Yksittäinen potilastutkimus uusiutuvan polykondriitin hoitamiseksi tocilitsumabilla
torstai 11. helmikuuta 2021 päivittänyt: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario
Tocilitsumabin teho potilaalla, jolla on uusiutuva polykondriitti
Uusiutuva polykondriitti (RP) on harvinainen, immuunivälitteinen sairaus, joka liittyy tulehdukseen rustorakenteissa ja muissa kudoksissa koko kehossa.
Ennuste voi olla huono, varsinkin tapauksissa, joissa kurkunpään henkitorven rustot ovat akuutteja, mikä johtaa hengitysteiden tuhoutumiseen ja jotka ovat resistenttejä sellaisille hoidoille kuin kortikosteroideille, immunosuppressiivisille tai sytotoksisille lääkkeille.
Patogeneesi on edelleen epäselvä, vaikka uskotaan, että autoimmuunireaktiot rustoissa oleviin antigeeneihin, kuten tyypin II kollageeniin ja matriliiniin, voivat aiheuttaa oireita.
Ei ole olemassa kliinisiä tai laboratoriotutkimuksia, jotka ennustaisivat tiettyjen taudin ilmentymien ilmentymistä tai taudin kokonaiskulkua.
Kaksi äskettäin julkaistua tapausraporttia ovat osoittaneet yhteyden kohonneisiin seerumin IL-6-tasoihin ja uusiutuvaan polykondriittiin.
Näissä tapausraporteissa molempia potilaita, joilla oli refraktaarinen uusiutuva polykondriitti, hoidettiin tosilitsumabilla, humanisoidulla monoklonaalisella vasta-aineella interleukiini 6 -reseptoria vastaan, ja niillä saavutettiin jatkuva vaste lääkkeelle.
Tämän yksittäisen potilaan kokeen tarkoituksena on arvioida tocilitsumabivastetta 8-vuotiaalla pojalla, jolla on uusiutuva polykondriitti ja jolla on osoitettu olevan kohonneet seerumin IL-6-tasot ja joka on reagoinut huonosti tavanomaisiin hoitoihin.
Tutkimuksen hypoteesi on, että tocilitsumabi pystyy hallitsemaan tämän potilaan sairauden.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä N = 1 -tutkimuksessa yksi tunnettu potilas, jolla on uusiutuva polykondriitti ja joka ei ole saanut metotreksaattia, erilaisia TNF-lääkkeitä, anti-IL1-lääkkeitä ja pitkittyneitä glukokortikosteroideja, rekrytoidaan saamaan Tocilitsumabia 8 mg/kg q 2 viikkoa iv.
Tavoitteena on arvioida tosiliutsmabin tehoa yhdessä stabiilin jatkuvan hoidon kanssa. Potilaamme sai tosilitsumabia 8 mg/kg 1 tunnin aikana suonensisäisenä infuusiona 2 viikon välein koko tutkimuksen ajan. Tosilitsumabin tehokkuuden arvioimiseksi ensisijaisena tavoitteena on muuttaa lääkärin yleisarviointia sairauden aktiivisuuden 100 mm:n horisontaalisella visuaalisella analogiasteikolla (VAS).
Toissijaiset tavoitteet olivat muutos vanhemman yleisessä taudin aktiivisuuden arvioinnissa 100 mm:n VAS:lla ja glukokortikoidiannoksella mg päivässä. Haittavaikutusten esiintymistiheys mitattiin myös lähtötilanteessa ja jokaisen kahden viikon tosilitsumabi-infuusion jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tulenkestävä uusiutuva polykondriitti
- Epäonnistunut glukokortikoidi- ja metotreksaattihoito
Poissulkemiskriteerit:
- Tämä on N=1 kliininen tutkimus tunnetulla potilaalla, joten poissulkemiskriteerit eivät ole voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tocilitsumabi
Yhden käden avoin tutkimus.
Tässä haarassa potilas saa 8 mg/kg Tocilitsumabia q 2 viikkoa iv.
|
8 mg/kg 2 viikon välein i.v.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääkärin yleinen tautitoiminnan arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja sen jälkeen 2 viikon välein ennen kutakin infuusiota yhteensä 30 viikon ajan
|
Lääkärin yleisarvio taudin aktiivisuudesta arvioitiin 100 mm:n visuaalisella analogisella asteikolla, jossa 0 merkitsisi taudin puuttumista ja 100 olisi taudin maksimiaktiivisuus.
Korkeammat arvot osoittavat siksi suurempaa taudin aktiivisuutta ja siten huonompaa lopputulosta.
Tämän tulosmitan muutos ajan myötä dokumentoitiin.
|
Lähtötilanne ja sen jälkeen 2 viikon välein ennen kutakin infuusiota yhteensä 30 viikon ajan
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prednisonin annos
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
Prednisoniannos annettiin potilaan pienentämiseksi hoitojakson aikana
|
30 viikkoa
|
|
Vanhemman/potilaan yleinen arvio yleisestä hyvinvoinnista
Aikaikkuna: 30 viikkoa
|
Vanhemman/potilaan globaalin hyvinvoinnin arvioimiseen käytettiin 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa, maksimiarvo on 100 ja minimiarvo on 0, jolloin pienemmät arvot ovat parempaa hyvinvointia ja siten parempaa lopputulosta ja korkeammat arvot huonompaa hyvinvointia ja siten huonompaa lopputulosta. .
Tämän pistemäärän muutoksia ajan mittaan arvioidaan tällä mittarilla.
|
30 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. tammikuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. joulukuuta 2009
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. joulukuuta 2009
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 31. joulukuuta 2009
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 3. maaliskuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 11. helmikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. helmikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ML 25245
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .