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Trasplante alogénico de médula ósea para trastornos metabólicos hereditarios

9 de enero de 2018 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas para trastornos metabólicos hereditarios de riesgo estándar

Justificación: La administración de quimioterapia antes de un trasplante de células madre de un donante es necesaria para evitar que el sistema inmunitario del paciente rechace las células madre del donante. Cuando las células madre sanas de un donante se infunden en el paciente, los glóbulos blancos del donante pueden proporcionar la enzima faltante que causa la enfermedad metabólica. A veces, las células trasplantadas de un donante pueden generar una respuesta inmunitaria contra las células normales del cuerpo. Administrar un anticuerpo monoclonal, alemtuzumab, antes del trasplante y ciclosporina y micofenolato de mofetilo antes y después del trasplante puede evitar que esto suceda. Este puede ser un tratamiento eficaz para los trastornos metabólicos hereditarios.

Propósito: El diseño de este estudio es lograr el injerto de células de donantes en pacientes con enfermedades metabólicas hereditarias de riesgo estándar con morbilidad y mortalidad peritrasplante limitadas. Esto se logrará mediante la administración del régimen de quimioterapia descrito. La intención es hacer un seguimiento de los pacientes trasplantados durante años después del trasplante, controlándolos en busca de complicaciones de su enfermedad y ayudando a las familias con un enfoque interdisciplinario multifacético.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Objetivo primario:

  • Para estimar la proporción de pacientes con injerto derivado del donante en el día 100 posterior al trasplante, según lo definido por el 80 % o más de células del donante en la fracción CD3 (células T)

Objetivos secundarios:

  • Determinar la incidencia y la gravedad de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) al día 100
  • Determinar la incidencia de mortalidad peritrasplante (muerte al día 100)
  • Para monitorear el quimerismo de células del donante en varios puntos de tiempo después del trasplante alogénico con este régimen de trasplante según lo determinado en el día 28, 42, 100, 6 meses y anualmente durante 5 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

46

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Debe tener diagnóstico de uno de los siguientes: trastorno de mucopolisacaridosis, trastorno metabólico de glicoproteínas, esfingolipidosis o leucodistrofia hereditaria, trastorno peroxisomal u otras enfermedades hereditarias del metabolismo
  • Debe tener una fuente de injerto aceptable según lo definido por los criterios de la Universidad de Minnesota
  • Función adecuada del órgano

Criterio de exclusión:

  • Embarazadas: las mujeres que menstrúan deben tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de los 14 días posteriores al inicio del tratamiento.
  • Evidencia de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o serología VIH positiva conocida

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Pacientes trasplantados
Incluye pacientes que recibieron alotrasplante de células madre siguiendo un plan de tratamiento de Campath-1H, ciclofosfamida, ciclosporina A, micofenolato mofetilo y busulfán.
Droga: Campath-1H
Administrado Días -21, -20 y -19, 0,3 mg/kg por vía subcutánea (SQ) o intravenosa (IV)
Otros nombres:
  • Alemtuzumab
Droga: Ciclofosfamida
Administrado los días -10 a -6, 50 mg/kg/día por vía intravenosa (IV) durante 2 horas - con infusión continua de Mesna o 5 veces al día.
Otros nombres:
  • Cytoxan(R)
Droga: Busulfán
Administrado cada 6 horas: Si < o = 12 kg entonces 1,1 mg/kg/dosis intravenosa (IV). Si > 12 kg entonces 0,8 mg/kg/dosis IV
Otros nombres:
  • Busulfex(R)
Procedimiento: Trasplante alogénico de células madre
Administrado > 24 horas después de la última dosis de busulfán.
Otros nombres:
  • trasplante de células madre
Droga: Ciclosporina A

2,5 mg/kg/dosis intravenosa (IV_ comenzando el día -3. La frecuencia de la dosificación diaria se basará en el peso corporal del receptor:

  • Si el peso corporal es ≤ 40 kg, la dosificación será 3 veces al día.
  • Si el peso corporal es > 40 kg, la dosificación será 2 veces al día. Se intentará mantener un nivel mínimo de ciclosporina de 250 mg/L a 350 mg/L. Una vez que el paciente pueda tolerar los medicamentos orales y tenga un tiempo de tránsito gastrointestinal normal, la CsA se convertirá a una forma oral a una dosis de 2 veces la dosis IV actual (máximo 12,5 mg/kg/día como dosis oral inicial).
Otros nombres:
  • CSA
Droga: Micofenolato de mofetilo
15 mg/kg/dosis (dosis máxima de 1 gramo) IV tres veces al día a partir del día -3 a una dosis basada en el peso corporal: la misma dosis se usa por vía oral o intravenosa. Detenga el MMF en el día +42 o 7 días después de lograr el injerto (ANC>500 x 10^6 neutrófilos/L x 3 días y quimerismo >90%), lo que ocurra más tarde.
Otros nombres:
  • Dos hombres y una mujer

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes con injerto derivado de donante
Periodo de tiempo: Día 100 después del trasplante
El injerto derivado del donante se define como el 80 por ciento o más de células del donante en la médula ósea y las células sanguíneas del receptor.
Día 100 después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes con enfermedad de injerto contra huésped (EICH) de grado 0
Periodo de tiempo: Día 100 después del trasplante

La clasificación de GVHD se realiza utilizando los criterios de Glucksberg modificados y es la siguiente:

grado 0: ausencia de afectación cutánea, hepática y/o gastrointestinal (GI) grado 1: estadio cutáneo 1 o 2 solamente grado 2: estadio cutáneo 3 o estadio hepático 1 o estadio 1 inferior del GI o afectación del GI superior grado 3: estadio cutáneo 0 - 3 más estadio hepático 2-4 o estadio GI inferior 2-3 grado 4: estadio cutáneo 4 o estadio GI inferior 4
Día 100 después del trasplante
Número de pacientes con enfermedad de injerto contra huésped (EICH) de grado 1
Periodo de tiempo: Día 100 después del trasplante

La clasificación de GVHD se realiza utilizando los criterios de Glucksberg modificados y es la siguiente:

grado 0: ausencia de afectación cutánea, hepática y/o gastrointestinal (GI) grado 1: estadio cutáneo 1 o 2 solamente grado 2: estadio cutáneo 3 o estadio hepático 1 o estadio 1 inferior del GI o afectación del GI superior grado 3: estadio cutáneo 0 - 3 más estadio hepático 2-4 o estadio GI inferior 2-3 grado 4: estadio cutáneo 4 o estadio GI inferior 4
Día 100 después del trasplante
Número de pacientes con enfermedad de injerto contra huésped (EICH) de grado 2
Periodo de tiempo: Día 100 después del trasplante

La clasificación de GVHD se realiza utilizando los criterios de Glucksberg modificados y es la siguiente:

grado 0: ausencia de afectación cutánea, hepática y/o gastrointestinal (GI) grado 1: estadio cutáneo 1 o 2 solamente grado 2: estadio cutáneo 3 o estadio hepático 1 o estadio 1 inferior del GI o afectación del GI superior grado 3: estadio cutáneo 0 - 3 más estadio hepático 2-4 o estadio GI inferior 2-3 grado 4: estadio cutáneo 4 o estadio GI inferior 4
Día 100 después del trasplante
Número de pacientes con enfermedad de injerto contra huésped (EICH) de grado 3
Periodo de tiempo: Día 100 después del trasplante

La clasificación de GVHD se realiza utilizando los criterios de Glucksberg modificados y es la siguiente:

grado 0: ausencia de afectación cutánea, hepática y/o gastrointestinal (GI) grado 1: estadio cutáneo 1 o 2 solamente grado 2: estadio cutáneo 3 o estadio hepático 1 o estadio 1 inferior del GI o afectación del GI superior grado 3: estadio cutáneo 0 - 3 más estadio hepático 2-4 o estadio GI inferior 2-3 grado 4: estadio cutáneo 4 o estadio GI inferior 4
Día 100 después del trasplante
Número de pacientes con enfermedad de injerto contra huésped (EICH) de grado 4
Periodo de tiempo: Día 100 después del trasplante

La clasificación de GVHD se realiza utilizando los criterios de Glucksberg modificados y es la siguiente:

grado 0: ausencia de afectación cutánea, hepática y/o gastrointestinal (GI) grado 1: estadio cutáneo 1 o 2 solamente grado 2: estadio cutáneo 3 o estadio hepático 1 o estadio 1 inferior del GI o afectación del GI superior grado 3: estadio cutáneo 0 - 3 más estadio hepático 2-4 o estadio GI inferior 2-3 grado 4: estadio cutáneo 4 o estadio GI inferior 4
Día 100 después del trasplante
Número de pacientes que fallecieron peritrasplante
Periodo de tiempo: Al día 100 después del trasplante
El peritrasplante se define como dentro de los 100 días posteriores al trasplante.
Al día 100 después del trasplante
Quimerismo de células donantes después del trasplante
Periodo de tiempo: Día 28
El quimerismo de células donantes se define como el porcentaje de médula ósea y células sanguíneas en el receptor que son de origen donante.
Día 28
Quimerismo de células donantes después del trasplante
Periodo de tiempo: Día 42
El quimerismo de células donantes se define como el porcentaje de médula ósea y células sanguíneas en el receptor que son de origen donante.
Día 42
Quimerismo de células donantes después del trasplante
Periodo de tiempo: Día 100
El quimerismo de células donantes se define como el porcentaje de médula ósea y células sanguíneas en el receptor que son de origen donante.
Día 100
Quimerismo de células donantes después del trasplante
Periodo de tiempo: 6 meses
El quimerismo de células donantes se define como el porcentaje de médula ósea y células sanguíneas en el receptor que son de origen donante.
6 meses
Quimerismo de células donantes después del trasplante
Periodo de tiempo: Un año
El quimerismo de células donantes se define como el porcentaje de médula ósea y células sanguíneas en el receptor que son de origen donante.
Un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2009

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de junio de 2015

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de junio de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de enero de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

7 de enero de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

5 de febrero de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2018

Última verificación

1 de septiembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (OTRO: Blood and Marrow Transplantation Program)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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