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Studie zur erstmaligen Immuntoleranzinduktion bei Patienten mit schwerer Hämophilie A mit Hemmstoff bei hohem Ausfallrisiko: Vergleich mit FVIII-Konzentraten mit oder ohne Von-Willebrand-Faktor – RES.I.S.T. Naiv (RESIST NAIVE)

15. Dezember 2020 aktualisiert von: City of Hope Medical Center

Randomisierte Studie zur erstmaligen Immuntoleranzinduktion bei Patienten mit schwerer Typ-A-Hämophilie mit Inhibitor bei hohem Ausfallrisiko: Vergleich der Induktion von Immuntoleranz mit FVIII-Konzentraten mit oder ohne Von-Willebrand-Faktor Akronym: RES.I.S.T.- Naive

Dies ist eine prospektive, kontrollierte, randomisierte, unverblindete Studie, die darauf abzielt, FVIII/VWF-Konzentrate mit FVIII-Konzentraten von 200 IE/kg täglich hinsichtlich ihrer Fähigkeit zu vergleichen, bei Hämophilie-A-Patienten mit stark ansprechenden Inhibitoren und schlechter Erfolgsprognose eine Immuntoleranz zu induzieren.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Vorhandensein von Faktor VIII (FVIII)-Hemmern verhindert, dass FVIII-Infusionen richtig wirken, und macht die Behandlung von Blutungsepisoden sehr schwierig. Die Einnahme eines Inhibitors ist eine schwerwiegende und lebensbedrohliche Komplikation bei Patienten mit Hämophilie. Die übliche Behandlung von Patienten mit FVIII-Inhibitoren beinhaltet eine "Immuntoleranzinduktion" (ITI). Immuntoleranz bedeutet, dass der Körper infundiertes FVIII akzeptieren kann und dass FVIII wiederum wirksam bei der Kontrolle von Blutungen ist. Bei der ITI werden regelmäßig hohe Dosen von FVIII verabreicht, bis der Inhibitor verschwindet. Diese Behandlung ist nicht immer wirksam. Der Inhibitor bleibt bei etwa 1 von 5 Patienten bestehen, die sich einer ITI unterziehen.

Es gibt 2 Arten von FVIII-Konzentraten: aus menschlichem Plasma gewonnene FVIII-Konzentrate, die den von-Willebrand-Faktor enthalten, und Konzentrate von FVIII ohne VWF (rekombinant oder aus Plasma gewonnen). Beide Arten von Konzentraten werden üblicherweise verwendet, um bei Patienten mit Hämophilie A eine Immuntoleranz zu induzieren. Retrospektive Studien bei Patienten mit Hämophilie und Inhibitoren mit einem Risiko für ein Versagen der ITI haben eine höhere Erfolgsrate gezeigt, wenn Patienten mit von Willebrand-haltigen Faktor-VIII-Konzentraten behandelt wurden. Es ist nicht bekannt, ob die Zugabe des Von-Willebrand-Faktors einen Vorteil für das Erreichen einer Immuntoleranz bietet.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • ERWACHSENE
  • OLDER_ADULT
  • KIND

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. schwere Hämophilie A (FVIII<1%);
  2. männlich, jeden Alters;
  3. High-Responder (Spitzenwerte der Inhibitoren > 5 BE);
  4. jeder Inhibitorspiegel bei Studieneinschluss;
  5. Fähigkeit und Bereitschaft zur Teilnahme an der Studie;

  6. mindestens einer der folgenden Risikofaktoren für ein ITI-Versagen:

    • Peak-Inhibitor-Titer > 200 BU
    • Titer bei ITI-Start > 10 BE
    • Alter > 7 Jahre
    • Zeit zwischen Auftreten des Inhibitors und ITI > 2 Jahre
  7. Fehlen eines hohen Risikos für kardiovaskuläre, zerebrovaskuläre oder andere thromboembolische Ereignisse nach Einschätzung des behandelnden Arztes.

Ausschlusskriterien:

  1. gleichzeitige systemische Behandlung mit Immunsuppressiva;
  2. begleitende experimentelle Behandlung;
  3. früherer ITI-Versuch;
  4. Vorgeschichte von Myokardinfarkt und/oder Schlaganfall.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ACTIVE_COMPARATOR: von-Willebrand-Faktor-freie FVIII-Konzentrate
Mit FVIII-Konzentraten behandelte Patienten
Arzneimittel: FVIII-Konzentrate
Die Patienten werden zentral randomisiert und erhalten ein von-Willebrand-Faktor-freies FVIII-Konzentrat (rekombinant oder aus Plasma gewonnen, monoklonal gereinigt). Die Wahl der Produktmarke basiert auf den Präferenzen des Arztes/Patienten.
Andere Namen:
  • Xyntha
  • Einschließlich, aber nicht beschränkt auf:
  • Adv
  • Beriat P
  • Hämofil M
  • Helix
  • Kogenate
  • Kogenate SF
  • Monarch m
  • Monoklat
  • Rekombinieren
  • Rückblick
  • Nachfüllen
ACTIVE_COMPARATOR: FVIII/VWF-Konzentrate
Mit FVIII/VWF-Konzentraten behandelte Patienten
Arzneimittel: FVIII/VWF-Konzentrate
Die Patienten werden zentral randomisiert und erhalten ein FVIII/VWF-Konzentrat von 200 IE/kg durch eine oder zwei Bolusinjektionen täglich. Die Wahl der Produktmarke basiert auf den Präferenzen des Arztes/Patienten.
Andere Namen:
  • Koate-DVI
  • Emoclot DI
  • Faktan
  • 8J
  • Optimieren
  • Alphanat
  • Fahndi
  • Hämat P
  • Hume P
  • Hämoctin SDH
  • Oktanat
  • Wilate
  • Einschließlich, aber nicht beschränkt auf:

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Primärer Endpunkt ist der Erfolg bei der Induktion der Immuntoleranz, definiert als: die Aufhebung des Inhibitors auf < 0,6 BU innerhalb von 33 Monaten nach ITI mit einer Faktor-VIII-Wiederherstellung von ≥ 66 % und einer Halbwertszeit von ≥ 6 Stunden, gemessen nach einer 72- Stunde Auswaschphase.
Zeitfenster: 33 Monate
33 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Rückfallfreiheit bis zu 12 Monate nach Erreichen der Immuntoleranz
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Zeit, um einen teilweisen oder vollständigen Erfolg zu erzielen, wie im Protokoll definiert.
Zeitfenster: 33 Monate
33 Monate
Sicherheit Einhaltung der Behandlung
Zeitfenster: 33 Monate
33 Monate
Pflegekosten
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

City of Hope Medical Center

Mitarbeiter

CSL Behring
Grifols Therapeutics LLC
Grifols Biologicals, LLC
Charta Foundation
Biotest Pharmaceuticals Corporation

Ermittler

  • Hauptermittler: Nadia P Ewing, MD, Clinical Professor of Pediatrics, City of Hope National Medical Center, Dept. of Pediatrics, 1500 E. Duarte Rd. Duarte, CA 91010

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

25. September 2009

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

25. Juni 2020

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

25. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Januar 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

18. Januar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

17. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 06201
  • 2008-007016-15 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Schwere Hämophilie A

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