Исследование с одним пациентом для лечения рецидивирующего полихондрита тоцилизумабом
11 февраля 2021 г. обновлено: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario
Эффективность тоцилизумаба у пациента с рецидивирующим полихондритом
Рецидивирующий полихондрит (РП) — редкое иммуноопосредованное заболевание, связанное с воспалением хрящевых структур и других тканей по всему телу.
Прогноз может быть неблагоприятным, особенно в случаях острого поражения ларинготрахеальных хрящей, ведущего к разрушению дыхательных путей, которые устойчивы к таким видам лечения, как кортикостероиды, иммунодепрессанты или цитотоксические препараты.
Патогенез остается неясным, хотя считается, что аутоиммунные реакции на антигены, присутствующие в хрящах, такие как коллаген II типа и матрилин, могут вызывать симптомы.
Нет известных клинических или лабораторных показателей, позволяющих прогнозировать выраженность конкретных проявлений болезни или общее течение болезни.
Два недавно опубликованных сообщения о случаях заболевания показали связь с повышенным уровнем IL-6 в сыворотке и рецидивирующим полихондритом.
В этих сообщениях о случаях оба пациента с рефрактерным рецидивирующим полихондритом получали лечение тоцилизумабом, гуманизированным моноклональным антителом к рецептору интерлейкина 6, и достигли устойчивого ответа на препарат.
Это исследование с одним пациентом направлено на оценку ответа на тоцилизумаб у восьмилетнего мальчика с рецидивирующим полихондритом, у которого было выявлено повышенное содержание ИЛ-6 в сыворотке крови и который плохо ответил на традиционные методы лечения.
Гипотеза исследования заключается в том, что тоцилизумаб сможет контролировать заболевание у этого пациента.
Обзор исследования
Подробное описание
В этом исследовании N = 1 один известный пациент с рецидивирующим полихондритом, у которого метотрексат, различные препараты против ФНО, препараты против ИЛ-1 и пролонгированная терапия глюкокортикостероидами оказались неэффективными, будет набран для получения тоцилизумаба в дозе 8 мг/кг каждые 2 недели внутривенно.
Цель состоит в том, чтобы оценить эффективность тоцилиузмаба в сочетании со стабильной проводимой терапией. Наш пациент получал тоцилизумаб в дозе 8 мг/кг в течение 1 часа путем внутривенной инфузии каждые 2 недели на протяжении всего исследования. Для оценки эффективности тоцилизумаба основной задачей является изменение общей оценки активности заболевания врачом по 100-мм горизонтальной визуально-аналоговой шкале (ВАШ).
Второстепенными целями были изменение исходной общей оценки активности заболевания по 100-мм ВАШ и дозы глюкокортикоидов в мг в сутки. Частоту нежелательных явлений также измеряли исходно и после каждой двухнедельной инфузии тоцилизумаба.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Рефрактерный рецидивирующий полихондрит
- Неэффективная терапия глюкокортикоидами и метотрексатом
Критерий исключения:
- Это клиническое исследование N=1 с известным пациентом, поэтому критерии исключения неприменимы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Тоцилизумаб
Открытое исследование с одной группой.
В этой группе пациент будет получать 8 мг/кг тоцилизумаба каждые 2 недели внутривенно.
|
8 мг/кг каждые 2 недели в.в.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая оценка врачом активности заболевания
Временное ограничение: Исходный уровень, а затем каждые 2 недели перед каждой инфузией в течение общей продолжительности 30 недель.
|
Общая оценка врачом активности заболевания проводилась по 100-миллиметровой визуальной аналоговой шкале, где 0 означало отсутствие активности заболевания, а 100 — максимальную активность заболевания.
Таким образом, более высокие значения указывают на более высокую активность заболевания и, следовательно, на худший исход.
Изменение этого показателя результата с течением времени было задокументировано.
|
Исходный уровень, а затем каждые 2 недели перед каждой инфузией в течение общей продолжительности 30 недель.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доза преднизона
Временное ограничение: 30 недель
|
Доза преднизолона, вводимая пациенту для уменьшения в течение курса лечения
|
30 недель
|
|
Общая оценка общего благополучия родителей/пациентов
Временное ограничение: 30 недель
|
100-миллиметровая визуальная аналоговая шкала использовалась для оценки общего состояния здоровья родителя/пациента, максимальное значение равно 100, а минимальное значение равно 0, причем более низкие значения означают лучшее самочувствие и, следовательно, лучший результат, а более высокие значения ухудшают самочувствие и, следовательно, худший результат. .
С помощью этой меры оцениваются изменения этого показателя с течением времени.
|
30 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2012 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 января 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 декабря 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 декабря 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
31 декабря 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
3 марта 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 февраля 2021 г.
Последняя проверка
1 февраля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ML 25245
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .