Enkeltpasientstudie for å behandle tilbakefallende polykondritis med tocilizumab
11. februar 2021 oppdatert av: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario
Effekten av Tocilizumab hos en pasient med tilbakefallende polykondritis
Relapsing polychondritis (RP) er en sjelden, immun-mediert sykdom assosiert med betennelse i bruskstrukturer og annet vev i hele kroppen.
Prognosen kan være dårlig, spesielt i tilfeller hvor det er akutt involvering av laryngotrachealbruskene som fører til luftveisødeleggelse, som er resistente mot behandlinger som kortikosteroider, immunsuppressive eller cellegift.
Patogenesen er fortsatt uklar, selv om det antas at autoimmune reaksjoner på antigener som finnes i brusk, slik som type II kollagen og matrilin, kan fremkalle symptomer.
Det er ingen kjente kliniske eller laboratoriemessige mål som forutsier uttrykk for spesifikke sykdomsmanifestasjoner eller det totale sykdomsforløpet.
To nylig publiserte kasusrapporter har vist en sammenheng med forhøyede serum IL-6-nivåer og residiverende polykondritis.
I disse kasusrapportene ble begge pasientene med refraktær residiverende polykondritis behandlet med tocilizumab, et humanisert monoklonalt antistoff mot Interleukin 6-reseptoren, og oppnådde vedvarende respons på stoffet.
Denne enkeltpasientstudien tar sikte på å evaluere responsen på Tocilizumab hos en åtte år gammel gutt med residiverende polykondritis som har vist seg å ha forhøyede serum IL-6-nivåer og som har respondert dårlig på konvensjonelle terapier.
Studiens hypotese er at Tocilizumab vil være i stand til å kontrollere sykdommen hos denne pasienten.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
I denne N = 1 studien vil en enkelt kjent pasient med residiverende polykondritis som har sviktet metotreksat, ulike anti-TNF-medisiner, anti IL1-medisiner og langvarige glukokortikosteroider bli rekruttert for å få Tocilizumab 8 mg/kg q 2 uker iv.
Målet er å vurdere effekten av tociliuzmab i kombinasjon med stabil pågående behandling. Vår pasient fikk tocilizumab 8 mg/kg over 1 time ved intravenøs infusjon hver 2. uke gjennom hele studien. For å vurdere tocilizumabs effekt, er hovedmålet endringen i legens globale vurdering på en 100 mm horisontal visuell analog skala (VAS) av sykdomsaktivitet.
De sekundære målene var endringen i foreldrenes globale vurdering av sykdomsaktivitet på en 100 mm VAS og glukokortikoiddosen i mg per dag. Hyppigheten av bivirkninger ble også målt ved baseline og etter hver annenhver uke med tocilizumab-infusjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
1
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Refraktær tilbakefallende polykondritis
- Mislykket behandling med glukokortikoid og metotreksat
Ekskluderingskriterier:
- Dette er en N=1 klinisk studie med en kjent pasient, derfor er eksklusjonskriterier ikke gjeldende.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tocilizumab
Enarms åpen studie.
I denne armen vil pasienten få 8 mg/kg Tocilizumab q 2 uker iv.
|
8mg/kg annenhver uke i.v.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lege global vurdering av sykdomsaktivitet
Tidsramme: Baseline og deretter hver 2. uke før hver infusjon i en total varighet på 30 uker
|
Legens globale vurdering av sykdomsaktivitet ble vurdert på en 100 mm visuell analog skala der 0 ville være ingen sykdomsaktivitet og 100 ville være maksimal sykdomsaktivitet.
Høyere verdier indikerer derfor høyere sykdomsaktivitet og derfor et dårligere utfall.
Endring av dette utfallsmålet over tid ble dokumentert.
|
Baseline og deretter hver 2. uke før hver infusjon i en total varighet på 30 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prednison dose
Tidsramme: 30 uker
|
Prednison dose administrert til pasient reduksjon gjennom behandlingsforløp
|
30 uker
|
|
Foreldre/pasient global vurdering av generell velvære
Tidsramme: 30 uker
|
En 100 mm visuell analog skala ble brukt for vurdering av foreldres/pasientens globale velvære, maksimumsverdien er 100 og minimumsverdien er 0 med lavere verdier som bedre velvære og derfor forbedret resultat og høyere verdier dårligere velvære og derfor dårligere resultat .
Endringer i denne skåren over tid vurderes med dette tiltaket.
|
30 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2010
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. januar 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. desember 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. desember 2009
Først lagt ut (Anslag)
31. desember 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. mars 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. februar 2021
Sist bekreftet
1. februar 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ML 25245
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .