Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Enpatientstudie för att behandla återfallande polykondrit med tocilizumab

11 februari 2021 uppdaterad av: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario

Effekten av Tocilizumab hos en patient med återfallande polykondrit

Återfallande polykondrit (RP) är en sällsynt, immunmedierad sjukdom associerad med inflammation i broskstrukturer och andra vävnader i hela kroppen. Prognosen kan vara dålig, särskilt i de fall där det finns akut inblandning av laryngotracheal brosk som leder till luftvägsförstörelse, som är resistenta mot behandlingar som kortikosteroider, immunsuppressiva eller cellgifter. Patogenesen är fortfarande oklar även om man tror att autoimmuna reaktioner på antigener som finns i brosk, såsom kollagen typ II och matrilin, kan framkalla symtom. Det finns inga kända kliniska eller laboratoriemätningar som förutsäger uttrycket av specifika sjukdomsmanifestationer eller det övergripande sjukdomsförloppet. Två nyligen publicerade fallrapporter har visat ett samband med förhöjda IL-6-nivåer i serum och skovvis polykondrit. I dessa fallrapporter behandlades båda patienterna med refraktär skovvis polykondrit med tocilizumab, en humaniserad monoklonal antikropp mot Interleukin 6-receptorn, och uppnådde ett bestående svar på läkemedlet. Denna enpatientstudie syftar till att utvärdera svaret på Tocilizumab hos en åttaårig pojke med återfallande polykondrit som har visat sig ha förhöjda IL-6-nivåer i serum och som har svarat dåligt på konventionella terapier. Studiens hypotes är att Tocilizumab kommer att kunna kontrollera sjukdomen hos denna patient.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

I denna N = 1 studie kommer en enda känd patient med återfallande polykondrit som har misslyckats med metotrexat, olika anti-TNF-mediciner, anti IL1-medicin och förlängda glukokortikosteroider att rekryteras för att få Tocilizumab 8 mg/kg q 2 veckor iv.

Målet är att utvärdera effekten av tociliuzmab i kombination med stabil pågående behandling. Vår patient fick tocilizumab 8 mg/kg under 1 timme genom intravenös infusion varannan vecka under hela studiens gång. För att bedöma tocilizumabs effekt är det primära målet att förändra läkarens globala bedömning på en 100 mm horisontell visuell analog skala (VAS) av sjukdomsaktivitet.

De sekundära målen var förändringen i överordnad global bedömning av sjukdomsaktivitet på en 100 mm VAS och glukokortikoiddosen i mg per dag. Frekvensen av biverkningar mättes också vid baslinjen och efter varje tocilizumabinfusion varannan vecka.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

1

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Refraktär återfallande polykondrit
  • Misslyckad behandling med glukokortikoid och metotrexat

Exklusions kriterier:

  • Detta är en N=1 klinisk prövning med en känd patient, därför är uteslutningskriterier inte tillämpliga.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Tocilizumab
Enarmad öppen studie. I denna arm kommer patienten att få 8 mg/kg Tocilizumab q 2 veckor iv.
Läkemedel: Tocilizumab
8mg/kg varannan vecka i.v.
Andra namn:
  • Actemra

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Läkare Global Assessment of Disease Activity
Tidsram: Baslinje och därefter varannan vecka före varje infusion under en total varaktighet på 30 veckor
Läkarens globala bedömning av sjukdomsaktivitet bedömdes på en 100 mm visuell analog skala där 0 skulle vara ingen sjukdomsaktivitet och 100 skulle vara den maximala sjukdomsaktiviteten. Högre värden indikerar därför högre sjukdomsaktivitet och därför ett sämre utfall. Förändring av detta utfallsmått över tid dokumenterades.
Baslinje och därefter varannan vecka före varje infusion under en total varaktighet på 30 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Prednison dos
Tidsram: 30 veckor
Prednisondos administrerad till patienten reducerad genom behandlingskuren
30 veckor
Förälder/patient global bedömning av övergripande välbefinnande
Tidsram: 30 veckor
En 100 mm visuell analog skala användes för bedömningen av förälderns/patientens globala välbefinnande, maxvärdet är 100 och minimivärdet är 0 med lägre värden bättre välbefinnande och därför förbättrat resultat och högre värden sämre välbefinnande och därför sämre resultat . Förändringar i denna poäng över tid bedöms med detta mått.
30 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Utredare

  • Huvudutredare: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 december 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 december 2009

Första postat (Uppskatta)

31 december 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 februari 2021

Senast verifierad

1 februari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ML 25245

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Återfallande polykondrit

Kliniska prövningar på Tocilizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera