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유전성 대사 장애에 대한 동종 골수 이식

2018년 1월 9일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

표준 위험 유전 대사 장애에 대한 동종 조혈 줄기 세포 이식

근거: 환자의 면역 체계가 기증자의 줄기 세포를 거부하는 것을 막기 위해 기증자 줄기 세포 이식 전에 화학 요법을 투여해야 합니다. 기증자의 건강한 줄기 세포가 환자에게 주입되면 기증자 백혈구는 대사 질환을 일으키는 누락된 효소를 제공할 수 있습니다. 때때로 기증자로부터 이식된 세포가 신체의 정상 세포에 대해 면역 반응을 일으킬 수 있습니다. 이식 전에 단클론 항체인 알렘투주맙을 투여하고 이식 전후에 사이클로스포린과 마이코페놀레이트 모페틸을 투여하면 이런 일이 발생하는 것을 막을 수 있습니다. 이것은 유전성 대사 장애에 효과적인 치료법이 될 수 있습니다.

목적: 이 연구의 설계는 이식 전후 이환율과 사망률이 제한된 표준 위험 유전 대사 질환 환자에서 공여자 세포 생착을 달성하는 것입니다. 이것은 설명된 화학 요법의 투여를 통해 달성될 것입니다. 의도는 이식 후 몇 년 동안 이식 환자를 추적하여 질병의 합병증을 모니터링하고 다방면의 학제간 접근 방식으로 가족을 지원하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

주요 목표:

  • CD3(T 세포) 분획에서 80% 이상의 기증자 세포로 정의되는 이식 후 100일째 기증자 유래 생착을 가진 환자의 비율을 추정하기 위해

보조 목표:

  • 100일까지 이식편대숙주병(GVHD)의 발생률 및 중증도를 결정하기 위해
  • 이식 전후 사망률(100일까지 사망)의 발생률을 결정하기 위해
  • 28일, 42일, 100일, 6개월 및 5년 동안 매년 결정된 이 이식 요법으로 동종 이식 후 다양한 시점에서 기증자 세포 키메라 현상을 모니터링합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

46

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

21년 이하 (성인, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 다음 중 하나에 대한 진단이 있어야 합니다: 점액다당증 장애, 당단백 대사 장애, 스핑고지질증 또는 유전성 백질이영양증, 과산화소체 장애 또는 기타 유전성 대사 질환
  • University of Minnesota 기준에 정의된 허용 가능한 이식 소스가 있어야 합니다.
  • 적절한 장기 기능

제외 기준:

  • 임신 - 월경 중인 여성은 치료 시작 14일 이내에 혈청 임신 테스트 결과 음성이어야 함
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염 또는 알려진 HIV 양성 혈청 검사의 증거

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이식 환자
Campath-1H, cyclophosphamide, cyclosporine A, mycophenolate mofetil 및 busulfan의 치료 계획에 따라 동종 줄기 세포 이식을 받은 환자를 포함합니다.
의약품: Campath-1H
-21일, -20일 및 -19일에 0.3 mg/kg 피하(SQ) 또는 정맥내(IV) 투여
다른 이름들:
  • 알렘투주맙
의약품: 사이클로포스파마이드
-10일부터 -6일까지 50mg/kg/일을 2시간 동안 정맥 주사(IV) - Mesna 연속 주입 또는 매일 5회.
다른 이름들:
  • 사이톡산(R)
의약품: 부술판
6시간마다 투여: < 또는 = 12 kg이면 1.1 mg/kg/dose 정맥 주사(IV). > 12kg인 경우 0.8mg/kg/용량 IV
다른 이름들:
  • 부설펙스(R)
절차: 동종 줄기 세포 이식
Busulfan의 마지막 투여 후 > 24시간 후에 투여되었습니다.
다른 이름들:
  • 줄기 세포 이식
의약품: 사이클로스포린 A

2.5 mg/kg/dose 정맥 주사(IV_ -3일째 시작. 일일 투여 빈도는 수혜자의 체중에 따라 결정됩니다.

  • 체중이 40kg 이하인 경우 1일 3회 투여
  • 체중이 > 40kg인 경우 매일 2회 투여합니다. 최저 사이클로스포린 수치를 250mg/L에서 350mg/L로 유지하기 위해 시도합니다. 환자가 경구 약물을 견딜 수 있고 정상적인 위장관 통과 시간을 갖게 되면 CsA는 현재 IV 용량의 2배 용량(초기 경구 용량으로 최대 12.5mg/kg/일)으로 경구 형태로 전환됩니다.
다른 이름들:
  • CSA
의약품: 마이코페놀레이트 모페틸
15mg/kg/용량(최대 용량 1그램) -3일째부터 체중에 기초한 용량으로 1일 3회 IV: 동일한 용량을 경구 또는 정맥 내로 사용합니다. +42일 또는 생착 달성 후 7일(ANC>500 x 10^6 neutrophils/L x 3일 및 키메라 현상 >90%) 중 더 늦은 시점에 MMF를 중지합니다.
다른 이름들:
  • MMF

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기증자 유래 생착 환자 수
기간: 이식 후 100일차
기증자 유래 생착은 수혜자의 골수 및 혈액 세포에서 80% 이상의 기증자 세포로 정의됩니다.
이식 후 100일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
0등급 이식편대숙주병(GVHD) 환자 수
기간: 이식 후 100일차

GVHD 등급은 수정된 Glucksberg 기준을 사용하여 수행되며 다음과 같습니다.

0등급: 피부, 간 및/또는 위장(GI) 침범 없음 1등급: 피부 1단계 또는 2단계만 2단계: 피부 3단계 또는 간 1단계 이하 GI 1단계 또는 상부 GI 침범 3단계: 피부 단계 0 - 3 + 간 2-4기 이하 GI 2-3기 4등급: 피부 4기 이하 GI 4기
이식 후 100일차
1등급 이식편대숙주병(GVHD) 환자 수
기간: 이식 후 100일차

GVHD 등급은 수정된 Glucksberg 기준을 사용하여 수행되며 다음과 같습니다.

0등급: 피부, 간 및/또는 위장(GI) 침범 없음 1등급: 피부 1단계 또는 2단계만 2단계: 피부 3단계 또는 간 1단계 이하 GI 1단계 또는 상부 GI 침범 3단계: 피부 단계 0 - 3 + 간 2-4기 이하 GI 2-3기 4등급: 피부 4기 이하 GI 4기
이식 후 100일차
2등급 이식편대숙주병(GVHD) 환자 수
기간: 이식 후 100일차

GVHD 등급은 수정된 Glucksberg 기준을 사용하여 수행되며 다음과 같습니다.

0등급: 피부, 간 및/또는 위장(GI) 침범 없음 1등급: 피부 1단계 또는 2단계만 2단계: 피부 3단계 또는 간 1단계 이하 GI 1단계 또는 상부 GI 침범 3단계: 피부 단계 0 - 3 + 간 2-4기 이하 GI 2-3기 4등급: 피부 4기 이하 GI 4기
이식 후 100일차
3등급 이식편대숙주병(GVHD) 환자 수
기간: 이식 후 100일차

GVHD 등급은 수정된 Glucksberg 기준을 사용하여 수행되며 다음과 같습니다.

0등급: 피부, 간 및/또는 위장(GI) 침범 없음 1등급: 피부 1단계 또는 2단계만 2단계: 피부 3단계 또는 간 1단계 이하 GI 1단계 또는 상부 GI 침범 3단계: 피부 단계 0 - 3 + 간 2-4기 이하 GI 2-3기 4등급: 피부 4기 이하 GI 4기
이식 후 100일차
4등급 이식편대숙주병(GVHD) 환자 수
기간: 이식 후 100일차

GVHD 등급은 수정된 Glucksberg 기준을 사용하여 수행되며 다음과 같습니다.

0등급: 피부, 간 및/또는 위장(GI) 침범 없음 1등급: 피부 1단계 또는 2단계만 2단계: 피부 3단계 또는 간 1단계 이하 GI 1단계 또는 상부 GI 침범 3단계: 피부 단계 0 - 3 + 간 2-4기 이하 GI 2-3기 4등급: 피부 4기 이하 GI 4기
이식 후 100일차
이식 전후로 사망한 환자 수
기간: 이식 후 100일까지
이식 전후는 이식 후 100일 이내로 정의됩니다.
이식 후 100일까지
이식 후 기증자 세포 키메라 현상
기간: 28일
공여자 세포 키메라 현상은 수혜자의 골수 및 혈액 세포 중 공여자 기원의 백분율로 정의됩니다.
28일
이식 후 기증자 세포 키메라 현상
기간: 42일차
공여자 세포 키메라 현상은 수혜자의 골수 및 혈액 세포 중 공여자 기원의 백분율로 정의됩니다.
42일차
이식 후 기증자 세포 키메라 현상
기간: 100일차
공여자 세포 키메라 현상은 수혜자의 골수 및 혈액 세포 중 공여자 기원의 백분율로 정의됩니다.
100일차
이식 후 기증자 세포 키메라 현상
기간: 6 개월
공여자 세포 키메라 현상은 수혜자의 골수 및 혈액 세포 중 공여자 기원의 백분율로 정의됩니다.
6 개월
이식 후 기증자 세포 키메라 현상
기간: 1년
공여자 세포 키메라 현상은 수혜자의 골수 및 혈액 세포 중 공여자 기원의 백분율로 정의됩니다.
1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 1월 5일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 1월 6일

처음 게시됨 (추정)

2010년 1월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 2월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 1월 9일

마지막으로 확인됨

2017년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (다른: Blood and Marrow Transplantation Program)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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