重度の血友病における初回免疫寛容誘導の研究 失敗のリスクが高いインヒビターを有する患者: フォン・ヴィレブランド因子を含むまたは含まない FVIII 濃縮物との比較 - RES.I.S.T.ナイーブ (RESIST NAIVE)

第 VIII 因子 (FVIII) インヒビターの存在は、FVIII 注入が適切に機能するのを妨げ、出血エピソードの治療を非常に困難にします。 インヒビターを持つことは、血友病患者にとって深刻で生命を脅かす合併症です。 FVIII インヒビターを使用している患者の通常の治療には、「免疫寛容誘導」（ITI）が含まれます。 免疫寛容とは、体が注入された第VIII因子を受け入れることができ、第VIII因子が再び出血の制御に有効であることを意味します。 ITI では、インヒビターが消失するまで定期的に高用量の FVIII を投与します。 この治療法は必ずしも効果的ではありません。 インヒビターは、ITI を受ける患者の約 5 人に 1 人に持続します。

FVIII 濃縮液には 2 種類あります。フォン ヴィレブランド因子を含むヒト血漿由来の FVIII 濃縮液と、VWF を含まない FVIII 濃縮液 (組換え体または血漿由来) です。 どちらのタイプの濃縮物も、血友病 A 患者の免疫寛容を誘導するために一般的に使用されています。血友病患者と ITI 失敗のリスクがあるインヒビターを対象とした後ろ向き研究では、患者が第 VIII 因子濃縮物を含むフォン・ヴィレブランドで治療された場合、より高い成功率が示されました。 フォン・ヴィレブランド因子の追加が免疫寛容の達成に有利かどうかは不明です。