全身療法を必要とする増殖性乳児血管腫の乳児におけるプロプラノロール経口溶液の有効性と安全性を実証するための研究
2015年11月12日 更新者：Pierre Fabre Dermatology
プロプラノロールの 4 つのレジメン（1 または 3 mg/kg/日を 3 または 6 か月間）とプラセボを比較するために全身療法を必要とする増殖性乳児血管腫（IH）の乳児を対象とした無作為化、制御、多用量、多施設、適応第 II/III 相試験(ダブルブラインド)。
良好なベネフィット/リスク プロファイルを備えた増殖性 IH の第一選択治療に対する医学的ニーズは満たされていません。
重度の乳児血管腫 (IH) の一連の乳児でプロプラノロールを使用して得られた有望な結果の最近の調査結果に基づいて、プロプラノロールは状態の管理に大きな利益をもたらすと予想されます。
本研究は、プラセボに対する優位性を実証することによって重度の IH におけるプロプラノロールの有効性を確認し、この適応症におけるプロプラノロールの安全性プロファイルを文書化するために設計されました。
調査の概要
詳細な説明
主な目的 この研究の主な目的は、プロプラノロール治療の適切な用量と期間を特定し、W24 でのターゲット IH の完全/ほぼ完全な解消に基づいて、プラセボに対する優位性を実証することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
512
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ、92697-1385
- University of California
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Redwood City、California、アメリカ、94063-5334
- Lucile Packard Children's Hospital
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Miami Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
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Missouri
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St.Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
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New York
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Brooklyn、New York、アメリカ、11203
- State University of NY
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Bari、イタリア、70124
- University of Bari
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Milano、イタリア、20122
- Clinica Dermatologica
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Box Hill、オーストラリア
- Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
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Melbourne、オーストラリア
- Royal Children's Hospital
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Randwick、オーストラリア
- Sydney Children's Hospital
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Montreal、カナダ、H3T 1C5
- CHU St.Justine
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Toronto、カナダ、M5G 1H4
- The Hospital for Sick Children
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A Coruna、スペイン、15006
- Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
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Barcelona、スペイン、08025
- Hospital Sant Pau de Barcelona
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
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Madrid、スペイン、28056
- Hospital La Paz
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Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia、スペイン、15006
- Hospital Universitario de Valencia
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Brno、チェコ共和国
- Children Dermatology
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Prague、チェコ共和国
- Clinic of Dermatovenerology, University
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Freiburg、ドイツ、D-79106
- Universitätsklinikum Freiburg
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Hamburg、ドイツ、D-22149
- Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
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Kiel、ドイツ、24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
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München、ドイツ、D-30337
- Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
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Auckland、ニュージーランド
- Auckland Dermatology
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Hamilton、ニュージーランド
- Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
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Budapest、ハンガリー
- Heim Pál Gyermekkórház,
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Bordeaux、フランス、33076
- Hôpital Pellegrin-Enfants
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Lyon、フランス、69677
- Hopital Femme Mere Enfant
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Nantes、フランス、44093
- CHu hotel dieu
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Nice、フランス、06202
- Hôpital Archet 2
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker Enfants Malades
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Paris、フランス、75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Paris、フランス、75019
- Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
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St-Etienne、フランス、42055
- Hopital Nord-CHU St Etienne
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Toulouse、フランス、31100
- Hopital des Enfants
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Tours、フランス、37044
- Hôpital Clocheville
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Lima、ペルー
- Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
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Lima、ペルー
- Clinica Internacional
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Lima、ペルー
- Instituto Nacional de Salud del Nino
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Gdansk、ポーランド
- Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
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Krakow、ポーランド
- University Children's Hospital
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Lodz、ポーランド
- Department of Pediatric Surgery and Oncology
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Warszawa、ポーランド
- Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
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Mexico CIty、メキシコ
- Hospital Infantil de México Federico Gómez
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Vilnius、リトアニア
- Vilnius University Children's Hospital
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Bucharest、ルーマニア、011743
- Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
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Bucharest、ルーマニア、020395
- I.O.M.C Alfred Rusescu
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Bucharest、ルーマニア、022102
- Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
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Iasi、ルーマニア、700309
- Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
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Timisoara、ルーマニア、300011
- Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
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Moscow、ロシア連邦
- Medical University - Filatov Pediatric Hospital
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St-Peterburg、ロシア連邦
- Medical Pediatric Academy
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St-Peterburg、ロシア連邦
- Neonatal Intensive Care Department
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1ヶ月～4ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 体のどこかに全身療法が必要な増殖性IH（標的血管腫）で、最大直径が1.5cm以上のおむつ部分を除く
除外基準:
-患者は、次の病状の1つ以上を示します。先天性血管腫。カサバッハ・メリット症候群;気管支ぜんそく;気管支痙攣;低血糖 (< 40 mg/dl またはリスクあり);未治療の褐色細胞腫;低血圧 (< 50/30 mmHg); 2度または3度の心臓ブロック;心原性ショック;代謝性アシドーシス;徐脈 (< 80 bpm);重度の末梢動脈循環障害;レイノー現象;副鼻腔症候群;制御不能な心不全またはプリンツメタル狭心症;中枢神経系の関与を伴うPHACES症候群の記録
- 患者は以前に IH の治療を受けており、これには外科的および/または医学的処置 (例: レーザー治療）
- -患者は、プロプラノロールおよび/または他のベータ遮断薬に対して過敏症であることが知られています
次のタイプの IH の 1 つ以上が存在します。
- 命がけのIH
- 機能を脅かすIH（例： 視力障害、気道病変による呼吸障害などを引き起こすもの)
- 痛みを伴う潰瘍性 IH (部位に関係なく) および単純な創傷ケア手段に対する反応の欠如
- 患者は早産であり、満期に相当する年齢に達していません（例：生後2か月で生まれた乳児は、生後2か月未満は含まれません）
- -LVEF（左心室収縮機能）≤40％および/または心筋症および/または遺伝性不整脈障害
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボによる6か月間の治療
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実験的：プロプラノロール内服液
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プロプラノロール (1 または 3 mg/kg/日を 3 または 6 か月間)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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中間分析: 24 週目の写真の患者内盲検集中独立定性的評価に基づくベースラインと比較した、24 週目の標的乳児血管腫の完全/ほぼ完全な解消。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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一次分析：W24写真の患者内盲検集中独立定性的評価に基づくベースラインと比較した、W24での標的乳児血管腫の完全/ほぼ完全な解消。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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成功/失敗は、W48 での完全な解決の治験責任医師の質的評価に基づいています。
時間枠：6ヵ月
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一対の患者訪問の一元化された質的評価に基づく、最初の持続的改善までの時間
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：Christine Labreze, MD、Hopital de Bordeaux
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Sans V, de la Roque ED, Berge J, Grenier N, Boralevi F, Mazereeuw-Hautier J, Lipsker D, Dupuis E, Ezzedine K, Vergnes P, Taieb A, Leaute-Labreze C. Propranolol for severe infantile hemangiomas: follow-up report. Pediatrics. 2009 Sep;124(3):e423-31. doi: 10.1542/peds.2008-3458. Epub 2009 Aug 10.
- Leaute-Labreze C, Hoeger P, Mazereeuw-Hautier J, Guibaud L, Baselga E, Posiunas G, Phillips RJ, Caceres H, Lopez Gutierrez JC, Ballona R, Friedlander SF, Powell J, Perek D, Metz B, Barbarot S, Maruani A, Szalai ZZ, Krol A, Boccara O, Foelster-Holst R, Febrer Bosch MI, Su J, Buckova H, Torrelo A, Cambazard F, Grantzow R, Wargon O, Wyrzykowski D, Roessler J, Bernabeu-Wittel J, Valencia AM, Przewratil P, Glick S, Pope E, Birchall N, Benjamin L, Mancini AJ, Vabres P, Souteyrand P, Frieden IJ, Berul CI, Mehta CR, Prey S, Boralevi F, Morgan CC, Heritier S, Delarue A, Voisard JJ. A randomized, controlled trial of oral propranolol in infantile hemangioma. N Engl J Med. 2015 Feb 19;372(8):735-46. doi: 10.1056/NEJMoa1404710.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2010年1月1日
一次修了 (実際)
2012年5月1日
研究の完了 (実際)
2013年11月1日
試験登録日
最初に提出
2010年1月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2010年1月24日
最初の投稿 (見積もり)
2010年1月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年12月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年11月12日
最終確認日
2015年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。