Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczny przeszczep szpiku kostnego w przypadku dziedzicznych zaburzeń metabolicznych

9 stycznia 2018 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w przypadku dziedzicznych zaburzeń metabolicznych o standardowym ryzyku

Uzasadnienie: Podanie chemioterapii przed przeszczepem komórek macierzystych dawcy jest konieczne, aby powstrzymać układ odpornościowy pacjenta przed odrzuceniem komórek macierzystych dawcy. Kiedy zdrowe komórki macierzyste od dawcy zostaną podane pacjentowi, białe krwinki dawcy mogą dostarczyć brakujący enzym, który powoduje chorobę metaboliczną. Czasami przeszczepione komórki od dawcy mogą wywołać odpowiedź immunologiczną przeciwko normalnym komórkom organizmu. Podanie przeciwciała monoklonalnego, alemtuzumabu, przed przeszczepem oraz cyklosporyny i mykofenolanu mofetylu przed i po przeszczepie może temu zapobiec. Może to być skuteczne leczenie dziedzicznych zaburzeń metabolicznych.

Cel: Projekt tego badania ma na celu osiągnięcie wszczepienia komórek dawcy u pacjentów z dziedzicznymi chorobami metabolicznymi o standardowym ryzyku z ograniczoną chorobowością i śmiertelnością w okresie okołoprzeszczepowym. Zostanie to osiągnięte poprzez podawanie opisanego schematu chemioterapii. Intencją jest obserwowanie pacjenta po przeszczepie przez lata po przeszczepie, monitorowanie go pod kątem powikłań choroby i pomaganie rodzinom dzięki wielopłaszczyznowemu interdyscyplinarnemu podejściu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowy cel:

  • Aby oszacować odsetek pacjentów z przeszczepem pochodzącym od dawcy w 100. dniu po przeszczepie, zdefiniowanym jako 80% lub więcej komórek dawcy we frakcji CD3 (limfocytów T)

Cele drugorzędne:

  • Aby określić częstość występowania i nasilenie choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) do dnia 100
  • Aby określić częstość występowania śmiertelności okołoprzeszczepowej (zgon do 100. dnia)
  • Aby monitorować chimeryzm komórek dawcy w różnych punktach czasowych po allogenicznym przeszczepie z tym schematem przeszczepu, jak określono w dniu 28, 42, 100, 6 miesięcy i co roku przez 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć zdiagnozowane jedno z następujących zaburzeń: zaburzenie mukopolisacharydozy, zaburzenie metabolizmu glikoprotein, sfingolipidozy lub wrodzona leukodystrofia, zaburzenie peroksysomalne lub inne dziedziczne choroby metabolizmu
  • Musi mieć akceptowalne źródło przeszczepu, zgodnie z kryteriami University of Minnesota
  • Odpowiednia funkcja narządów

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży - miesiączkujące muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy w ciągu 14 dni od rozpoczęcia leczenia
  • Dowody na zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub potwierdzoną serologię HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Pacjenci po przeszczepach
Obejmuje pacjentów, którzy otrzymali allogeniczny przeszczep komórek macierzystych zgodnie z planem leczenia Campath-1H, cyklofosfamidem, cyklosporyną A, mykofenolanem mofetylu i busulfanem.
Lek: Campath-1H
Podawane dni -21, -20 i -19, 0,3 mg/kg podskórnie (SQ) lub dożylnie (IV)
Inne nazwy:
  • Alemtuzumab
Lek: Cyklofosfamid
Podawać w dniach -10 do -6, 50 mg/kg/dobę dożylnie (IV) przez 2 godziny - z ciągłą infuzją Mesny lub 5 razy dziennie.
Inne nazwy:
  • Cytoksan(R)
Lek: Busulfan
Podawać co 6 godzin: Jeśli < lub = 12 kg to 1,1 mg/kg/dawkę dożylnie (IV). Jeśli > 12 kg to 0,8 mg/kg/dawkę IV
Inne nazwy:
  • Busulfex(R)
Procedura: Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych
Podawany > 24 godziny po ostatniej dawce busulfanu.
Inne nazwy:
  • przeszczep komórek macierzystych
Lek: Cyklosporyna A

2,5 mg/kg/dawkę dożylnie (IV_ począwszy od dnia -3. Częstotliwość codziennego dawkowania będzie uzależniona od masy ciała biorcy:

  • Jeśli masa ciała wynosi ≤ 40 kg, dawka będzie 3 razy dziennie
  • Jeśli masa ciała wynosi > 40 kg, dawka będzie 2 razy dziennie. Zostanie podjęta próba utrzymania minimalnego poziomu cyklosporyny w zakresie od 250 mg/l do 350 mg/l. Gdy pacjent będzie tolerował leki podawane doustnie i miał normalny czas pasażu przez przewód pokarmowy, CsA zostanie przekształcony w postać doustną w dawce 2 razy większej niż obecna dawka dożylna (maksymalnie 12,5 mg/kg mc./dobę jako początkowa dawka doustna).
Inne nazwy:
  • CsA
Lek: Mykofenolan mofetylu
15 mg/kg/dawkę (maksymalna dawka 1 gram) IV trzy razy dziennie, począwszy od Dnia -3 w dawce opartej na masie ciała: Ta sama dawka jest stosowana doustnie lub dożylnie. Przerwij podawanie MMF w dniu +42 lub 7 dni po uzyskaniu wszczepienia (ANC>500 x 10^6 neutrofili/L x 3 dni i chimeryzm >90%), w zależności od tego, co nastąpi później.
Inne nazwy:
  • FRP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z wszczepem pochodzącym od dawcy
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie
Wszczepienie pochodzące od dawcy definiuje się jako 80 procent lub więcej komórek dawcy w szpiku kostnym i komórkach krwi biorcy.
Dzień 100 po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi stopnia 0 (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie

Klasyfikacja GVHD jest przeprowadzana przy użyciu zmodyfikowanych kryteriów Glucksberga i wygląda następująco:

stopień 0: brak zajęcia skóry, wątroby i/lub przewodu pokarmowego stopień 1: tylko stopień 1 lub 2 skóry stopień 2: stopień 3 skóry lub stopień 1 wątroby lub dolnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 1 lub zajęcie górnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 3: stopień skóry 0 - 3 plus wątroba w stadium 2-4 lub niższym w stadium GI 2-3 stopień 4: w skórze w stadium 4 lub niższym w stadium GI 4
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów z chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) stopnia 1.
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie

Klasyfikacja GVHD jest przeprowadzana przy użyciu zmodyfikowanych kryteriów Glucksberga i wygląda następująco:

stopień 0: brak zajęcia skóry, wątroby i/lub przewodu pokarmowego stopień 1: tylko stopień 1 lub 2 skóry stopień 2: stopień 3 skóry lub stopień 1 wątroby lub dolnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 1 lub zajęcie górnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 3: stopień skóry 0 - 3 plus wątroba w stadium 2-4 lub niższym w stadium GI 2-3 stopień 4: w skórze w stadium 4 lub niższym w stadium GI 4
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów z chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia 2 (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie

Klasyfikacja GVHD jest przeprowadzana przy użyciu zmodyfikowanych kryteriów Glucksberga i wygląda następująco:

stopień 0: brak zajęcia skóry, wątroby i/lub przewodu pokarmowego stopień 1: tylko stopień 1 lub 2 skóry stopień 2: stopień 3 skóry lub stopień 1 wątroby lub dolnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 1 lub zajęcie górnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 3: stopień skóry 0 - 3 plus wątroba w stadium 2-4 lub niższym w stadium GI 2-3 stopień 4: w skórze w stadium 4 lub niższym w stadium GI 4
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów z chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi stopnia 3. (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie

Klasyfikacja GVHD jest przeprowadzana przy użyciu zmodyfikowanych kryteriów Glucksberga i wygląda następująco:

stopień 0: brak zajęcia skóry, wątroby i/lub przewodu pokarmowego stopień 1: tylko stopień 1 lub 2 skóry stopień 2: stopień 3 skóry lub stopień 1 wątroby lub dolnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 1 lub zajęcie górnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 3: stopień skóry 0 - 3 plus wątroba w stadium 2-4 lub niższym w stadium GI 2-3 stopień 4: w skórze w stadium 4 lub niższym w stadium GI 4
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów z chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi stopnia 4 (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 100 po przeszczepie

Klasyfikacja GVHD jest przeprowadzana przy użyciu zmodyfikowanych kryteriów Glucksberga i wygląda następująco:

stopień 0: brak zajęcia skóry, wątroby i/lub przewodu pokarmowego stopień 1: tylko stopień 1 lub 2 skóry stopień 2: stopień 3 skóry lub stopień 1 wątroby lub dolnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 1 lub zajęcie górnego odcinka przewodu pokarmowego stopień 3: stopień skóry 0 - 3 plus wątroba w stadium 2-4 lub niższym w stadium GI 2-3 stopień 4: w skórze w stadium 4 lub niższym w stadium GI 4
Dzień 100 po przeszczepie
Liczba pacjentów, którzy zmarli w okresie okołoprzeszczepowym
Ramy czasowe: Do dnia 100 po przeszczepie
Termin okołoprzeszczepowy definiuje się jako w ciągu 100 dni od przeszczepu.
Do dnia 100 po przeszczepie
Chimeryzm komórek dawcy po przeszczepie
Ramy czasowe: Dzień 28
Chimeryzm komórek dawcy definiuje się jako procent szpiku kostnego i komórek krwi u biorcy, które pochodzą od dawcy.
Dzień 28
Chimeryzm komórek dawcy po przeszczepie
Ramy czasowe: Dzień 42
Chimeryzm komórek dawcy definiuje się jako procent szpiku kostnego i komórek krwi u biorcy, które pochodzą od dawcy.
Dzień 42
Chimeryzm komórek dawcy po przeszczepie
Ramy czasowe: Dzień 100
Chimeryzm komórek dawcy definiuje się jako procent szpiku kostnego i komórek krwi u biorcy, które pochodzą od dawcy.
Dzień 100
Chimeryzm komórek dawcy po przeszczepie
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Chimeryzm komórek dawcy definiuje się jako procent szpiku kostnego i komórek krwi u biorcy, które pochodzą od dawcy.
6 miesięcy
Chimeryzm komórek dawcy po przeszczepie
Ramy czasowe: Rok
Chimeryzm komórek dawcy definiuje się jako procent szpiku kostnego i komórek krwi u biorcy, które pochodzą od dawcy.
Rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2015

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 czerwca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

7 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

5 lutego 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (INNY: Blood and Marrow Transplantation Program)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Campath-1H

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United States

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj