Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek bij één patiënt voor de behandeling van recidiverende polychondritis met tocilizumab

11 februari 2021 bijgewerkt door: Johannes Roth, Children's Hospital of Eastern Ontario

Werkzaamheid van Tocilizumab bij een patiënt met recidiverende polychondritis

Relapsing polychondritis (RP) is een zeldzame, immuungemedieerde ziekte die gepaard gaat met ontsteking in kraakbeenstructuren en andere weefsels door het hele lichaam. De prognose kan slecht zijn, vooral in gevallen waarin er acute betrokkenheid is van het laryngotracheale kraakbeen dat leidt tot vernietiging van de luchtwegen, die resistent zijn tegen behandelingen zoals corticosteroïden, immunosuppressiva of cytotoxische geneesmiddelen. De pathogenese blijft onduidelijk, hoewel men denkt dat auto-immuunreacties op antigenen die aanwezig zijn in kraakbeen, zoals type II collageen en matriline symptomen kunnen oproepen. Er zijn geen bekende klinische of laboratoriummetingen die de expressie van specifieke ziektemanifestaties of het algehele ziekteverloop voorspellen. Twee recent gepubliceerde casusrapporten hebben een verband aangetoond met verhoogde serum-IL-6-spiegels en recidiverende polychondritis. In deze casusrapporten werden beide patiënten met refractaire recidiverende polychondritis behandeld met tocilizumab, een gehumaniseerd monoklonaal antilichaam tegen de interleukine 6-receptor, en bereikten ze een aanhoudende respons op het geneesmiddel. Dit onderzoek met één patiënt heeft tot doel de respons op Tocilizumab te evalueren bij een achtjarige jongen met recidiverende polychondritis waarvan is aangetoond dat hij verhoogde serum-IL-6-spiegels heeft en die slecht reageerde op conventionele therapieën. De onderzoekshypothese is dat Tocilizumab in staat zal zijn om de ziekte bij deze patiënt onder controle te krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deze N = 1 studie zal een enkele bekende patiënt met recidiverende polychondritis die heeft gefaald met methotrexaat, verschillende anti-TNF-medicatie, anti-IL1-medicatie en verlengde glucocorticosteroïden worden geworven om Tocilizumab 8 mg/kg q 2 weken iv te krijgen.

Het doel is om de werkzaamheid van tociliuzmab in combinatie met stabiele lopende therapie te beoordelen. Onze patiënt kreeg tijdens het onderzoek om de 2 weken elke 2 weken tocilizumab 8 mg/kg gedurende 1 uur via intraveneuze infusie. Om de werkzaamheid van tocilizumab te beoordelen, is het primaire doel de verandering in de globale beoordeling door de arts op een 100 mm horizontale visuele analoge schaal (VAS) van ziekteactiviteit.

De secundaire doelstellingen waren de verandering in de globale beoordeling van de ziekteactiviteit door de ouders op een VAS van 100 mm en de dosis glucocorticoïden in mg per dag. De frequentie van bijwerkingen werd ook gemeten bij baseline en na elke tweewekelijkse tocilizumab-infusie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Refractaire recidiverende polychondritis
  • Mislukte therapie met glucocorticoïden en methotrexaat

Uitsluitingscriteria:

  • Dit is een N=1 klinische studie met een bekende patiënt, daarom zijn uitsluitingscriteria niet van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Tocilizumab
Eenarmige open-label studie. In deze arm krijgt de patiënt 8 mg/kg Tocilizumab q 2 weken iv.
Geneesmiddel: Tocilizumab
8 mg/kg elke 2 weken i.v.
Andere namen:
  • Actemra

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Arts Globale beoordeling van ziekteactiviteit
Tijdsspanne: Baseline en vervolgens elke 2 weken voorafgaand aan elke infusie voor een totale duur van 30 weken
De globale beoordeling door de arts van de ziekteactiviteit werd beoordeeld op een 100 mm visuele analoge schaal waarbij 0 geen ziekteactiviteit zou zijn en 100 de maximale ziekteactiviteit zou zijn. Hogere waarden duiden dus op een hogere ziekteactiviteit en dus op een slechtere uitkomst. Verandering van deze uitkomstmaat in de tijd werd gedocumenteerd.
Baseline en vervolgens elke 2 weken voorafgaand aan elke infusie voor een totale duur van 30 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Prednison dosering
Tijdsspanne: 30 weken
Dosis prednison toegediend aan patiëntreductie door middel van kuur
30 weken
Algemene beoordeling ouder/patiënt van algeheel welbevinden
Tijdsspanne: 30 weken
Een visuele analoge schaal van 100 mm werd gebruikt voor de beoordeling van het algemene welzijn van de ouder/patiënt, de maximale waarde is 100 en de minimumwaarde is 0, waarbij lagere waarden een beter welzijn en dus een beter resultaat zijn en hogere waarden een slechter welzijn en dus een slechter resultaat . Veranderingen in deze score in de tijd worden met deze maat gemeten.
30 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Eastern Ontario

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Johannes Roth, MD, Children's Hospital of Eastern Ontario

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 december 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 december 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

31 december 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ML 25245

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Terugkerende polychondritis

Klinische onderzoeken op Tocilizumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uganda

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren