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Transplante Alogênico de Medula Óssea para Distúrbios Metabólicos Herdados

9 de janeiro de 2018 atualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para distúrbios metabólicos hereditários de risco padrão

Justificativa: A administração de quimioterapia antes do transplante de células-tronco de um doador é necessária para impedir que o sistema imunológico do paciente rejeite as células-tronco do doador. Quando células-tronco saudáveis ​​de um doador são infundidas no paciente, os glóbulos brancos do doador podem fornecer a enzima ausente que causa a doença metabólica. Às vezes, as células transplantadas de um doador podem produzir uma resposta imune contra as células normais do corpo. Administrar um anticorpo monoclonal, alentuzumabe, antes do transplante e ciclosporina e micofenolato de mofetil antes e depois do transplante pode impedir que isso aconteça. Este pode ser um tratamento eficaz para distúrbios metabólicos hereditários.

Objetivo: O projeto deste estudo é obter enxerto de células de doadores em pacientes com doenças metabólicas hereditárias de risco padrão com morbidade e mortalidade peri-transplante limitadas. Isto será conseguido através da administração do regime quimioterápico descrito. A intenção é acompanhar o paciente transplantado por anos após o transplante, monitorando-o quanto às complicações de sua doença e auxiliando as famílias com uma abordagem interdisciplinar multifacetada.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivo primário:

  • Estimar a proporção de pacientes com enxerto derivado de doador no dia 100 após o transplante, conforme definido por 80% ou mais de células doadoras na fração CD3 (células T)

Objetivos Secundários:

  • Para determinar a incidência e a gravidade da doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) no dia 100
  • Para determinar a incidência de mortalidade peri-transplante (morte no dia 100)
  • Monitorar o quimerismo da célula do doador em vários momentos após o transplante alogênico com este regime de transplante conforme determinado no dia 28, 42, 100, 6 meses e anualmente por 5 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

46

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 21 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter diagnóstico de um dos seguintes: distúrbio de mucopolissacaridose, distúrbio metabólico de glicoproteínas, esfingolipidoses ou leucodistrofia hereditária, distúrbio peroxissomal ou outras doenças hereditárias do metabolismo
  • Deve ter uma fonte de enxerto aceitável, conforme definido pelos critérios da Universidade de Minnesota
  • Função adequada do órgão

Critério de exclusão:

  • Grávida - mulheres menstruadas devem ter um teste de gravidez sérico negativo dentro de 14 dias após o início do tratamento
  • Evidência de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou sorologia positiva para HIV conhecida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Pacientes Transplantados
Inclui pacientes que receberam transplante alogênico de células-tronco seguindo o plano de tratamento de Campath-1H, ciclofosfamida, ciclosporina A, micofenolato de mofetil e bussulfano.
Medicamento: Campath-1H
Dias administrados -21, -20 e -19, 0,3 mg/kg por via subcutânea (SQ) ou intravenosa (IV)
Outros nomes:
  • Alentuzumabe
Medicamento: Ciclofosfamida
Administrado dias -10 a -6, 50 mg/kg/dia intravenoso (IV) durante 2 horas - com infusão contínua de Mesna ou 5 vezes ao dia.
Outros nomes:
  • Cytoxan(R)
Medicamento: Busulfan
Administrado a cada 6 horas: Se < ou = 12 kg, então 1,1 mg/kg/dose intravenosa (IV). Se > 12 kg então 0,8 mg/kg/dose IV
Outros nomes:
  • Busulfex(R)
Procedimento: Transplante alogênico de células-tronco
Administrado > 24 horas após a última dose de bussulfano.
Outros nomes:
  • transplante de células tronco
Medicamento: Ciclosporina A

2,5 mg/kg/dose intravenosa (IV_ começando no dia -3. A frequência da dosagem diária será baseada no peso corporal do destinatário:

  • Se o peso corporal for ≤ 40 kg, a dosagem será 3 vezes ao dia
  • Se o peso corporal for > 40 kg, a dosagem será de 2 vezes ao dia. Será feita uma tentativa de manter um nível mínimo de ciclosporina de 250 mg/L a 350 mg/L. Uma vez que o paciente possa tolerar medicamentos orais e tenha um tempo de trânsito gastrointestinal normal, a CsA será convertida em uma forma oral em uma dose 2 vezes a dose IV atual (máximo de 12,5 mg/kg/dia como dose oral inicial).
Outros nomes:
  • CsA
Medicamento: Micofenolato de Mofetil
15 mg/kg/dose (dose máxima de 1 grama) IV três vezes ao dia começando no Dia -3 em uma dose baseada no peso corporal: A mesma dosagem é usada por via oral ou intravenosa. Pare o MMF no dia +42 ou 7 dias após o enxerto alcançado (ANC>500 x 10^6 neutrófilos/L x 3 dias e quimerismo >90%), o que ocorrer mais tarde.
Outros nomes:
  • FMM

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com enxerto derivado de doador
Prazo: Dia 100 após o transplante
O enxerto derivado do doador é definido como 80% ou mais de células doadoras na medula óssea e nas células sanguíneas do receptor.
Dia 100 após o transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) de grau 0
Prazo: Dia 100 após o transplante

A classificação de GVHD é realizada usando critérios modificados de Glucksberg e é a seguinte:

grau 0: ausência de qualquer envolvimento cutâneo, hepático e/ou gastrointestinal (GI) grau 1: apenas estágio 1 ou 2 da pele grau 2: estágio 3 da pele ou estágio 1 do fígado ou estágio 1 do trato gastrointestinal inferior ou envolvimento do trato gastrointestinal superior grau 3: estágio da pele 0 - 3 mais estágio 2-4 do fígado ou estágio GI inferior 2-3 grau 4: estágio 4 da pele ou estágio GI inferior 4
Dia 100 após o transplante
Número de pacientes com doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) de grau 1
Prazo: Dia 100 após o transplante

A classificação de GVHD é realizada usando critérios modificados de Glucksberg e é a seguinte:

grau 0: ausência de qualquer envolvimento cutâneo, hepático e/ou gastrointestinal (GI) grau 1: apenas estágio 1 ou 2 da pele grau 2: estágio 3 da pele ou estágio 1 do fígado ou estágio 1 do trato gastrointestinal inferior ou envolvimento do trato gastrointestinal superior grau 3: estágio da pele 0 - 3 mais estágio 2-4 do fígado ou estágio GI inferior 2-3 grau 4: estágio 4 da pele ou estágio GI inferior 4
Dia 100 após o transplante
Número de pacientes com doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) de grau 2
Prazo: Dia 100 após o transplante

A classificação de GVHD é realizada usando critérios modificados de Glucksberg e é a seguinte:

grau 0: ausência de qualquer envolvimento cutâneo, hepático e/ou gastrointestinal (GI) grau 1: apenas estágio 1 ou 2 da pele grau 2: estágio 3 da pele ou estágio 1 do fígado ou estágio 1 do trato gastrointestinal inferior ou envolvimento do trato gastrointestinal superior grau 3: estágio da pele 0 - 3 mais estágio 2-4 do fígado ou estágio GI inferior 2-3 grau 4: estágio 4 da pele ou estágio GI inferior 4
Dia 100 após o transplante
Número de pacientes com doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) de grau 3
Prazo: Dia 100 após o transplante

A classificação de GVHD é realizada usando critérios modificados de Glucksberg e é a seguinte:

grau 0: ausência de qualquer envolvimento cutâneo, hepático e/ou gastrointestinal (GI) grau 1: apenas estágio 1 ou 2 da pele grau 2: estágio 3 da pele ou estágio 1 do fígado ou estágio 1 do trato gastrointestinal inferior ou envolvimento do trato gastrointestinal superior grau 3: estágio da pele 0 - 3 mais estágio 2-4 do fígado ou estágio GI inferior 2-3 grau 4: estágio 4 da pele ou estágio GI inferior 4
Dia 100 após o transplante
Número de pacientes com doença do enxerto versus hospedeiro (GVHD) de grau 4
Prazo: Dia 100 após o transplante

A classificação de GVHD é realizada usando critérios modificados de Glucksberg e é a seguinte:

grau 0: ausência de qualquer envolvimento cutâneo, hepático e/ou gastrointestinal (GI) grau 1: apenas estágio 1 ou 2 da pele grau 2: estágio 3 da pele ou estágio 1 do fígado ou estágio 1 do trato gastrointestinal inferior ou envolvimento do trato gastrointestinal superior grau 3: estágio da pele 0 - 3 mais estágio 2-4 do fígado ou estágio GI inferior 2-3 grau 4: estágio 4 da pele ou estágio GI inferior 4
Dia 100 após o transplante
Número de pacientes que morreram antes do transplante
Prazo: No dia 100 após o transplante
O peritransplante é definido como dentro de 100 dias após o transplante.
No dia 100 após o transplante
Quimerismo de células doadoras após transplante
Prazo: Dia 28
O quimerismo da célula doadora é definido como a porcentagem de medula óssea e células sanguíneas no receptor que são de origem doadora.
Dia 28
Quimerismo de células doadoras após transplante
Prazo: Dia 42
O quimerismo da célula doadora é definido como a porcentagem de medula óssea e células sanguíneas no receptor que são de origem doadora.
Dia 42
Quimerismo de células doadoras após transplante
Prazo: Dia 100
O quimerismo da célula doadora é definido como a porcentagem de medula óssea e células sanguíneas no receptor que são de origem doadora.
Dia 100
Quimerismo de células doadoras após transplante
Prazo: 6 meses
O quimerismo da célula doadora é definido como a porcentagem de medula óssea e células sanguíneas no receptor que são de origem doadora.
6 meses
Quimerismo de células doadoras após transplante
Prazo: Um ano
O quimerismo da célula doadora é definido como a porcentagem de medula óssea e células sanguíneas no receptor que são de origem doadora.
Um ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2009

Conclusão Primária (REAL)

1 de junho de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

1 de junho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de janeiro de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de janeiro de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

7 de janeiro de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

5 de fevereiro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de janeiro de 2018

Última verificação

1 de setembro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (OUTRO: Blood and Marrow Transplantation Program)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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