Studie av førstegangs immuntoleranse-induksjon ved alvorlig hemofili A-pasienter med inhibitor med høy risiko for svikt: Sammenligning med FVIII-konsentrater med eller uten Von Willebrand-faktor - RES.I.S.T. Naiv (RESIST NAIVE)

Tilstedeværelsen av faktor VIII (FVIII)-hemmer forhindrer FVIII-infusjoner i å fungere skikkelig og gjør behandling av blødningsepisoder svært vanskelig. Å ha en inhibitor er en alvorlig og livstruende komplikasjon hos pasienter med hemofili. Den vanlige behandlingen av pasienter med FVIII-hemmere innebærer "immuntoleranseinduksjon" (ITI). Immuntoleranse betyr at kroppen kan akseptere infundert FVIII og at FVIII igjen er effektiv i å kontrollere blødninger. ITI innebærer å gi høye doser FVIII regelmessig inntil inhibitoren forsvinner. Denne behandlingen er ikke alltid effektiv. Hemmeren vedvarer hos omtrent 1 av 5 pasienter som gjennomgår ITI.

Det er 2 typer FVIII-konsentrater: FVIII-konsentrater avledet fra humant plasma, som inneholder von Willebrand-faktoren, og konsentrater av FVIII uten VWF (rekombinant eller plasmaavledet). Begge typer konsentrater er ofte brukt for å indusere immuntoleranse hos pasienter med hemofili A. Retrospektive studier av personer med hemofili og inhibitorer med risiko for sviktende ITI, har indikert en høyere suksessrate dersom pasienter ble behandlet med von Willebrand som inneholder faktor VIII-konsentrater. Det er ikke kjent om tilsetning av Von Willebrand-faktor gir en fordel for å oppnå immuntoleranse.