Estudo da Indução de Imunotolerância First TIME em Pacientes com Hemofilia A Grave com Inibidor em Alto Risco de Falha: Comparação com Concentrados de FVIII Com ou Sem Fator de Von Willebrand - RES.I.S.T. Ingênuo (RESIST NAIVE)

A presença do inibidor do Fator VIII (FVIII) impede que as infusões de FVIII funcionem adequadamente e dificulta muito o tratamento de episódios hemorrágicos. Ter um inibidor é uma complicação séria e com risco de vida em pacientes com hemofilia. O tratamento usual de pacientes com inibidores de FVIII envolve "indução de tolerância imunológica" (ITI). Tolerância imunológica significa que o corpo pode aceitar o FVIII infundido e que o FVIII é novamente eficaz no controle de sangramentos. ITI envolve administrar altas doses de FVIII regularmente até que o inibidor desapareça. Este tratamento nem sempre é eficaz. O inibidor persiste em cerca de 1 em cada 5 pacientes submetidos a ITI.

Existem 2 tipos de concentrados de FVIII: concentrados de FVIII derivados de plasma humano, que contêm o fator de von Willebrand, e concentrados de FVIII sem VWF (recombinante ou derivado de plasma). Ambos os tipos de concentrados são comumente usados ​​para induzir tolerância imunológica em pacientes com Hemofilia A. Estudos retrospectivos em indivíduos com hemofilia e inibidores em risco de falha ITI indicaram uma taxa de sucesso mais alta se os pacientes fossem tratados com concentrados de von Willebrand contendo fator VIII. Não se sabe se a adição do fator de Von Willebrand oferece uma vantagem para alcançar a tolerância imunológica.