Badanie pojedynczego pacjenta dotyczące leczenia nawracającego zapalenia wielochrzęstnego za pomocą tocilizumabu
11 lutego 2021 zaktualizowane przez: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario
Skuteczność tocilizumabu u pacjenta z nawracającym zapaleniem wielochrzęstnym
Nawracające zapalenie wielochrzęstne (RP) jest rzadką chorobą o podłożu immunologicznym, związaną ze stanem zapalnym w strukturach chrzęstnych i innych tkankach w całym ciele.
Rokowanie może być złe, zwłaszcza w przypadku ostrego zajęcia chrząstek krtaniowo-tchawiczych prowadzących do zniszczenia dróg oddechowych, które są oporne na leczenie kortykosteroidami, lekami immunosupresyjnymi lub cytotoksycznymi.
Patogeneza pozostaje niejasna, chociaż uważa się, że objawy mogą wywoływać reakcje autoimmunologiczne na antygeny obecne w chrząstkach, takie jak kolagen typu II i matrylina.
Nie są znane miary kliniczne ani laboratoryjne, które przewidywałyby ekspresję określonych objawów choroby lub ogólny przebieg choroby.
Dwa niedawno opublikowane opisy przypadków wykazały związek z podwyższonym poziomem IL-6 w surowicy i nawracającym zapaleniem wielochrzęstnym.
W opisach tych przypadków obaj pacjenci z opornym na leczenie nawrotowym zapaleniem chrząstki byli leczeni tocilizumabem, humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko receptorowi interleukiny 6, i uzyskali trwałą odpowiedź na lek.
To badanie u pojedynczego pacjenta ma na celu ocenę odpowiedzi na tocilizumab u ośmioletniego chłopca z nawracającym zapaleniem chrząstek, u którego wykazano podwyższone poziomy IL-6 w surowicy i który słabo reagował na konwencjonalne terapie.
Hipoteza badania jest taka, że Tocilizumab będzie w stanie kontrolować chorobę u tego pacjenta.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W tym badaniu N = 1 pojedynczy znany pacjent z nawracającym zapaleniem wielochrzęstnym, u którego nie powiodło się leczenie metotreksatem, różnymi lekami przeciw TNF, lekami przeciw IL1 i długotrwale przyjmowanymi glikokortykosteroidami, zostanie zwerbowany do otrzymywania tocilizumabu w dawce 8 mg/kg mc. co 2 tygodnie iv.
Celem jest ocena skuteczności tociliuzmabu w połączeniu ze stabilną trwającą terapią. Nasz pacjent otrzymywał tocilizumab w dawce 8 mg/kg w ciągu 1 godziny we wlewie dożylnym co 2 tygodnie przez cały czas trwania badania. Aby ocenić skuteczność tocilizumabu, głównym celem jest zmiana ogólnej oceny aktywności choroby przez lekarza na 100-milimetrowej poziomej wizualnej skali analogowej (VAS).
Drugorzędowymi celami była zmiana ogólnej oceny aktywności choroby u rodziców na 100 mm VAS oraz dawka glukokortykoidu w mg na dzień. Częstość zdarzeń niepożądanych mierzono również na początku badania i po każdym wlewie tocilizumabu co dwa tygodnie.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Oporne nawracające zapalenie wielochrzęstne
- Nieskuteczna terapia glikokortykosteroidami i metotreksatem
Kryteria wyłączenia:
- Jest to badanie kliniczne N=1 ze znanym pacjentem, dlatego kryteria wykluczenia nie mają zastosowania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tocilizumab
Jednoramienne badanie otwarte.
W tym ramieniu pacjent otrzyma 8 mg/kg Tocilizumabu co 2 tygodnie iv.
|
8 mg/kg co 2 tygodnie dożylnie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, a następnie co 2 tygodnie przed każdą infuzją przez całkowity czas trwania 30 tygodni
|
Ogólna ocena aktywności choroby przez lekarza została oceniona na 100-milimetrowej wizualnej skali analogowej, gdzie 0 oznacza brak aktywności choroby, a 100 oznacza maksymalną aktywność choroby.
Wyższe wartości wskazują zatem na wyższą aktywność choroby, a tym samym na gorszy wynik.
Udokumentowano zmianę tego miernika wyników w czasie.
|
Wartość wyjściowa, a następnie co 2 tygodnie przed każdą infuzją przez całkowity czas trwania 30 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dawka prednizonu
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
Zmniejszenie dawki prednizonu podawanego pacjentowi w trakcie leczenia
|
30 tygodni
|
|
Globalna ocena ogólnego samopoczucia rodziców/pacjentów
Ramy czasowe: 30 tygodni
|
Do oceny ogólnego samopoczucia rodzica/pacjenta zastosowano wizualną skalę analogową 100 mm, maksymalna wartość to 100, a minimalna wartość to 0, przy czym niższe wartości oznaczają lepsze samopoczucie, a tym samym lepsze wyniki, a wyższe wartości gorsze samopoczucie, a tym samym gorsze wyniki .
Za pomocą tego środka ocenia się zmiany tego wyniku w czasie.
|
30 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 stycznia 2010
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2012
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2012
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 grudnia 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
30 grudnia 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
31 grudnia 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 marca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 lutego 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ML 25245
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .