재발성 다발연골염을 토실리주맙으로 치료하기 위한 단일 환자 연구
2021년 2월 11일 업데이트: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario
재발성 다발연골염 환자에서 Tocilizumab의 효능
재발성 다발연골염(RP)은 몸 전체의 연골 구조 및 기타 조직의 염증과 관련된 드문 면역 매개 질환입니다.
예후는 특히 코르티코스테로이드, 면역억제제 또는 세포독성 약물과 같은 치료에 내성이 있는 기도 파괴로 이어지는 후두기관 연골의 급성 침범이 있는 경우에 좋지 않을 수 있습니다.
II형 콜라겐 및 마트릴린과 같은 연골에 존재하는 항원에 대한 자가면역 반응이 증상을 유발할 수 있다고 생각되지만 발병기전은 불분명합니다.
특정 질병 발현 또는 전체 질병 경과의 발현을 예측하는 알려진 임상 또는 실험실 측정은 없습니다.
최근에 발표된 2건의 증례 보고서는 상승된 혈청 IL-6 수치 및 재발성 다발연골염과의 연관성을 보여주었습니다.
이 증례 보고에서 난치성 재발성 다발연골염 환자 두 명 모두 인터루킨 6 수용체에 대한 인간화 단일클론 항체인 토실리주맙으로 치료를 받았고 약물에 대한 지속적인 반응을 보였습니다.
이 단일 환자 시험은 혈청 IL-6 수치가 상승하고 기존 요법에 잘 반응하지 않는 재발성 다발연골염이 있는 8세 소년의 Tocilizumab에 대한 반응을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 가설은 Tocilizumab이 이 환자의 질병을 통제할 수 있을 것이라는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 N=1 연구에서 메토트렉세이트, 다양한 항 TNF 약물, 항 IL1 약물 및 장기간 글루코코르티코스테로이드에 실패한 재발성 다발연골염이 있는 알려진 단일 환자를 모집하여 토실리주맙 8mg/kg q 2주 iv를 투여할 것입니다.
목표는 안정적으로 진행 중인 요법과 함께 tociliuzmab의 효능을 평가하는 것입니다. 우리 환자는 연구 과정 내내 2주마다 정맥 내 주입으로 1시간에 걸쳐 tocilizumab 8mg/kg을 투여 받았습니다. 토실리주맙 효능을 평가하기 위한 1차 목표는 질병 활동의 100mm 수평 시각 아날로그 척도(VAS)에 대한 의사의 전반적인 평가의 변화입니다.
2차 목표는 100mm VAS에서 질병 활동의 부모 글로벌 평가의 변화 및 일일 mg 단위의 글루코코르티코이드 용량이었습니다. 이상 반응의 빈도는 또한 베이스라인과 각 격주 토실리주맙 주입 후 측정되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 난치성 재발성 다발연골염
- 실패한 글루코코르티코이드 및 메토트렉세이트 요법
제외 기준:
- 이것은 알려진 환자를 대상으로 한 N=1 임상 시험이므로 제외 기준이 적용되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 토실리주맙
단일 암 오픈 라벨 연구.
이 팔에서 환자는 2주 동안 8mg/kg의 Tocilizumab을 투여받게 됩니다. iv.
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2주마다 8mg/kg i.v.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가
기간: 총 30주의 기간 동안 기준선 및 각 주입 전 2주마다
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질병 활동에 대한 의사의 전반적인 평가는 100 mm Visual Analogue Scale에서 평가되었으며, 여기서 0은 질병 활동 없음이고 100은 최대 질병 활동입니다.
따라서 더 높은 값은 더 높은 질병 활성도를 나타내므로 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
시간이 지남에 따라 이 결과 측정의 변화가 문서화되었습니다.
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총 30주의 기간 동안 기준선 및 각 주입 전 2주마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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프레드니손 복용량
기간: 30주
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치료 과정을 통해 환자에게 투여되는 프레드니손 투여량 감소
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30주
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전반적인 웰빙에 대한 부모/환자의 전반적인 평가
기간: 30주
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100mm 시각적 아날로그 척도는 부모/환자의 전반적인 웰빙 평가에 사용되었으며, 최대값은 100이고 최소값은 0입니다. 값이 낮을수록 웰빙이 좋아지므로 결과가 개선되고 값이 높을수록 웰빙이 나빠지므로 결과가 나빠집니다. .
시간 경과에 따른 이 점수의 변화는 이 측정으로 평가됩니다.
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30주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 12월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 12월 30일
처음 게시됨 (추정)
2009년 12월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 3월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 2월 11일
마지막으로 확인됨
2021년 2월 1일
추가 정보
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토실리주맙에 대한 임상 시험
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