Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Allogene beenmergtransplantatie voor erfelijke stofwisselingsstoornissen

9 januari 2018 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie voor erfelijke stofwisselingsstoornissen met standaardrisico

Achtergrond: Toediening van chemotherapie voorafgaand aan een donorstamceltransplantatie is noodzakelijk om te voorkomen dat het immuunsysteem van de patiënt de stamcellen van de donor afstoot. Wanneer gezonde stamcellen van een donor in de patiënt worden ingebracht, kunnen de witte bloedcellen van de donor het ontbrekende enzym leveren dat de stofwisselingsziekte veroorzaakt. Soms kunnen de getransplanteerde cellen van een donor een immuunrespons maken tegen de normale cellen van het lichaam. Het geven van een monoklonaal antilichaam, alemtuzumab, vóór transplantatie en ciclosporine en mycofenolaatmofetil voor en na transplantatie kan dit voorkomen. Dit kan een effectieve behandeling zijn voor erfelijke stofwisselingsstoornissen.

Doel: Het ontwerp van deze studie is om donorceltransplantatie te bereiken bij patiënten met erfelijke metabole ziekten met een standaardrisico met beperkte peri-transplantatie morbiditeit en mortaliteit. Dit zal worden bereikt door toediening van het beschreven chemotherapieregime. Het is de bedoeling om de getransplanteerde patiënt jarenlang te volgen na de transplantatie, hen te monitoren op complicaties van hun ziekte en families bij te staan ​​met een veelzijdige interdisciplinaire aanpak.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoofddoel:

  • Om het percentage patiënten te schatten met een door een donor verkregen implantatie op dag 100 na de transplantatie, zoals gedefinieerd door 80% of meer donorcellen in de CD3-fractie (T-cel)

Secundaire doelstellingen:

  • Om de incidentie en ernst van graft-versus-host-ziekte (GVHD) op dag 100 te bepalen
  • Om de incidentie van peri-transplantatie mortaliteit te bepalen (overlijden op dag 100)
  • Het monitoren van het chimerisme van de donorcel op verschillende tijdstippen na allogene transplantatie met dit transplantatieregime zoals bepaald op dag 28, 42, 100, 6 maanden en jaarlijks gedurende 5 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

46

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet een diagnose hebben van een van de volgende: mucopolysaccharidose-stoornis, glycoproteïne-metabole stoornis, sfingolipidosen of erfelijke leukodystrofie, peroxisomale stoornis of andere erfelijke stofwisselingsziekten
  • Moet een aanvaardbare transplantaatbron hebben zoals gedefinieerd door de criteria van de Universiteit van Minnesota
  • Voldoende orgaanfunctie

Uitsluitingscriteria:

  • Zwanger - menstruerende vrouwen moeten binnen 14 dagen na aanvang van de behandeling een negatieve serumzwangerschapstest hebben
  • Bewijs van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) of bekende hiv-positieve serologie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Transplantatie patiënten
Omvat patiënten die een allogene stamceltransplantatie hebben ondergaan volgens het behandelplan van Campath-1H, cyclofosfamide, cyclosporine A, mycofenolaatmofetil en busulfan.
Geneesmiddel: Campath-1H
Toegediend op dagen -21, -20 en -19, 0,3 mg/kg subcutaan (SQ) of intraveneus (IV)
Andere namen:
  • Alemtuzumab
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
Toegediend op dagen -10 tot -6, 50 mg/kg/dag intraveneus (IV) gedurende 2 uur - met Mesna continu infuus of 5 maal daags.
Andere namen:
  • Cytoxan(R)
Geneesmiddel: Busulfan
Om de 6 uur toegediend: Indien < of = 12 kg dan 1,1 mg/kg/dosis intraveneus (IV). Indien > 12 kg dan 0,8 mg/kg/dosis IV
Andere namen:
  • Busulfex(R)
Procedure: Allogene stamceltransplantatie
Toegediend > 24 uur na de laatste dosis busulfan.
Andere namen:
  • stamcel transplantatie
Geneesmiddel: Cyclosporine A

2,5 mg/kg/dosis intraveneus (IV_ beginnend op dag -3. De frequentie van de dagelijkse dosering is gebaseerd op het lichaamsgewicht van de ontvanger:

  • Als het lichaamsgewicht ≤ 40 kg is, is de dosering 3 maal daags
  • Als het lichaamsgewicht > 40 kg is, zal de dosering 2 maal daags zijn. Er zal worden getracht een ciclosporinedalspiegel van 250 mg/l tot 350 mg/l te handhaven. Zodra de patiënt orale medicatie kan verdragen en een normale gastro-intestinale transittijd heeft, zal CsA worden omgezet in een orale vorm met een dosis die twee keer zo hoog is als de huidige intraveneuze dosis (maximaal 12,5 mg/kg/dag als initiële orale dosis).
Andere namen:
  • CsA
Geneesmiddel: Mycofenolaat mofetil
15 mg/kg/dosis (max. dosis van 1 gram) IV driemaal daags vanaf dag -3 met een dosis gebaseerd op lichaamsgewicht: Dezelfde dosering wordt oraal of intraveneus gebruikt. Stop MMF op dag +42 of 7 dagen nadat de enting is bereikt (ANC>500 x 10^6 neutrofielen/L x 3 dagen en chimerisme >90%), afhankelijk van wat later is.
Andere namen:
  • MMF

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met donorafgeleide implantatie
Tijdsspanne: Dag 100 na transplantatie
Van donor afkomstige enting wordt gedefinieerd als 80 procent of meer donorcellen in het beenmerg en de bloedcellen van de ontvanger.
Dag 100 na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met graad 0 graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: Dag 100 na transplantatie

GVHD-classificatie wordt uitgevoerd met behulp van gewijzigde Glucksberg-criteria en is als volgt:

graad 0: afwezigheid van enige huid-, lever- en/of gastro-intestinale (GI) betrokkenheid Graad 1: alleen huid stadium 1 of 2 graad 2: huid stadium 3 of lever stadium 1 of lagere GI stadium 1 of bovenste GI-betrokkenheid Graad 3: huidstadium 0 - 3 plus lever stadium 2-4 of lagere GI stadium 2-3 graad 4: huid stadium 4 of lagere GI stadium 4
Dag 100 na transplantatie
Aantal patiënten met graad 1 graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: Dag 100 na transplantatie

GVHD-classificatie wordt uitgevoerd met behulp van gewijzigde Glucksberg-criteria en is als volgt:

graad 0: afwezigheid van enige huid-, lever- en/of gastro-intestinale (GI) betrokkenheid Graad 1: alleen huid stadium 1 of 2 graad 2: huid stadium 3 of lever stadium 1 of lagere GI stadium 1 of bovenste GI-betrokkenheid Graad 3: huidstadium 0 - 3 plus lever stadium 2-4 of lagere GI stadium 2-3 graad 4: huid stadium 4 of lagere GI stadium 4
Dag 100 na transplantatie
Aantal patiënten met graad 2 graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: Dag 100 na transplantatie

GVHD-classificatie wordt uitgevoerd met behulp van gewijzigde Glucksberg-criteria en is als volgt:

graad 0: afwezigheid van enige huid-, lever- en/of gastro-intestinale (GI) betrokkenheid Graad 1: alleen huid stadium 1 of 2 graad 2: huid stadium 3 of lever stadium 1 of lagere GI stadium 1 of bovenste GI-betrokkenheid Graad 3: huidstadium 0 - 3 plus lever stadium 2-4 of lagere GI stadium 2-3 graad 4: huid stadium 4 of lagere GI stadium 4
Dag 100 na transplantatie
Aantal patiënten met graad 3 graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: Dag 100 na transplantatie

GVHD-classificatie wordt uitgevoerd met behulp van gewijzigde Glucksberg-criteria en is als volgt:

graad 0: afwezigheid van enige huid-, lever- en/of gastro-intestinale (GI) betrokkenheid Graad 1: alleen huid stadium 1 of 2 graad 2: huid stadium 3 of lever stadium 1 of lagere GI stadium 1 of bovenste GI-betrokkenheid Graad 3: huidstadium 0 - 3 plus lever stadium 2-4 of lagere GI stadium 2-3 graad 4: huid stadium 4 of lagere GI stadium 4
Dag 100 na transplantatie
Aantal patiënten met graad 4 graft-versus-hostziekte (GVHD)
Tijdsspanne: Dag 100 na transplantatie

GVHD-classificatie wordt uitgevoerd met behulp van gewijzigde Glucksberg-criteria en is als volgt:

graad 0: afwezigheid van enige huid-, lever- en/of gastro-intestinale (GI) betrokkenheid Graad 1: alleen huid stadium 1 of 2 graad 2: huid stadium 3 of lever stadium 1 of lagere GI stadium 1 of bovenste GI-betrokkenheid Graad 3: huidstadium 0 - 3 plus lever stadium 2-4 of lagere GI stadium 2-3 graad 4: huid stadium 4 of lagere GI stadium 4
Dag 100 na transplantatie
Aantal patiënten dat stierf peri-transplantatie
Tijdsspanne: Op dag 100 na transplantatie
Peri-transplantatie wordt gedefinieerd als binnen 100 dagen na transplantatie.
Op dag 100 na transplantatie
Donorcelchimerisme na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 28
Donorcelchimerisme wordt gedefinieerd als het percentage beenmerg en bloedcellen in de ontvanger dat van donoroorsprong is.
Dag 28
Donorcelchimerisme na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 42
Donorcelchimerisme wordt gedefinieerd als het percentage beenmerg en bloedcellen in de ontvanger dat van donoroorsprong is.
Dag 42
Donorcelchimerisme na transplantatie
Tijdsspanne: Dag 100
Donorcelchimerisme wordt gedefinieerd als het percentage beenmerg en bloedcellen in de ontvanger dat van donoroorsprong is.
Dag 100
Donorcelchimerisme na transplantatie
Tijdsspanne: 6 maanden
Donorcelchimerisme wordt gedefinieerd als het percentage beenmerg en bloedcellen in de ontvanger dat van donoroorsprong is.
6 maanden
Donorcelchimerisme na transplantatie
Tijdsspanne: Een jaar
Donorcelchimerisme wordt gedefinieerd als het percentage beenmerg en bloedcellen in de ontvanger dat van donoroorsprong is.
Een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2009

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2015

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 juni 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 januari 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 januari 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

7 januari 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

5 februari 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2018

Laatst geverifieerd

1 september 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (ANDER: Blood and Marrow Transplantation Program)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Campath-1H

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren