Studie av förstagångsinduktion av immuntolerans vid svår hemofili A-patienter med inhibitor med hög risk för misslyckande: Jämförelse med FVIII-koncentrat med eller utan Von Willebrand-faktor - RES.I.S.T. Naiv (RESIST NAIVE)

Närvaron av faktor VIII (FVIII)-hämmare förhindrar FVIII-infusioner från att fungera korrekt och gör behandlingen av blödningsepisoder mycket svår. Att ha en inhibitor är en allvarlig och livshotande komplikation hos patienter med hemofili. Den vanliga behandlingen av patienter med FVIII-hämmare involverar "immuntoleransinduktion" (ITI). Immuntolerans innebär att kroppen kan acceptera infunderad FVIII och att FVIII återigen är effektiv för att kontrollera blödningar. ITI innebär att man ger höga doser av FVIII regelbundet tills hämmaren försvinner. Denna behandling är inte alltid effektiv. Inhibitorn kvarstår hos cirka 1 av 5 patienter som genomgår ITI.

Det finns 2 typer av FVIII-koncentrat: FVIII-koncentrat härrörande från human plasma, som innehåller von Willebrand-faktorn, och koncentrat av FVIII utan VWF (rekombinant eller plasmahärledd). Båda typerna av koncentrat används vanligtvis för att inducera immuntolerans hos patienter med hemofili A. Retrospektiva studier på personer med hemofili och inhibitorer med risk för sviktande ITI, har indikerat en högre grad av framgång om patienter behandlades med von Willebrand innehållande faktor VIII-koncentrat. Det är inte känt om tillägget av Von Willebrand-faktor ger en fördel för att uppnå immuntolerans.