Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Allogén csontvelő-transzplantáció öröklött anyagcsere-rendellenességekre

2018. január 9. frissítette: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció standard kockázatú öröklött anyagcserezavarok esetén

Indoklás: A donor őssejt-transzplantáció előtti kemoterápia szükséges ahhoz, hogy a páciens immunrendszere ne utasítsa el a donor őssejtjeit. Amikor egy donortól származó egészséges őssejteket juttatnak be a betegbe, a donor fehérvérsejtjei biztosíthatják az anyagcsere-betegséget okozó hiányzó enzimet. Néha a donortól származó transzplantált sejtek immunválaszt válthatnak ki a szervezet normál sejtjei ellen. Ha a transzplantáció előtt monoklonális antitestet, alemtuzumabot, illetve transzplantáció előtt és után ciklosporint és mikofenolát-mofetilt adnak, ez megakadályozhatja ezt. Ez az öröklött anyagcserezavarok hatékony kezelése lehet.

Cél: A vizsgálat célja donorsejt beültetés elérése olyan betegeknél, akiknél standard kockázatú örökletes anyagcsere-betegségben szenvednek, korlátozott peritranszplantációs morbiditással és mortalitással. Ezt a leírt kemoterápiás rend beadásával érik el. A szándék az, hogy a transzplantált betegeket a transzplantációt követően évekig nyomon kövessék a betegségük szövődményei szempontjából, és sokrétű interdiszciplináris megközelítéssel segítsék a családokat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az elsődleges célkítűzés:

  • A transzplantáció utáni 100. napon donorból származó beültetéssel rendelkező betegek arányának becslése, amelyet a CD3 (T-sejt) frakció 80%-a vagy több donorsejtek határoznak meg.

Másodlagos célok:

  • A graft-versus-host betegség (GVHD) előfordulásának és súlyosságának meghatározása a 100. napig
  • A transzplantáció körüli mortalitás előfordulási gyakoriságának meghatározása (elhalálozás a 100. napon)
  • A donorsejtek kimérizmusának monitorozása különböző időpontokban allogén transzplantációt követően ezzel a transzplantációs renddel a 28., 42., 100., 6. napon és évente 5 éven keresztül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

46

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 21 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A következők valamelyikével kell diagnosztizálni: mukopoliszacharidózis rendellenesség, glikoprotein metabolikus rendellenesség, szfingolipidózis vagy örökletes leukodystrophia, peroxiszomális rendellenesség vagy más örökletes anyagcsere-betegség
  • Elfogadható graftforrással kell rendelkeznie a University of Minnesota kritériumai szerint
  • Megfelelő szervműködés

Kizárási kritériumok:

  • Terhes - menstruáló nőknek negatív szérum terhességi tesztet kell mutatniuk a kezelés megkezdését követő 14 napon belül
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés vagy ismert HIV-pozitív szerológia bizonyítéka

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Transzplantált betegek
Tartalmazza azokat a betegeket, akik allogén őssejt-transzplantációban részesültek a Campath-1H, ciklofoszfamid, ciklosporin A, mikofenolát-mofetil és buszulfán kezelési tervet követően.
Drog: Camppath-1H
-21., -20. és -19. napon, 0,3 mg/kg szubkután (SQ) vagy intravénásan (IV)
Más nevek:
  • Alemtuzumab
Drog: Ciklofoszfamid
Naponta -10 és -6, 50 mg/kg/nap intravénásan (IV) 2 órán keresztül - Mesna folyamatos infúzióval vagy napi 5 alkalommal.
Más nevek:
  • Cytoxan(R)
Drog: Buszulfán
6 óránként beadva: Ha < vagy = 12 kg, akkor 1,1 mg/ttkg/adag intravénás (IV). Ha > 12 kg, akkor 0,8 mg/kg/dózis IV
Más nevek:
  • Busulfex(R)
Eljárás: Allogén őssejt-transzplantáció
A buszulfán utolsó adagja után > 24 órával beadva.
Más nevek:
  • őssejt transzplantáció
Drog: Ciklosporin A

2,5 mg/ttkg/dózis intravénásan (IV_ a -3. naptól kezdődően. A napi adagolás gyakorisága a recipiens testtömegétől függ:

  • Ha a testtömeg ≤ 40 kg, az adagolás naponta háromszor történik
  • Ha a testsúly meghaladja a 40 kg-ot, az adagolás napi kétszer történik. Meg kell kísérelni a ciklosporin legalacsonyabb szintjét 250 mg/l és 350 mg/L között tartani. Ha a beteg tolerálja az orális gyógyszereket, és normális a gasztrointesztinális áthaladási ideje, a CsA orális formává alakul az aktuális IV dózis kétszeresével (maximum 12,5 mg/ttkg/nap kezdeti orális adagként).
Más nevek:
  • CsA
Drog: Mikofenolát Mofetil
15 mg/ttkg/dózis (maximális adag 1 gramm) naponta háromszor intravénásan, a -3. naptól kezdődően, testtömegtől függő adagban: Ugyanazt az adagot alkalmazzuk orálisan vagy intravénásan. Állítsa le az MMF-et a +42. napon vagy a beültetés után 7 nappal (ANC>500 x 10^6 neutrofil/l x 3 nap és kimérizmus >90%), attól függően, hogy melyik következik be később.
Más nevek:
  • MMF

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Donor eredetű beültetéssel rendelkező betegek száma
Időkeret: 100. nap a transzplantáció után
A donorból származó beültetés a recipiens csontvelőjében és vérsejtjeiben található donorsejtek 80 százaléka vagy több.
100. nap a transzplantáció után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
0. fokozatú graft-versus-host betegségben (GVHD) szenvedő betegek száma
Időkeret: 100. nap a transzplantáció után

A GVHD osztályozás a módosított Glucksberg-kritériumok alapján történik, és a következő:

0. fokozat: bőr-, máj- és/vagy gasztrointesztinális (GI) érintettség hiánya 1. fokozat: csak 1. vagy 2. bőrstádium 2. fokozat: 3. bőrstádium vagy máj 1. stádium vagy alacsonyabb GI 1. stádium vagy felső GI érintettség 3. fokozat: Bőrstádium 0 - 3 plusz máj 2-4 vagy alacsonyabb GI-stádium 2-3 4. fokozat: bőr 4-es vagy alacsonyabb GI-stádium 4
100. nap a transzplantáció után
1. fokozatú graft-versus-host betegségben (GVHD) szenvedő betegek száma
Időkeret: 100. nap a transzplantáció után

A GVHD osztályozás a módosított Glucksberg-kritériumok alapján történik, és a következő:

0. fokozat: bőr-, máj- és/vagy gasztrointesztinális (GI) érintettség hiánya 1. fokozat: csak 1. vagy 2. bőrstádium 2. fokozat: 3. bőrstádium vagy máj 1. stádium vagy alacsonyabb GI 1. stádium vagy felső GI érintettség 3. fokozat: Bőrstádium 0 - 3 plusz máj 2-4 vagy alacsonyabb GI-stádium 2-3 4. fokozat: bőr 4-es vagy alacsonyabb GI-stádium 4
100. nap a transzplantáció után
2. fokozatú graft-versus-host betegségben (GVHD) szenvedő betegek száma
Időkeret: 100. nap a transzplantáció után

A GVHD osztályozás a módosított Glucksberg-kritériumok alapján történik, és a következő:

0. fokozat: bőr-, máj- és/vagy gasztrointesztinális (GI) érintettség hiánya 1. fokozat: csak 1. vagy 2. bőrstádium 2. fokozat: 3. bőrstádium vagy máj 1. stádium vagy alacsonyabb GI 1. stádium vagy felső GI érintettség 3. fokozat: Bőrstádium 0 - 3 plusz máj 2-4 vagy alacsonyabb GI-stádium 2-3 4. fokozat: bőr 4-es vagy alacsonyabb GI-stádium 4
100. nap a transzplantáció után
3. fokozatú graft-versus-host betegségben (GVHD) szenvedő betegek száma
Időkeret: 100. nap a transzplantáció után

A GVHD osztályozás a módosított Glucksberg-kritériumok alapján történik, és a következő:

0. fokozat: bőr-, máj- és/vagy gasztrointesztinális (GI) érintettség hiánya 1. fokozat: csak 1. vagy 2. bőrstádium 2. fokozat: 3. bőrstádium vagy máj 1. stádium vagy alacsonyabb GI 1. stádium vagy felső GI érintettség 3. fokozat: Bőrstádium 0 - 3 plusz máj 2-4 vagy alacsonyabb GI-stádium 2-3 4. fokozat: bőr 4-es vagy alacsonyabb GI-stádium 4
100. nap a transzplantáció után
4. fokozatú graft-versus-host betegségben (GVHD) szenvedő betegek száma
Időkeret: 100. nap a transzplantáció után

A GVHD osztályozás a módosított Glucksberg-kritériumok alapján történik, és a következő:

0. fokozat: bőr-, máj- és/vagy gasztrointesztinális (GI) érintettség hiánya 1. fokozat: csak 1. vagy 2. bőrstádium 2. fokozat: 3. bőrstádium vagy máj 1. stádium vagy alacsonyabb GI 1. stádium vagy felső GI érintettség 3. fokozat: Bőrstádium 0 - 3 plusz máj 2-4 vagy alacsonyabb GI-stádium 2-3 4. fokozat: bőr 4-es vagy alacsonyabb GI-stádium 4
100. nap a transzplantáció után
A transzplantáció során elhunyt betegek száma
Időkeret: A transzplantáció utáni 100. napon
A peritranszplantáció a transzplantációt követő 100 napon belüli időszakot jelenti.
A transzplantáció utáni 100. napon
Donorsejt-kimérizmus transzplantációt követően
Időkeret: 28. nap
A donorsejtek kimérizmusa a recipiensben a donor eredetű csontvelő és vérsejtek százalékos aránya.
28. nap
Donorsejt-kimérizmus transzplantációt követően
Időkeret: 42. nap
A donorsejtek kimérizmusa a recipiensben a donor eredetű csontvelő és vérsejtek százalékos aránya.
42. nap
Donorsejt-kimérizmus transzplantációt követően
Időkeret: 100. nap
A donorsejtek kimérizmusa a recipiensben a donor eredetű csontvelő és vérsejtek százalékos aránya.
100. nap
Donorsejt-kimérizmus transzplantációt követően
Időkeret: 6 hónap
A donorsejtek kimérizmusa a recipiensben a donor eredetű csontvelő és vérsejtek százalékos aránya.
6 hónap
Donorsejt-kimérizmus transzplantációt követően
Időkeret: Egy év
A donorsejtek kimérizmusa a recipiensben a donor eredetű csontvelő és vérsejtek százalékos aránya.
Egy év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2009. december 1.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2015. június 1.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2017. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. január 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. január 6.

Első közzététel (BECSLÉS)

2010. január 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. február 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 9.

Utolsó ellenőrzés

2017. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (EGYÉB: Blood and Marrow Transplantation Program)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel