfusion pendant une durée totale de 30 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Dose de prednisone
Délai: 30 semaines
|
Réduction de la dose de prednisone administrée au patient tout au long du traitement
|
30 semaines
|
|
Évaluation globale parent/patient du bien-être général
Délai: 30 semaines
|
Une échelle visuelle analogique de 100 mm a été utilisée pour l'évaluation du bien-être global du parent/patient, la valeur maximale est de 100 et la valeur minimale est de 0, les valeurs inférieures étant un meilleur bien-être et donc un meilleur résultat et des valeurs plus élevées un moins bon bien-être et donc un pire résultat .
Les changements de ce score au fil du temps sont évalués avec cette mesure.
|
30 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2010
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2012
Achèvement de l'étude (Réel)
1 janvier 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 décembre 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 décembre 2009
Première publication (Estimation)
31 décembre 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 mars 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
11 février 2021
Dernière vérification
1 février 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ML 25245
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .