Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Greffe de moelle osseuse allogénique pour les troubles métaboliques héréditaires

9 janvier 2018 mis à jour par: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Transplantation allogénique de cellules souches hématopoïétiques pour les troubles métaboliques héréditaires à risque standard

Justification : L'administration d'une chimiothérapie avant une greffe de cellules souches d'un donneur est nécessaire pour empêcher le système immunitaire du patient de rejeter les cellules souches du donneur. Lorsque des cellules souches saines d'un donneur sont infusées au patient, les globules blancs du donneur peuvent fournir l'enzyme manquante qui cause la maladie métabolique. Parfois, les cellules transplantées d'un donneur peuvent produire une réponse immunitaire contre les cellules normales du corps. L'administration d'un anticorps monoclonal, l'alemtuzumab, avant la greffe et de la cyclosporine et du mycophénolate mofétil avant et après la greffe peut empêcher que cela ne se produise. Cela peut être un traitement efficace pour les troubles métaboliques héréditaires.

Objectif : La conception de cette étude est d'obtenir une greffe de cellules donneuses chez des patients atteints de maladies métaboliques héréditaires à risque standard avec une morbidité et une mortalité péri-greffe limitées. Ceci sera réalisé par l'administration du régime de chimiothérapie décrit. L'intention est de suivre les patients greffés pendant des années après la greffe, de les surveiller pour les complications de leur maladie et d'aider les familles avec une approche interdisciplinaire à multiples facettes.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectif principal:

  • Pour estimer la proportion de patients avec une greffe dérivée du donneur au jour 100 après la greffe, tel que défini par 80 % ou plus de cellules du donneur dans la fraction CD3 (cellule T)

Objectifs secondaires :

  • Déterminer l'incidence et la gravité de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) au jour 100
  • Pour déterminer l'incidence de la mortalité péri-transplantation (décès au jour 100)
  • Surveiller le chimérisme des cellules du donneur à différents moments après la transplantation allogénique avec ce schéma de transplantation tel que déterminé au jour 28, 42, 100, 6 mois et annuellement pendant 5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

46

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 21 ans (ADULTE, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit avoir un diagnostic de l'un des troubles suivants : trouble de la mucopolysaccharidose, trouble métabolique des glycoprotéines, sphingolipidoses ou leucodystrophie héréditaire, trouble peroxysomal ou autres maladies héréditaires du métabolisme
  • Doit avoir une source de greffe acceptable telle que définie par les critères de l'Université du Minnesota
  • Fonction organique adéquate

Critère d'exclusion:

  • Enceinte - les femmes menstruées doivent avoir un test de grossesse sérique négatif dans les 14 jours suivant le début du traitement
  • Preuve d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou sérologie séropositive connue

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Patients transplantés
Inclut les patients ayant reçu une allogreffe de cellules souches à la suite d'un plan de traitement de Campath-1H, de cyclophosphamide, de cyclosporine A, de mycophénolate mofétil et de busulfan.
Médicament: Campath-1H
Administré Jours -21, -20 et -19, 0,3 mg/kg par voie sous-cutanée (SQ) ou intraveineuse (IV)
Autres noms:
  • Alemtuzumab
Médicament: Cyclophosphamide
Administré des jours -10 à -6, 50 mg/kg/jour par voie intraveineuse (IV) sur 2 heures - avec perfusion continue de Mesna ou 5 fois par jour.
Autres noms:
  • Cytoxane(R)
Médicament: Busulfan
Administré toutes les 6 heures : Si < ou = 12 kg alors 1,1 mg/kg/dose intraveineuse (IV). Si > 12 kg alors 0,8 mg/kg/dose IV
Autres noms:
  • Busulfex(R)
Procédure: Transplantation allogénique de cellules souches
Administré > 24 heures après la dernière dose de busulfan.
Autres noms:
  • greffe de cellules souches
Médicament: Ciclosporine A

2,5 mg/kg/dose par voie intraveineuse (IV_ à partir du jour -3. La fréquence des doses quotidiennes sera basée sur le poids corporel du receveur :

  • Si le poids corporel est ≤ 40 kg, le dosage sera de 3 fois par jour
  • Si le poids corporel est > 40 kg, la posologie sera de 2 fois par jour. Une tentative sera faite pour maintenir un niveau minimal de cyclosporine de 250 mg/L à 350 mg/L. Une fois que le patient peut tolérer les médicaments oraux et a un temps de transit gastro-intestinal normal, la CsA sera convertie en une forme orale à une dose 2 fois la dose IV actuelle (maximum 12,5 mg/kg/jour comme dose orale initiale).
Autres noms:
  • CSA
Médicament: Mycophénolate mofétil
15 mg/kg/dose (dose maximale de 1 gramme) IV trois fois par jour à partir du jour -3 à une dose basée sur le poids corporel : la même posologie est utilisée par voie orale ou intraveineuse. Arrêter le MMF au jour +42 ou 7 jours après la prise de greffe (ANC> 500 x 10 ^ 6 neutrophiles / L x 3 jours et chimérisme> 90%), selon la dernière éventualité.
Autres noms:
  • MMF

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients avec une greffe dérivée d'un donneur
Délai: Jour 100 après la greffe
La greffe dérivée du donneur est définie comme 80 % ou plus de cellules du donneur dans la moelle osseuse et les cellules sanguines du receveur.
Jour 100 après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients atteints de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade 0
Délai: Jour 100 après la greffe

Le classement GVHD est effectué à l'aide des critères de Glucksberg modifiés et se présente comme suit :

grade 0 : absence d'atteinte cutanée, hépatique et/ou gastro-intestinale (GI) grade 1 : stade cutané 1 ou 2 seulement grade 2 : stade cutané 3 ou stade hépatique 1 ou stade gastro-intestinal inférieur stade 1 ou stade gastro-intestinal supérieur grade 3 : stade cutané 0 - 3 plus stade hépatique 2-4 ou stade GI inférieur 2-3 grade 4 : stade cutané 4 ou stade GI inférieur 4
Jour 100 après la greffe
Nombre de patients atteints de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade 1
Délai: Jour 100 après la greffe

Le classement GVHD est effectué à l'aide des critères de Glucksberg modifiés et se présente comme suit :

grade 0 : absence d'atteinte cutanée, hépatique et/ou gastro-intestinale (GI) grade 1 : stade cutané 1 ou 2 seulement grade 2 : stade cutané 3 ou stade hépatique 1 ou stade gastro-intestinal inférieur stade 1 ou stade gastro-intestinal supérieur grade 3 : stade cutané 0 - 3 plus stade hépatique 2-4 ou stade GI inférieur 2-3 grade 4 : stade cutané 4 ou stade GI inférieur 4
Jour 100 après la greffe
Nombre de patients atteints de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade 2
Délai: Jour 100 après la greffe

Le classement GVHD est effectué à l'aide des critères de Glucksberg modifiés et se présente comme suit :

grade 0 : absence d'atteinte cutanée, hépatique et/ou gastro-intestinale (GI) grade 1 : stade cutané 1 ou 2 seulement grade 2 : stade cutané 3 ou stade hépatique 1 ou stade gastro-intestinal inférieur stade 1 ou stade gastro-intestinal supérieur grade 3 : stade cutané 0 - 3 plus stade hépatique 2-4 ou stade GI inférieur 2-3 grade 4 : stade cutané 4 ou stade GI inférieur 4
Jour 100 après la greffe
Nombre de patients atteints de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade 3
Délai: Jour 100 après la greffe

Le classement GVHD est effectué à l'aide des critères de Glucksberg modifiés et se présente comme suit :

grade 0 : absence d'atteinte cutanée, hépatique et/ou gastro-intestinale (GI) grade 1 : stade cutané 1 ou 2 seulement grade 2 : stade cutané 3 ou stade hépatique 1 ou stade gastro-intestinal inférieur stade 1 ou stade gastro-intestinal supérieur grade 3 : stade cutané 0 - 3 plus stade hépatique 2-4 ou stade GI inférieur 2-3 grade 4 : stade cutané 4 ou stade GI inférieur 4
Jour 100 après la greffe
Nombre de patients atteints de maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) de grade 4
Délai: Jour 100 après la greffe

Le classement GVHD est effectué à l'aide des critères de Glucksberg modifiés et se présente comme suit :

grade 0 : absence d'atteinte cutanée, hépatique et/ou gastro-intestinale (GI) grade 1 : stade cutané 1 ou 2 seulement grade 2 : stade cutané 3 ou stade hépatique 1 ou stade gastro-intestinal inférieur stade 1 ou stade gastro-intestinal supérieur grade 3 : stade cutané 0 - 3 plus stade hépatique 2-4 ou stade GI inférieur 2-3 grade 4 : stade cutané 4 ou stade GI inférieur 4
Jour 100 après la greffe
Nombre de patients décédés après la greffe
Délai: Au jour 100 après la greffe
La péri-greffe est définie comme dans les 100 jours suivant la greffe.
Au jour 100 après la greffe
Chimérisme des cellules donneuses après la greffe
Délai: Jour 28
Le chimérisme des cellules donneuses est défini comme le pourcentage de moelle osseuse et de cellules sanguines chez le receveur qui sont d'origine donneuse.
Jour 28
Chimérisme des cellules donneuses après la greffe
Délai: Jour 42
Le chimérisme des cellules donneuses est défini comme le pourcentage de moelle osseuse et de cellules sanguines chez le receveur qui sont d'origine donneuse.
Jour 42
Chimérisme des cellules donneuses après la greffe
Délai: Jour 100
Le chimérisme des cellules donneuses est défini comme le pourcentage de moelle osseuse et de cellules sanguines chez le receveur qui sont d'origine donneuse.
Jour 100
Chimérisme des cellules donneuses après la greffe
Délai: 6 mois
Le chimérisme des cellules donneuses est défini comme le pourcentage de moelle osseuse et de cellules sanguines chez le receveur qui sont d'origine donneuse.
6 mois
Chimérisme des cellules donneuses après la greffe
Délai: Un ans
Le chimérisme des cellules donneuses est défini comme le pourcentage de moelle osseuse et de cellules sanguines chez le receveur qui sont d'origine donneuse.
Un ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2009

Achèvement primaire (RÉEL)

1 juin 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 janvier 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2010

Première publication (ESTIMATION)

7 janvier 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

5 février 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2018

Dernière vérification

1 septembre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (AUTRE: Blood and Marrow Transplantation Program)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Campath-1H

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Uganda

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner