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遗传性代谢紊乱的同种异体骨髓移植

2018年1月9日 更新者：Masonic Cancer Center, University of Minnesota

同种异体造血干细胞移植治疗标准风险遗传性代谢紊乱

基本原理：在供体干细胞移植之前进行化疗对于阻止患者的免疫系统排斥供体干细胞是必要的。 当来自捐赠者的健康干细胞被注入患者体内时，捐赠者的白细胞可以提供导致代谢疾病的缺失酶。 有时，来自供体的移植细胞会对身体的正常细胞产生免疫反应。 在移植前给予单克隆抗体阿仑单抗以及在移植前后给予环孢菌素和霉酚酸酯可能会阻止这种情况的发生。 这可能是治疗遗传性代谢紊乱的有效方法。

目的：本研究的设计是为了在标准风险的遗传性代谢疾病患者中实现供体细胞植入，且围移植期发病率和死亡率有限。 这将通过所描述的化疗方案的施用来实现。 目的是在移植后跟踪移植患者多年，监测他们的疾病并发症，并通过多方面的跨学科方法帮助家人。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

  • 估计移植后第 100 天接受供体移植的患者比例，定义为 CD3（T 细胞）部分中 80% 或更多的供体细胞

次要目标：

  • 确定第 100 天移植物抗宿主病 (GVHD) 的发生率和严重程度
  • 确定围移植死亡率的发生率（第 100 天死亡）
  • 在第 28、42、100、6 个月和每年 5 年的第 28、42、100、6 个月和每年确定的这种移植方案的同种异体移植后的不同时间点监测供体细胞嵌合体。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

46

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 21年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 必须诊断出以下情况之一：粘多糖贮积症、糖蛋白代谢紊乱、鞘脂增多症或遗传性脑白质营养不良、过氧化物酶体紊乱或其他遗传性代谢疾病
  • 必须具有明尼苏达大学标准定义的可接受的移植物来源
  • 足够的器官功能

排除标准：

  • 怀孕 - 月经期女性必须在治疗开始后 14 天内进行血清妊娠试验阴性
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染或已知 HIV 血清学阳性的证据

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：移植患者
包括按照 Campath-1H、环磷酰胺、环孢菌素 A、霉酚酸酯和白消安的治疗计划接受同种异体干细胞移植的患者。
药品：坎帕斯-1H
第 -21、-20 和 -19 天，0.3 mg/kg 皮下注射 (SQ) 或静脉注射 (IV)
其他名称：
  • 阿仑单抗
药品：环磷酰胺
第 -10 天至 -6 天，50 mg/kg/天静脉注射 (IV) 超过 2 小时 - 连续输注美司钠或每天 5 次。
其他名称：
  • Cytoxan(R)
药品：白消安
每 6 小时给药一次：如果 < 或 = 12 kg，则静脉注射 1.1 mg/kg/剂（IV）。 如果 > 12 kg，则 0.8 mg/kg/剂量 IV
其他名称：
  • 白消灵(R)
程序：同种异体干细胞移植
在最后一次服用白消安后 > 24 小时给药。
其他名称：
  • 干细胞移植
药品：环孢素A

2.5 mg/kg/剂量静脉注射（IV_从第-3天开始。 每日给药频率将根据接受者的体重而定：

  • 如果体重≤40公斤，每天给药3次
  • 如果体重 > 40 kg，则每天给药 2 次。将尝试将环孢菌素谷水平维持在 250 mg/L 至 350 mg/L。 一旦患者可以耐受口服药物并且具有正常的胃肠道传输时间，CsA 将以当前 IV 剂量的 2 倍剂量转化为口服形式（初始口服剂量最大 12.5 mg/kg/天）。
其他名称：
  • 环孢素
药品：霉酚酸酯
15 mg/kg/剂量（最大剂量为 1 克）IV，从第 -3 天开始，每天三次，剂量基于体重：口服或静脉内使用相同剂量。 在植入后第 +42 天或第 7 天停止 MMF（ANC>500 x 10^6 嗜中性粒细胞/L x 3 天和嵌合体>90%），以较晚者为准。
其他名称：
  • MMF

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
接受供体移植的患者人数
大体时间：移植后第 100 天
供体移植被定义为受体的骨髓和血细胞中有 80% 或更多的供体细胞。
移植后第 100 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
患有 0 级移植物抗宿主病 (GVHD) 的患者人数
大体时间：移植后第 100 天

