Badanie pierwszej indukcji immunotolerancji u pacjentów z ciężką hemofilią A z inhibitorem z wysokim ryzykiem niepowodzenia: porównanie z koncentratami FVIII z czynnikiem von Willebranda lub bez niego - RES.I.S.T. Naiwny (RESIST NAIVE)

Obecność inhibitora czynnika VIII (FVIII) uniemożliwia prawidłowe działanie wlewów czynnika VIII i bardzo utrudnia leczenie epizodów krwawień. Posiadanie inhibitora jest poważnym i zagrażającym życiu powikłaniem u pacjentów z hemofilią. Zwykłe leczenie pacjentów z inhibitorami FVIII obejmuje „indukcję tolerancji immunologicznej” (ITI). Tolerancja immunologiczna oznacza, że ​​organizm może zaakceptować podany we wlewie FVIII i że FVIII jest ponownie skuteczny w kontrolowaniu krwawień. ITI polega na regularnym podawaniu dużych dawek czynnika VIII, aż do zaniku inhibitora. To leczenie nie zawsze jest skuteczne. Inhibitor utrzymuje się u około 1 na 5 pacjentów poddawanych ZIT.

Istnieją 2 rodzaje koncentratów FVIII: koncentraty FVIII pochodzące z ludzkiego osocza, które zawierają czynnik von Willebranda, oraz koncentraty FVIII bez VWF (rekombinowanego lub pochodzącego z osocza). Oba rodzaje koncentratów są powszechnie stosowane do indukcji tolerancji immunologicznej u pacjentów z hemofilią typu A. Badania retrospektywne u pacjentów z hemofilią i inhibitorami zagrożonymi niepowodzeniem ITI wykazały wyższy wskaźnik sukcesu, jeśli pacjenci byli leczeni koncentratami czynnika VIII von Willebranda. Nie wiadomo, czy dodanie czynnika von Willebranda ma korzystny wpływ na uzyskanie tolerancji immunologicznej.