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Studio su un singolo paziente per trattare la policondrite recidivante con Tocilizumab

11 febbraio 2021 aggiornato da: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario

Efficacia di Tocilizumab in un paziente con policondrite recidivante

La policondrite recidivante (RP) è una rara malattia immuno-mediata associata all'infiammazione delle strutture cartilaginee e di altri tessuti in tutto il corpo. La prognosi può essere sfavorevole, specialmente nei casi in cui vi è un coinvolgimento acuto delle cartilagini laringotracheali che portano alla distruzione delle vie aeree, che sono resistenti a trattamenti come corticosteroidi, farmaci immunosoppressivi o citotossici. La patogenesi rimane poco chiara sebbene si pensi che le reazioni autoimmuni agli antigeni presenti nelle cartilagini, come il collagene di tipo II e la matrilina, possano evocare sintomi. Non sono note misure cliniche o di laboratorio che predicono l'espressione di manifestazioni specifiche della malattia o il decorso generale della malattia. Due case report pubblicati di recente hanno mostrato un'associazione con livelli sierici elevati di IL-6 e policondrite recidivante. In questi case report, entrambi i pazienti con policondrite recidivante refrattaria sono stati trattati con tocilizumab, un anticorpo monoclonale umanizzato contro il recettore dell'interleuchina 6, e hanno ottenuto una risposta sostenuta al farmaco. Questo studio su un singolo paziente mira a valutare la risposta a Tocilizumab in un bambino di otto anni con policondrite recidivante che ha dimostrato di avere livelli sierici elevati di IL-6 e che ha risposto male alle terapie convenzionali. L'ipotesi dello studio è che Tocilizumab sarà in grado di controllare la malattia in questo paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio N = 1 un singolo paziente noto con policondrite recidivante che ha fallito metotrexato, vari farmaci anti TNF, farmaci anti IL1 e glucocorticosteroidi prolungati verrà reclutato per ricevere Tocilizumab 8 mg / kg ogni 2 settimane iv.

L'obiettivo è valutare l'efficacia di tociliuzmab in combinazione con una terapia stabile in corso. Il nostro paziente ha ricevuto tocilizumab 8 mg/kg per 1 ora mediante infusione endovenosa ogni 2 settimane durante il corso dello studio. Per valutare l'efficacia del tocilizumab, l'obiettivo primario è il cambiamento nella valutazione globale del medico su una scala analogica visiva orizzontale (VAS) di 100 mm dell'attività della malattia.

Gli obiettivi secondari erano il cambiamento nella valutazione globale dei genitori dell'attività della malattia su una VAS di 100 mm e la dose di glucocorticoidi in mg al giorno. Anche la frequenza degli eventi avversi è stata misurata al basale e dopo ogni infusione bisettimanale di tocilizumab.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Policondrite recidivante refrattaria
  • Terapia con glucocorticoidi e metotrexato fallita

Criteri di esclusione:

  • Si tratta di uno studio clinico N=1 con un paziente noto, pertanto i criteri di esclusione non sono applicabili.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tocilizumab
Studio in aperto a braccio singolo. In questo braccio il paziente riceverà 8 mg/kg di Tocilizumab q 2 settimane iv.
Droga: Tocilizumab
8 mg/kg ogni 2 settimane i.v.
Altri nomi:
  • Actemra

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione globale del medico dell'attività della malattia
Lasso di tempo: Basale e poi ogni 2 settimane prima di ciascuna infusione per una durata totale di 30 settimane
La valutazione globale dell'attività della malattia da parte del medico è stata valutata su una scala analogica visiva di 100 mm, dove 0 indica l'assenza di attività della malattia e 100 l'attività massima della malattia. Valori più alti indicano quindi una maggiore attività della malattia e quindi un esito peggiore. Il cambiamento di questa misura di esito nel tempo è stato documentato.
Basale e poi ogni 2 settimane prima di ciascuna infusione per una durata totale di 30 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose di prednisone
Lasso di tempo: 30 settimane
Dose di prednisone somministrata alla riduzione del paziente durante il corso del trattamento
30 settimane
Valutazione globale del genitore/paziente del benessere generale
Lasso di tempo: 30 settimane
Per la valutazione del benessere globale del genitore/paziente è stata utilizzata una scala analogica visiva da 100 mm, il valore massimo è 100 e il valore minimo è 0 con valori più bassi che indicano un migliore benessere e quindi un esito migliore e valori più alti un peggiore benessere e quindi un esito peggiore . I cambiamenti di questo punteggio nel tempo vengono valutati con questa misura.
30 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Investigatori

  • Investigatore principale: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 dicembre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 dicembre 2009

Primo Inserito (Stima)

31 dicembre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ML 25245

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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