GVHD 分级使用修改后的 Glucksberg 标准进行，如下所示：

0 级：没有任何皮肤、肝脏和/或胃肠道 (GI) 受累 1 级：仅 1 级或 2 级皮肤 2 级：3 级皮肤或 1 级肝脏或 1 级下消化道或 1 级上消化道受累 3 级：皮肤阶段0 - 3 加上肝脏阶段 2-4 或更低的 GI 阶段 2-3 4 级：皮肤阶段 4 或更低的 GI 阶段 4
移植后第 100 天
患有 1 级移植物抗宿主病 (GVHD) 的患者人数
大体时间：移植后第 100 天

GVHD 分级使用修改后的 Glucksberg 标准进行，如下所示：

0 级：没有任何皮肤、肝脏和/或胃肠道 (GI) 受累 1 级：仅 1 级或 2 级皮肤 2 级：3 级皮肤或 1 级肝脏或 1 级下消化道或 1 级上消化道受累 3 级：皮肤阶段0 - 3 加上肝脏阶段 2-4 或更低的 GI 阶段 2-3 4 级：皮肤阶段 4 或更低的 GI 阶段 4
移植后第 100 天
患有 2 级移植物抗宿主病 (GVHD) 的患者人数
大体时间：移植后第 100 天

GVHD 分级使用修改后的 Glucksberg 标准进行，如下所示：

0 级：没有任何皮肤、肝脏和/或胃肠道 (GI) 受累 1 级：仅 1 级或 2 级皮肤 2 级：3 级皮肤或 1 级肝脏或 1 级下消化道或 1 级上消化道受累 3 级：皮肤阶段0 - 3 加上肝脏阶段 2-4 或更低的 GI 阶段 2-3 4 级：皮肤阶段 4 或更低的 GI 阶段 4
移植后第 100 天
患有 3 级移植物抗宿主病 (GVHD) 的患者人数
大体时间：移植后第 100 天

GVHD 分级使用修改后的 Glucksberg 标准进行，如下所示：

0 级：没有任何皮肤、肝脏和/或胃肠道 (GI) 受累 1 级：仅 1 级或 2 级皮肤 2 级：3 级皮肤或 1 级肝脏或 1 级下消化道或 1 级上消化道受累 3 级：皮肤阶段0 - 3 加上肝脏阶段 2-4 或更低的 GI 阶段 2-3 4 级：皮肤阶段 4 或更低的 GI 阶段 4
移植后第 100 天
患有 4 级移植物抗宿主病 (GVHD) 的患者人数
大体时间：移植后第 100 天

GVHD 分级使用修改后的 Glucksberg 标准进行，如下所示：

0 级：没有任何皮肤、肝脏和/或胃肠道 (GI) 受累 1 级：仅 1 级或 2 级皮肤 2 级：3 级皮肤或 1 级肝脏或 1 级下消化道或 1 级上消化道受累 3 级：皮肤阶段0 - 3 加上肝脏阶段 2-4 或更低的 GI 阶段 2-3 4 级：皮肤阶段 4 或更低的 GI 阶段 4
移植后第 100 天
移植期间死亡的患者人数
大体时间：移植后第 100 天
围移植期定义为移植后 100 天内。
移植后第 100 天
移植后的供体细胞嵌合体
大体时间：第28天
供体细胞嵌合体被定义为受体中来自供体的骨髓和血细胞的百分比。
第28天
移植后的供体细胞嵌合体
大体时间：第 42 天
供体细胞嵌合体被定义为受体中来自供体的骨髓和血细胞的百分比。
第 42 天
移植后的供体细胞嵌合体
大体时间：第 100 天
供体细胞嵌合体被定义为受体中来自供体的骨髓和血细胞的百分比。
第 100 天
移植后的供体细胞嵌合体
大体时间：6个月
供体细胞嵌合体被定义为受体中来自供体的骨髓和血细胞的百分比。
6个月
移植后的供体细胞嵌合体
大体时间：一年
供体细胞嵌合体被定义为受体中来自供体的骨髓和血细胞的百分比。
一年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2009年12月1日

初级完成 (实际的)

2015年6月1日

研究完成 (实际的)

2017年6月1日

研究注册日期

首次提交

2010年1月5日

首先提交符合 QC 标准的

2010年1月6日

首次发布 (估计)

2010年1月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年2月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年1月9日

最后验证

2017年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (其他：Blood and Marrow Transplantation Program)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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