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Allogene Knochenmarktransplantation für angeborene Stoffwechselstörungen

9. Januar 2018 aktualisiert von: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation für vererbte Stoffwechselstörungen mit Standardrisiko

Begründung: Die Verabreichung einer Chemotherapie vor einer Transplantation von Spenderstammzellen ist notwendig, um das Immunsystem des Patienten daran zu hindern, die Stammzellen des Spenders abzustoßen. Wenn dem Patienten gesunde Stammzellen eines Spenders infundiert werden, können die weißen Blutkörperchen des Spenders das fehlende Enzym liefern, das die Stoffwechselkrankheit verursacht. Manchmal können die transplantierten Zellen eines Spenders eine Immunantwort gegen die normalen Körperzellen auslösen. Die Gabe eines monoklonalen Antikörpers, Alemtuzumab, vor der Transplantation und Ciclosporin und Mycophenolatmofetil vor und nach der Transplantation kann dies verhindern. Dies kann eine wirksame Behandlung für erbliche Stoffwechselstörungen sein.

Zweck: Das Design dieser Studie besteht darin, bei Patienten mit erblichen Stoffwechselerkrankungen mit Standardrisiko und begrenzter Morbidität und Mortalität um die Transplantation eine Transplantation von Spenderzellen zu erreichen. Dies wird durch die Verabreichung des beschriebenen Chemotherapieschemas erreicht. Ziel ist es, transplantierte Patienten über Jahre nach der Transplantation zu begleiten, sie auf Komplikationen ihrer Krankheit zu überwachen und Familien mit einem vielseitigen interdisziplinären Ansatz zu unterstützen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hauptziel:

  • Schätzung des Anteils der Patienten mit Spendertransplantation am Tag 100 nach der Transplantation, definiert durch 80 % oder mehr Spenderzellen in der CD3 (T-Zell)-Fraktion

Sekundäre Ziele:

  • Bestimmung der Inzidenz und Schwere der Graft-versus-Host-Disease (GVHD) bis zum 100. Tag
  • Zur Bestimmung der Inzidenz der Peritransplantatmortalität (Tod bis Tag 100)
  • Zur Überwachung des Spenderzell-Chimärismus zu verschiedenen Zeitpunkten nach allogener Transplantation mit diesem Transplantationsschema, bestimmt am Tag 28, 42, 100, 6 Monate und jährlich für 5 Jahre.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

46

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss eine der folgenden Diagnosen haben: Mukopolysaccharidose-Störung, Glykoprotein-Stoffwechselstörung, Sphingolipidosen oder erbliche Leukodystrophie, peroxisomale Störung oder andere erbliche Stoffwechselerkrankungen
  • Muss eine akzeptable Transplantatquelle gemäß den Kriterien der University of Minnesota haben
  • Ausreichende Organfunktion

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger - menstruierende Frauen müssen innerhalb von 14 Tagen nach Behandlungsbeginn einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben
  • Nachweis einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder bekannte HIV-positive Serologie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Transplantationspatienten
Umfasst Patienten, die eine allogene Stammzelltransplantation nach dem Behandlungsplan mit Campath-1H, Cyclophosphamid, Cyclosporin A, Mycophenolatmofetil und Busulfan erhalten haben.
Arzneimittel: Campath-1H
Verabreicht Tage -21, -20 und -19, 0,3 mg/kg subkutan (SQ) oder intravenös (IV)
Andere Namen:
  • Alemtuzumab
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Verabreicht an den Tagen -10 bis -6, 50 mg/kg/Tag intravenös (i.v.) über 2 Stunden – mit Mesna-Dauerinfusion oder 5-mal täglich.
Andere Namen:
  • Cytoxan®
Arzneimittel: Busulfan
Alle 6 Stunden verabreicht: Wenn < oder = 12 kg, dann 1,1 mg/kg/Dosis intravenös (i.v.). Wenn > 12 kg, dann 0,8 mg/kg/Dosis i.v
Andere Namen:
  • Busulfex®
Verfahren: Allogene Stammzelltransplantation
Verabreichung > 24 Stunden nach der letzten Busulfan-Dosis.
Andere Namen:
  • Stammzelltransplantation
Arzneimittel: Cyclosporin A

2,5 mg/kg/Dosis intravenös (IV_ beginnend am Tag -3. Die Häufigkeit der täglichen Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht des Empfängers:

  • Bei einem Körpergewicht von ≤ 40 kg erfolgt die Dosierung 3-mal täglich
  • Bei einem Körpergewicht von > 40 kg erfolgt die Dosierung 2-mal täglich. Es wird versucht, einen Ciclosporin-Talspiegel von 250 mg/l bis 350 mg/l aufrechtzuerhalten. Sobald der Patient orale Medikamente vertragen kann und eine normale Magen-Darm-Passage hat, wird CsA in eine orale Form mit einer Dosis umgewandelt, die dem Zweifachen der aktuellen IV-Dosis entspricht (maximal 12,5 mg/kg/Tag als orale Anfangsdosis).
Andere Namen:
  • CsA
Arzneimittel: Mycophenolatmofetil
15 mg/kg/Dosis (maximale Dosis von 1 Gramm) IV dreimal täglich, beginnend am Tag -3, in einer Dosis basierend auf dem Körpergewicht: Die gleiche Dosis wird oral oder intravenös verwendet. Beenden Sie MMF am Tag +42 oder 7 Tage nach dem erreichten Transplantat (ANC>500 x 10^6 Neutrophile/L x 3 Tage und Chimärismus >90 %), je nachdem, was später eintritt.
Andere Namen:
  • MMF

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Spender-abgeleiteter Transplantation
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation
Von einem Spender abgeleitetes Transplantat ist definiert als 80 Prozent oder mehr Spenderzellen im Knochenmark und in den Blutzellen des Empfängers.
Tag 100 nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD) Grad 0
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation

Die GVHD-Einstufung erfolgt nach modifizierten Glucksberg-Kriterien und lautet wie folgt:

Grad 0: Fehlen jeglicher Haut-, Leber- und/oder Magen-Darm-Beteiligung Grad 1: nur Hautstadium 1 oder 2 Grad 2: Hautstadium 3 oder Leberstadium 1 oder unterer GI-Stadium 1 oder oberer GI-Befall Grad 3: Hautstadium 0 - 3 plus Leberstadium 2-4 oder unteres GI-Stadium 2-3 Grad 4: Hautstadium 4 oder unteres GI-Stadium 4
Tag 100 nach der Transplantation
Anzahl der Patienten mit Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) Grad 1
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation

Die GVHD-Einstufung erfolgt nach modifizierten Glucksberg-Kriterien und lautet wie folgt:

Grad 0: Fehlen jeglicher Haut-, Leber- und/oder Magen-Darm-Beteiligung Grad 1: nur Hautstadium 1 oder 2 Grad 2: Hautstadium 3 oder Leberstadium 1 oder unterer GI-Stadium 1 oder oberer GI-Befall Grad 3: Hautstadium 0 - 3 plus Leberstadium 2-4 oder unteres GI-Stadium 2-3 Grad 4: Hautstadium 4 oder unteres GI-Stadium 4
Tag 100 nach der Transplantation
Anzahl der Patienten mit Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD) Grad 2
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation

Die GVHD-Einstufung erfolgt nach modifizierten Glucksberg-Kriterien und lautet wie folgt:

Grad 0: Fehlen jeglicher Haut-, Leber- und/oder Magen-Darm-Beteiligung Grad 1: nur Hautstadium 1 oder 2 Grad 2: Hautstadium 3 oder Leberstadium 1 oder unterer GI-Stadium 1 oder oberer GI-Befall Grad 3: Hautstadium 0 - 3 plus Leberstadium 2-4 oder unteres GI-Stadium 2-3 Grad 4: Hautstadium 4 oder unteres GI-Stadium 4
Tag 100 nach der Transplantation
Anzahl der Patienten mit Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD) Grad 3
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation

Die GVHD-Einstufung erfolgt nach modifizierten Glucksberg-Kriterien und lautet wie folgt:

Grad 0: Fehlen jeglicher Haut-, Leber- und/oder Magen-Darm-Beteiligung Grad 1: nur Hautstadium 1 oder 2 Grad 2: Hautstadium 3 oder Leberstadium 1 oder unterer GI-Stadium 1 oder oberer GI-Befall Grad 3: Hautstadium 0 - 3 plus Leberstadium 2-4 oder unteres GI-Stadium 2-3 Grad 4: Hautstadium 4 oder unteres GI-Stadium 4
Tag 100 nach der Transplantation
Anzahl der Patienten mit Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD) Grad 4
Zeitfenster: Tag 100 nach der Transplantation

Die GVHD-Einstufung erfolgt nach modifizierten Glucksberg-Kriterien und lautet wie folgt:

Grad 0: Fehlen jeglicher Haut-, Leber- und/oder Magen-Darm-Beteiligung Grad 1: nur Hautstadium 1 oder 2 Grad 2: Hautstadium 3 oder Leberstadium 1 oder unterer GI-Stadium 1 oder oberer GI-Befall Grad 3: Hautstadium 0 - 3 plus Leberstadium 2-4 oder unteres GI-Stadium 2-3 Grad 4: Hautstadium 4 oder unteres GI-Stadium 4
Tag 100 nach der Transplantation
Anzahl der Patienten, die peri-transplantiert starben
Zeitfenster: Bis Tag 100 nach der Transplantation
Peri-Transplantation ist definiert als innerhalb von 100 Tagen nach der Transplantation.
Bis Tag 100 nach der Transplantation
Spenderzell-Chimärismus nach Transplantation
Zeitfenster: Tag 28
Spenderzellchimärismus ist definiert als der Prozentsatz an Knochenmark- und Blutzellen im Empfänger, die vom Spender stammen.
Tag 28
Spenderzell-Chimärismus nach Transplantation
Zeitfenster: Tag 42
Spenderzellchimärismus ist definiert als der Prozentsatz an Knochenmark- und Blutzellen im Empfänger, die vom Spender stammen.
Tag 42
Spenderzell-Chimärismus nach Transplantation
Zeitfenster: Tag 100
Spenderzellchimärismus ist definiert als der Prozentsatz an Knochenmark- und Blutzellen im Empfänger, die vom Spender stammen.
Tag 100
Spenderzell-Chimärismus nach Transplantation
Zeitfenster: 6 Monate
Spenderzellchimärismus ist definiert als der Prozentsatz an Knochenmark- und Blutzellen im Empfänger, die vom Spender stammen.
6 Monate
Spenderzell-Chimärismus nach Transplantation
Zeitfenster: Ein Jahr
Spenderzellchimärismus ist definiert als der Prozentsatz an Knochenmark- und Blutzellen im Empfänger, die vom Spender stammen.
Ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2009

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juni 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Januar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Januar 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

7. Januar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

5. Februar 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (ANDERE: Blood and Marrow Transplantation Program)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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