Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeeninen luuydinsiirto perinnöllisiin aineenvaihduntahäiriöihin

tiistai 9. tammikuuta 2018 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto standardin riskin perinnöllisiin aineenvaihduntahäiriöihin

Perustelut: Kemoterapian antaminen ennen luovuttajan kantasolusiirtoa on välttämätöntä, jotta potilaan immuunijärjestelmä ei hylkää luovuttajan kantasoluja. Kun luovuttajan terveitä kantasoluja infusoidaan potilaaseen, luovuttajan valkosolut voivat tarjota puuttuvan entsyymin, joka aiheuttaa metabolisen sairauden. Joskus luovuttajan siirretyt solut voivat aiheuttaa immuunivasteen elimistön normaaleja soluja vastaan. Monoklonaalisen vasta-aineen, alemtutsumabin, antaminen ennen siirtoa ja siklosporiinin ja mykofenolaattimofetiilin antaminen ennen siirtoa ja sen jälkeen voi estää tämän tapahtuman. Tämä voi olla tehokas hoito perinnöllisiin aineenvaihduntahäiriöihin.

Tarkoitus: Tämän tutkimuksen tarkoituksena on saavuttaa luovuttajasolujen siirtäminen potilailla, joilla on normaaliriskinen perinnöllinen aineenvaihduntasairauksia, joilla on rajoitettu siirtoa edeltävä sairastuvuus ja kuolleisuus. Tämä saavutetaan antamalla kuvattua kemoterapia-ohjelmaa. Tarkoituksena on seurata siirrettyä potilasta vuosia elinsiirron jälkeen seurata hänen sairautensa komplikaatioita ja auttaa perheitä monipuolisella poikkitieteellisellä lähestymistavalla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ensisijainen tavoite:

  • Arvioida niiden potilaiden osuus, joilla on luovuttajaperäinen siirrännäinen 100. päivänä siirron jälkeen, mikä määritellään 80 % tai enemmän luovuttajasoluista CD3 (T-solu) -fraktiossa

Toissijaiset tavoitteet:

  • Siirrä isäntä vastaan ​​-taudin (GVHD) ilmaantuvuuden ja vaikeusasteen määrittäminen päivään 100 mennessä
  • Elinsiirtokuolleisuuden (kuolema päivään 100 mennessä) määrittäminen
  • Luovuttajasolukimerismin tarkkailemiseksi eri ajankohtina allogeenisen transplantaation jälkeen tällä siirto-ohjelmalla määritettynä päivänä 28, 42, 100, 6 kuukautta ja vuosittain 5 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

46

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on oltava diagnosoitu jokin seuraavista: mukopolysakkaridoosihäiriö, glykoproteiinien aineenvaihduntahäiriö, sfingolipidoosit tai perinnöllinen leukodystrofia, peroksisomaalinen häiriö tai muut perinnölliset aineenvaihdunnan sairaudet
  • Hänellä on oltava Minnesotan yliopiston kriteerien mukainen hyväksyttävä siirteen lähde
  • Riittävä elinten toiminta

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevilla - kuukautisilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti 14 päivän kuluessa hoidon aloittamisesta
  • Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta tai tunnetusta HIV-positiivisesta serologiasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Elinsiirtopotilaat
Sisältää potilaat, joille tehtiin allogeeninen kantasolusiirto Campath-1H:n, syklofosfamidin, syklosporiini A:n, mykofenolaattimofetiilin ja busulfaanin hoitosuunnitelman jälkeen.
Lääke: Camppath-1H
Annettu päivinä -21, -20 ja -19, 0,3 mg/kg ihonalaisesti (SQ) tai suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • Alemtutsumabi
Lääke: Syklofosfamidi
Annettiin päivinä -10 - -6, 50 mg/kg/vrk suonensisäisesti (IV) 2 tunnin ajan - jatkuvalla Mesna-infuusiolla tai 5 kertaa päivässä.
Muut nimet:
  • Cytoxan(R)
Lääke: Busulfaani
Annetaan 6 tunnin välein: Jos < tai = 12 kg, niin 1,1 mg/kg/annos laskimonsisäisesti (IV). Jos > 12 kg, niin 0,8 mg/kg/annos IV
Muut nimet:
  • Busulfex(R)
Menettely: Allogeeninen kantasolusiirto
Annettu > 24 tuntia viimeisen busulfaaniannoksen jälkeen.
Muut nimet:
  • kantasolusiirto
Lääke: Syklosporiini A

2,5 mg/kg/annos laskimoon (IV_ alkaen päivästä -3. Päivittäinen annostustiheys perustuu saajan painoon:

  • Jos ruumiinpaino on ≤ 40 kg, annostus on 3 kertaa päivässä
  • Jos ruumiinpaino on > 40 kg, annostus on 2 kertaa vuorokaudessa. Siklosporiinin alin taso yritetään pitää välillä 250 mg/l - 350 mg/l. Kun potilas sietää suun kautta annettavia lääkkeitä ja hänellä on normaali kulkuaika ruoansulatuskanavan kautta, CsA muunnetaan oraaliseen muotoon annoksella, joka on 2 kertaa nykyinen IV-annos (enintään 12,5 mg/kg/vrk suun kautta otettavana aloitusannoksena).
Muut nimet:
  • CsA
Lääke: Mykofenolaattimofetiili
15 mg/kg/annos (maksimiannos 1 gramma) IV kolme kertaa päivässä alkaen päivästä -3 annoksella, joka perustuu ruumiinpainoon: Samaa annosta käytetään suun kautta tai suonensisäisesti. Lopeta MMF päivänä +42 tai 7 päivää siirron saavuttamisen jälkeen (ANC > 500 x 10^6 neutrofiilia/l x 3 päivää ja kimerismi > 90 %) sen mukaan, kumpi on myöhemmin.
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joille on siirretty luovuttaja
Aikaikkuna: Päivä 100 siirron jälkeen
Luovuttajaperäinen siirrännäinen määritellään 80 prosentiksi tai suuremmiksi luovuttajasoluiksi vastaanottajan luuytimessä ja verisoluissa.
Päivä 100 siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joilla on asteen 0 siirrännäis-isäntätauti (GVHD)
Aikaikkuna: Päivä 100 siirron jälkeen

GVHD-luokitus suoritetaan muokatuilla Glucksberg-kriteereillä ja se on seuraava:

aste 0: ihon, maksan ja/tai maha-suolikanavan (GI) puuttuminen aste 1: ihovaihe 1 tai 2 vain aste 2: ihovaihe 3 tai maksavaihe 1 tai alempi GI-aste 1 tai ylempi GI-vaikutus aste 3: ihovaihe 0 - 3 plus maksan vaihe 2-4 tai alempi GI-aste 2-3 aste 4: ihovaihe 4 tai alempi GI-aste 4
Päivä 100 siirron jälkeen
Potilaiden määrä, joilla on asteen 1 siirrännäis-isäntätauti (GVHD)
Aikaikkuna: Päivä 100 siirron jälkeen

GVHD-luokitus suoritetaan muokatuilla Glucksberg-kriteereillä ja se on seuraava:

aste 0: ihon, maksan ja/tai maha-suolikanavan (GI) puuttuminen aste 1: ihovaihe 1 tai 2 vain aste 2: ihovaihe 3 tai maksavaihe 1 tai alempi GI-aste 1 tai ylempi GI-vaikutus aste 3: ihovaihe 0 - 3 plus maksan vaihe 2-4 tai alempi GI-aste 2-3 aste 4: ihovaihe 4 tai alempi GI-aste 4
Päivä 100 siirron jälkeen
Potilaiden määrä, joilla on 2. asteen siirrännäis-isäntätauti (GVHD)
Aikaikkuna: Päivä 100 siirron jälkeen

GVHD-luokitus suoritetaan muokatuilla Glucksberg-kriteereillä ja se on seuraava:

aste 0: ihon, maksan ja/tai maha-suolikanavan (GI) puuttuminen aste 1: ihovaihe 1 tai 2 vain aste 2: ihovaihe 3 tai maksavaihe 1 tai alempi GI-aste 1 tai ylempi GI-vaikutus aste 3: ihovaihe 0 - 3 plus maksan vaihe 2-4 tai alempi GI-aste 2-3 aste 4: ihovaihe 4 tai alempi GI-aste 4
Päivä 100 siirron jälkeen
Potilaiden määrä, joilla on asteen 3 siirrännäis-isäntätauti (GVHD)
Aikaikkuna: Päivä 100 siirron jälkeen

GVHD-luokitus suoritetaan muokatuilla Glucksberg-kriteereillä ja se on seuraava:

aste 0: ihon, maksan ja/tai maha-suolikanavan (GI) puuttuminen aste 1: ihovaihe 1 tai 2 vain aste 2: ihovaihe 3 tai maksavaihe 1 tai alempi GI-aste 1 tai ylempi GI-vaikutus aste 3: ihovaihe 0 - 3 plus maksan vaihe 2-4 tai alempi GI-aste 2-3 aste 4: ihovaihe 4 tai alempi GI-aste 4
Päivä 100 siirron jälkeen
Potilaiden määrä, joilla on asteen 4 siirrännäis-isäntätauti (GVHD)
Aikaikkuna: Päivä 100 siirron jälkeen

GVHD-luokitus suoritetaan muokatuilla Glucksberg-kriteereillä ja se on seuraava:

aste 0: ihon, maksan ja/tai maha-suolikanavan (GI) puuttuminen aste 1: ihovaihe 1 tai 2 vain aste 2: ihovaihe 3 tai maksavaihe 1 tai alempi GI-aste 1 tai ylempi GI-vaikutus aste 3: ihovaihe 0 - 3 plus maksan vaihe 2-4 tai alempi GI-aste 2-3 aste 4: ihovaihe 4 tai alempi GI-aste 4
Päivä 100 siirron jälkeen
Siirron aikana kuolleiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivään 100 siirron jälkeen
Peri-siirto määritellään 100 päivän kuluessa siirrosta.
Päivään 100 siirron jälkeen
Luovuttajasolukimerismi siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 28
Luovuttajasolukimerismi määritellään vastaanottajan luuytimen ja verisolujen prosenttiosuutena, jotka ovat peräisin luovuttajalta.
Päivä 28
Luovuttajasolukimerismi siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 42
Luovuttajasolukimerismi määritellään vastaanottajan luuytimen ja verisolujen prosenttiosuutena, jotka ovat peräisin luovuttajalta.
Päivä 42
Luovuttajasolukimerismi siirron jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 100
Luovuttajasolukimerismi määritellään vastaanottajan luuytimen ja verisolujen prosenttiosuutena, jotka ovat peräisin luovuttajalta.
Päivä 100
Luovuttajasolukimerismi siirron jälkeen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Luovuttajasolukimerismi määritellään vastaanottajan luuytimen ja verisolujen prosenttiosuutena, jotka ovat peräisin luovuttajalta.
6 kuukautta
Luovuttajasolukimerismi siirron jälkeen
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Luovuttajasolukimerismi määritellään vastaanottajan luuytimen ja verisolujen prosenttiosuutena, jotka ovat peräisin luovuttajalta.
Yksi vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. joulukuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 5. tammikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. tammikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 7. tammikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Maanantai 5. helmikuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. tammikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2009LS088
  • MT2009-19 (MUUTA: Blood and Marrow Transplantation Program)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa