Undersøgelse af førstegangs-immunotolerance-induktion ved svær hæmofili A-patienter med inhibitor med høj risiko for svigt: Sammenligning med FVIII-koncentrater med eller uden Von Willebrand-faktor - RES.I.S.T. Naiv (RESIST NAIVE)

Tilstedeværelsen af ​​faktor VIII (FVIII)-hæmmer forhindrer FVIII-infusioner i at fungere korrekt og gør behandling af blødningsepisoder meget vanskelig. At have en inhibitor er en alvorlig og livstruende komplikation hos patienter med hæmofili. Den sædvanlige behandling af patienter med FVIII-hæmmere involverer "immuntolerance-induktion" (ITI). Immuntolerance betyder, at kroppen kan acceptere infunderet FVIII, og at FVIII igen er effektiv til at kontrollere blødninger. ITI involverer at give høje doser af FVIII regelmæssigt, indtil inhibitoren forsvinder. Denne behandling er ikke altid effektiv. Hæmmeren vedvarer hos omkring 1 ud af 5 patienter, der gennemgår ITI.

Der er 2 typer af FVIII-koncentrater: FVIII-koncentrater afledt af humant plasma, som indeholder von Willebrand-faktoren, og koncentrater af FVIII uden VWF (rekombinant eller plasmaafledt). Begge typer koncentrater bruges almindeligvis til at inducere immuntolerance hos patienter med hæmofili A. Retrospektive undersøgelser af forsøgspersoner med hæmofili og hæmmere med risiko for svigtende ITI har vist en højere grad af succes, hvis patienter blev behandlet med von Willebrand indeholdende faktor VIII-koncentrater. Det vides ikke, om tilsætning af Von Willebrand-faktor giver en fordel for opnåelse af immuntolerance.