Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alogenní transplantace kostní dřeně pro dědičné metabolické poruchy

9. ledna 2018 aktualizováno: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk pro standardní rizikové dědičné metabolické poruchy

Odůvodnění: Podávání chemoterapie před transplantací dárcovských kmenových buněk je nezbytné k tomu, aby imunitní systém pacienta neodmítal kmenové buňky dárce. Když jsou pacientovi podány zdravé kmenové buňky od dárce, bílé krvinky dárce mohou poskytnout chybějící enzym, který způsobuje metabolické onemocnění. Někdy mohou transplantované buňky od dárce vyvolat imunitní odpověď proti normálním buňkám těla. Podávání monoklonální protilátky, alemtuzumabu, před transplantací a cyklosporinu a mykofenolát mofetilu před a po transplantaci, může tomu zabránit. To může být účinná léčba dědičných metabolických poruch.

Účel: Cílem této studie je dosáhnout přihojení dárcovských buněk u pacientů se standardním rizikovým dědičným metabolickým onemocněním s omezenou peritransplantační morbiditou a mortalitou. Toho bude dosaženo podáváním popsaného režimu chemoterapie. Záměrem je sledovat transplantovaného pacienta léta po transplantaci, sledovat u něj komplikace onemocnění a pomáhat rodinám s mnohostranným interdisciplinárním přístupem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cíl:

  • Odhadnout podíl pacientů s dárcovským přihojením 100. den po transplantaci, jak je definováno 80 % nebo více dárcovskými buňkami ve frakci CD3 (T buněk)

Sekundární cíle:

  • Stanovit výskyt a závažnost reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) do 100. dne
  • K určení incidence peritransplantační mortality (úmrtí do 100. dne)
  • Sledovat chimerismus dárcovských buněk v různých časových bodech po alogenní transplantaci s tímto transplantačním režimem, jak bylo stanoveno v den 28, 42, 100, 6 měsíců a ročně po dobu 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

46

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí mít diagnózu jednoho z následujících onemocnění: porucha mukopolysacharidózy, porucha metabolismu glykoproteinů, sfingolipidózy nebo dědičná leukodystrofie, peroxizomální porucha nebo jiná dědičná onemocnění metabolismu
  • Musí mít přijatelný zdroj štěpu podle kritérií University of Minnesota
  • Přiměřená funkce orgánů

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné - menstruující ženy musí mít negativní těhotenský test v séru do 14 dnů od zahájení léčby
  • Důkaz infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo známá HIV pozitivní sérologie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Pacienti po transplantaci
Zahrnuje pacienty, kteří podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk po léčebném plánu Campath-1H, cyklofosfamidu, cyklosporinu A, mykofenolát mofetilu a busulfanu.
Lék: Campath-1H
Podávané dny -21, -20 a -19, 0,3 mg/kg subkutánně (SQ) nebo intravenózně (IV)
Ostatní jména:
  • Alemtuzumab
Lék: Cyklofosfamid
Podávané dny -10 až -6, 50 mg/kg/den intravenózně (IV) po dobu 2 hodin - s kontinuální infuzí Mesna nebo 5krát denně.
Ostatní jména:
  • Cytoxan(R)
Lék: Busulfan
Podáváno každých 6 hodin: Pokud < nebo = 12 kg, pak 1,1 mg/kg/dávka intravenózně (IV). Pokud > 12 kg, pak 0,8 mg/kg/dávka IV
Ostatní jména:
  • Busulfex(R)
Postup: Alogenní transplantace kmenových buněk
Podáno > 24 hodin po poslední dávce busulfanu.
Ostatní jména:
  • transplantaci kmenových buněk
Lék: Cyklosporin A

2,5 mg/kg/dávka intravenózně (IV_ počínaje dnem -3. Frekvence denního dávkování bude založena na tělesné hmotnosti příjemce:

  • Pokud je tělesná hmotnost ≤ 40 kg, dávkování bude 3krát denně
  • Pokud je tělesná hmotnost > 40 kg, dávkování bude 2krát denně Pokusí se udržet minimální hladinu cyklosporinu 250 mg/l až 350 mg/l. Jakmile pacient snese perorální léky a má normální gastrointestinální dobu průchodu, bude CsA převeden na perorální formu v dávce 2násobku současné IV dávky (maximálně 12,5 mg/kg/den jako počáteční perorální dávka).
Ostatní jména:
  • ČsA
Lék: Mykofenolát mofetil
15 mg/kg/dávka (maximální dávka 1 gram) IV třikrát denně počínaje dnem -3 v dávce založené na tělesné hmotnosti: Stejná dávka se používá perorálně nebo intravenózně. Ukončete MMF v den +42 nebo 7 dní po dosažení přihojení (ANC>500 x 10^6 neutrofilů/L x 3 dny a chimérismus >90 %), podle toho, co nastane později.
Ostatní jména:
  • MMF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s přihojením od dárce
Časové okno: 100. den po transplantaci
Přihojení štěpu od dárce je definováno jako 80 procent nebo více dárcovských buněk v kostní dřeni a krevních buňkách příjemce.
100. den po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s onemocněním štěpu proti hostiteli 0. stupně (GVHD)
Časové okno: 100. den po transplantaci

Hodnocení GVHD se provádí pomocí modifikovaných Glucksbergových kritérií a je následující:

stupeň 0: nepřítomnost jakéhokoli postižení kůže, jater a/nebo gastrointestinálního (GI) stupně 1: pouze kožní stadium 1 nebo 2 stupeň 2: kožní stadium 3 nebo jaterní stadium 1 nebo dolní GI stadium 1 nebo postižení horního GI stupeň 3: kožní stadium 0 - 3 plus jaterní stadium 2-4 nebo nižší GI stadium 2-3 stupeň 4: kožní stadium 4 nebo nižší GI stadium 4
100. den po transplantaci
Počet pacientů s onemocněním štěpu proti hostiteli 1. stupně (GVHD)
Časové okno: 100. den po transplantaci

Hodnocení GVHD se provádí pomocí modifikovaných Glucksbergových kritérií a je následující:

stupeň 0: nepřítomnost jakéhokoli postižení kůže, jater a/nebo gastrointestinálního (GI) stupně 1: pouze kožní stadium 1 nebo 2 stupeň 2: kožní stadium 3 nebo jaterní stadium 1 nebo dolní GI stadium 1 nebo postižení horního GI stupeň 3: kožní stadium 0 - 3 plus jaterní stadium 2-4 nebo nižší GI stadium 2-3 stupeň 4: kožní stadium 4 nebo nižší GI stadium 4
100. den po transplantaci
Počet pacientů s onemocněním štěpu proti hostiteli 2. stupně (GVHD)
Časové okno: 100. den po transplantaci

Hodnocení GVHD se provádí pomocí modifikovaných Glucksbergových kritérií a je následující:

stupeň 0: nepřítomnost jakéhokoli postižení kůže, jater a/nebo gastrointestinálního (GI) stupně 1: pouze kožní stadium 1 nebo 2 stupeň 2: kožní stadium 3 nebo jaterní stadium 1 nebo dolní GI stadium 1 nebo postižení horního GI stupeň 3: kožní stadium 0 - 3 plus jaterní stadium 2-4 nebo nižší GI stadium 2-3 stupeň 4: kožní stadium 4 nebo nižší GI stadium 4
100. den po transplantaci
Počet pacientů s onemocněním štěpu proti hostiteli 3. stupně (GVHD)
Časové okno: 100. den po transplantaci

Hodnocení GVHD se provádí pomocí modifikovaných Glucksbergových kritérií a je následující:

stupeň 0: nepřítomnost jakéhokoli postižení kůže, jater a/nebo gastrointestinálního (GI) stupně 1: pouze kožní stadium 1 nebo 2 stupeň 2: kožní stadium 3 nebo jaterní stadium 1 nebo dolní GI stadium 1 nebo postižení horního GI stupeň 3: kožní stadium 0 - 3 plus jaterní stadium 2-4 nebo nižší GI stadium 2-3 stupeň 4: kožní stadium 4 nebo nižší GI stadium 4
100. den po transplantaci
Počet pacientů s onemocněním štěpu proti hostiteli 4. stupně (GVHD)
Časové okno: 100. den po transplantaci

Hodnocení GVHD se provádí pomocí modifikovaných Glucksbergových kritérií a je následující:

stupeň 0: nepřítomnost jakéhokoli postižení kůže, jater a/nebo gastrointestinálního (GI) stupně 1: pouze kožní stadium 1 nebo 2 stupeň 2: kožní stadium 3 nebo jaterní stadium 1 nebo dolní GI stadium 1 nebo postižení horního GI stupeň 3: kožní stadium 0 - 3 plus jaterní stadium 2-4 nebo nižší GI stadium 2-3 stupeň 4: kožní stadium 4 nebo nižší GI stadium 4
100. den po transplantaci
Počet pacientů, kteří zemřeli po transplantaci
Časové okno: Do 100. dne po transplantaci
Peritransplantace je definována jako do 100 dnů po transplantaci.
Do 100. dne po transplantaci
Chimérismus dárcovských buněk po transplantaci
Časové okno: Den 28
Chimérismus dárcovských buněk je definován jako procento kostní dřeně a krevních buněk u příjemce, které jsou dárcovského původu.
Den 28
Chimérismus dárcovských buněk po transplantaci
Časové okno: Den 42
Chimérismus dárcovských buněk je definován jako procento kostní dřeně a krevních buněk u příjemce, které jsou dárcovského původu.
Den 42
Chimérismus dárcovských buněk po transplantaci
Časové okno: Den 100
Chimérismus dárcovských buněk je definován jako procento kostní dřeně a krevních buněk u příjemce, které jsou dárcovského původu.
Den 100
Chimérismus dárcovských buněk po transplantaci
Časové okno: 6 měsíců
Chimérismus dárcovských buněk je definován jako procento kostní dřeně a krevních buněk u příjemce, které jsou dárcovského původu.
6 měsíců
Chimérismus dárcovských buněk po transplantaci
Časové okno: Jeden rok
Chimérismus dárcovských buněk je definován jako procento kostní dřeně a krevních buněk u příjemce, které jsou dárcovského původu.
Jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2009

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. června 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. června 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2010

První zveřejněno (ODHAD)

7. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

5. února 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. ledna 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (JINÝ: Blood and Marrow Transplantation Program)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Campath-1H

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit