Studie s jedním pacientem k léčbě recidivující polychondritidy tocilizumabem

Recidivující polychondritida (RP) je vzácné, imunitně zprostředkované onemocnění spojené se zánětem v chrupavčitých strukturách a dalších tkáních v celém těle. Prognóza může být špatná, zvláště v případech, kdy dochází k akutnímu postižení laryngotracheálních chrupavek vedoucích k destrukci dýchacích cest, které jsou rezistentní vůči léčbě, jako jsou kortikosteroidy, imunosupresiva nebo cytotoxická léčiva. Patogeneze zůstává nejasná, ačkoli se předpokládá, že autoimunitní reakce na antigeny přítomné v chrupavkách, jako je kolagen typu II a matrilin, mohou vyvolat symptomy. Nejsou známa žádná klinická nebo laboratorní měření, která by predikovala expresi specifických projevů onemocnění nebo celkový průběh onemocnění. Dvě nedávno publikované kazuistiky prokázaly souvislost se zvýšenými hladinami IL-6 v séru a recidivující polychondritidou. V těchto kazuistikách byli oba pacienti s refrakterní relabující polychondritidou léčeni tocilizumabem, humanizovanou monoklonální protilátkou k receptoru interleukinu 6, a dosáhli trvalé odpovědi na lék. Tato studie s jedním pacientem si klade za cíl vyhodnotit odpověď na tocilizumab u osmiletého chlapce s recidivující polychondritidou, u kterého byla prokázána zvýšená hladina IL-6 v séru a který špatně reagoval na konvenční terapie. Hypotézou studie je, že Tocilizumab bude schopen u tohoto pacienta onemocnění kontrolovat.