使用 Tocilizumab 治疗复发性多软骨炎的单例患者研究

复发性多软骨炎 (RP) 是一种罕见的免疫介导性疾病，与软骨结构和全身其他组织的炎症有关。 预后可能很差，特别是在喉气管软骨急性受累导致气道破坏的情况下，这些软骨对皮质类固醇、免疫抑制或细胞毒性药物等治疗有抵抗力。 尽管认为对软骨中存在的抗原（例如 II 型胶原蛋白和基质蛋白）的自身免疫反应可能会引起症状，但其发病机制仍不清楚。 没有已知的临床或实验室措施可以预测特定疾病表现或整个病程的表现。 最近发表的两份病例报告显示血清 IL-6 水平升高与复发性多软骨炎有关。 在这些病例报告中，两名难治性复发性多软骨炎患者都接受了托珠单抗（白细胞介素 6 受体的人源化单克隆抗体）治疗，并取得了对该药物的持续反应。 这项单一患者试验旨在评估一名患有复发性多软骨炎的 8 岁男孩对 Tocilizumab 的反应，该男孩已被证明血清 IL-6 水平升高并且对常规疗法反应不佳。 研究假设是 Tocilizumab 将能够控制该患者的疾病。