Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy beteg vizsgálata a visszaeső polichondritis kezelésére tocilizumabbal

2021. február 11. frissítette: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario

A tocilizumab hatékonysága visszaeső polichondritisben szenvedő betegeknél

A visszaeső polichondritis (RP) egy ritka, immunmediált betegség, amely a porcos struktúrákban és más szövetekben gyulladással jár az egész testben. A prognózis rossz lehet, különösen azokban az esetekben, amikor a laryngotrachealis porcok akut érintettsége a légutak károsodásához vezet, és amelyek ellenállnak az olyan kezeléseknek, mint a kortikoszteroidok, immunszuppresszív vagy citotoxikus gyógyszerek. A patogenezis továbbra is tisztázatlan, bár úgy gondolják, hogy a porcokban jelenlévő antigénekre, például a II-es típusú kollagénre és a matrilinre adott autoimmun reakciók tüneteket válthatnak ki. Nincsenek ismert klinikai vagy laboratóriumi mérések, amelyek előre jeleznék a betegség specifikus megnyilvánulásait vagy a betegség általános lefolyását. Két közelmúltban közzétett esetjelentés összefüggést mutatott ki a megnövekedett szérum IL-6 szinttel és a kiújuló polichondritisszel. Ezekben az esetleírásokban mindkét refrakter visszaeső polichondritisben szenvedő beteget tocilizumabbal, az Interleukin 6 receptor elleni humanizált monoklonális antitesttel kezelték, és tartós választ értek el a gyógyszerre. Ennek az egyetlen pácienssel végzett vizsgálatnak a célja a tocilizumabra adott válasz értékelése egy nyolcéves, kiújuló polichondritisben szenvedő fiúnál, akiről kimutatták, hogy megemelkedett a szérum IL-6 szintje, és aki gyengén reagált a hagyományos terápiákra. A vizsgálat hipotézise az, hogy a tocilizumab képes lesz kontrollálni a betegséget ennél a betegnél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ebben az N = 1 vizsgálatban egyetlen ismert, relapszusos polichondritiszben szenvedő beteget vesznek fel, akinél sikertelen volt a metotrexát, a különböző TNF-ellenes gyógyszerek, az IL1-ellenes gyógyszerek és az elhúzódó glükokortikoszteroidok alkalmazása, hogy 8 mg/kg Tocilizumabot kapjanak 2 hétig iv.

A cél a tociliuzmab és a stabilan folyamatban lévő terápia hatékonyságának értékelése. Betegünk 8 mg/ttkg tocilizumabot kapott 1 órán keresztül intravénás infúzióban 2 hetente a vizsgálat teljes időtartama alatt. A tocilizumab hatékonyságának értékeléséhez az elsődleges cél az orvos globális értékelésének megváltoztatása a betegség aktivitásának 100 mm-es horizontális vizuális analóg skáláján (VAS).

A másodlagos cél a betegségaktivitás szülői globális értékelésének megváltoztatása volt 100 mm-es VAS-on és a glükokortikoid dózis mg/nap-ban. A nemkívánatos események gyakoriságát a kiinduláskor és minden kétheti tocilizumab infúzió után is mérték.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Tűzálló visszaeső polichondritis
  • Sikertelen glükokortikoid és metotrexát terápia

Kizárási kritériumok:

  • Ez egy N=1 klinikai vizsgálat egy ismert pácienssel, ezért a kizárási kritériumok nem alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tocilizumab
Egykarú nyílt vizsgálat. Ebben a karban a beteg 8 mg/ttkg Tocilizumabot kap 2 hétig iv.
Drog: Tocilizumab
8 mg/kg 2 hetente i.v.
Más nevek:
  • Actemra

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Orvos átfogó értékelése a betegség aktivitásáról
Időkeret: Kiindulási állapot, majd 2 hetente minden infúzió előtt, összesen 30 hétig
Az orvos átfogó értékelése a betegségaktivitásról 100 mm-es vizuális analóg skálán történt, ahol a 0 a betegség aktivitásának hiányát, a 100 pedig a betegség maximális aktivitását jelenti. A magasabb értékek tehát magasabb betegségaktivitást és ennélfogva rosszabb eredményt jeleznek. Ennek az eredménymutatónak az időbeli változását dokumentálták.
Kiindulási állapot, majd 2 hetente minden infúzió előtt, összesen 30 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Prednizon adag
Időkeret: 30 hét
A prednizon dózisa a kezelés során a beteg csökkentése érdekében
30 hét
Szülő/beteg általános értékelése az általános jólétről
Időkeret: 30 hét
100 mm-es vizuális analóg skálát használtunk a szülő/beteg globális jólétének felmérésére, a maximális érték 100 és a minimális érték 0, az alacsonyabb értékek jobb közérzetet jelentenek, és ezáltal jobb eredményt, a magasabb értékek pedig rosszabb közérzetet és ezért rosszabb eredményt jelentenek. . A pontszám időbeli változásait ezzel az intézkedéssel értékeljük.
30 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2012. január 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2012. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2009. december 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2009. december 30.

Első közzététel (Becslés)

2009. december 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. március 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. február 11.

Utolsó ellenőrzés

2021. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ML 25245

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Tocilizumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Chile

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel