Studio sull'induzione dell'immunotolleranza per la prima volta in pazienti con emofilia A grave con inibitore ad alto rischio di fallimento: confronto con concentrati di FVIII con o senza fattore Von Willebrand - RES.I.S.T. Ingenuo (RESIST NAIVE)

La presenza dell'inibitore del Fattore VIII (FVIII) impedisce alle infusioni di FVIII di funzionare correttamente e rende molto difficile il trattamento degli episodi emorragici. Avere un inibitore è una complicanza grave e pericolosa per la vita nei pazienti con emofilia. Il trattamento abituale dei pazienti con inibitori del FVIII comporta "l'induzione della tolleranza immunitaria" (ITI). Tolleranza immunitaria significa che il corpo può accettare il FVIII infuso e che il FVIII è di nuovo efficace nel controllare le emorragie. ITI comporta la somministrazione regolare di alte dosi di FVIII fino alla scomparsa dell'inibitore. Questo trattamento non è sempre efficace. L'inibitore persiste in circa 1 paziente su 5 sottoposto a ITI.

Esistono 2 tipi di concentrati di FVIII: concentrati di FVIII derivati ​​da plasma umano, che contengono il fattore von Willebrand, e concentrati di FVIII senza VWF (ricombinanti o derivati ​​da plasma). Entrambi i tipi di concentrati sono comunemente usati per indurre la tolleranza immunitaria nei pazienti con emofilia A. Studi retrospettivi in ​​soggetti con emofilia e inibitori a rischio di fallimento dell'ITI hanno indicato un più alto tasso di successo se i pazienti sono stati trattati con von Willebrand contenente concentrati di fattore VIII. Non è noto se l'aggiunta del fattore Von Willebrand offra un vantaggio per raggiungere la tolleranza immunitaria.