Estudo para Demonstrar a Eficácia e Segurança da Solução Oral de Propranolol em Lactentes com Hemangiomas Infantis Proliferativos que Requerem Terapia Sistêmica
12 de novembro de 2015 atualizado por: Pierre Fabre Dermatology
Um estudo de fase II/III randomizado, controlado, multidose, multicêntrico e adaptativo em lactentes com hemangiomas infantis proliferantes (HIs) que requerem terapia sistêmica para comparar 4 regimes de propranolol (1 ou 3 mg/kg/dia por 3 ou 6 meses) com placebo (Duplo Cego).
Existe uma necessidade médica insatisfeita de um tratamento de primeira linha para HIs em proliferação com um bom perfil de benefício/risco.
Com base nas descobertas recentes de resultados encorajadores obtidos com propranolol em uma série de lactentes com hemangioma infantil grave (HI), espera-se que o propranolol seja um benefício significativo no tratamento da doença.
O presente estudo foi desenhado para confirmar a eficácia do propranolol na HI grave, demonstrando superioridade sobre o placebo e para documentar o perfil de segurança do propranolol nesta indicação.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo primário O objetivo primário deste estudo é identificar a dose apropriada e a duração do tratamento com propranolol e demonstrar sua superioridade sobre o placebo com base na resolução completa/quase completa da IH alvo na S24.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
512
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Freiburg, Alemanha, D-79106
- Universitatsklinikum Freiburg
-
Hamburg, Alemanha, D-22149
- Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
-
Kiel, Alemanha, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
München, Alemanha, D-30337
- Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
-
-
-
-
-
Box Hill, Austrália
- Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
-
Melbourne, Austrália
- Royal Children's Hospital
-
Randwick, Austrália
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Canadá, H3T 1C5
- CHU St.Justine
-
Toronto, Canadá, M5G 1H4
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
A Coruna, Espanha, 15006
- Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
-
Barcelona, Espanha, 08025
- Hospital Sant Pau de Barcelona
-
Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
-
Madrid, Espanha, 28056
- Hospital La Paz
-
Sevilla, Espanha, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Espanha, 15006
- Hospital Universitario de Valencia
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92697-1385
- University of California
-
Redwood City, California, Estados Unidos, 94063-5334
- Lucile Packard Children's Hospital
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Missouri
-
St.Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- State University of NY
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Moscow, Federação Russa
- Medical University - Filatov Pediatric Hospital
-
St-Peterburg, Federação Russa
- Medical Pediatric Academy
-
St-Peterburg, Federação Russa
- Neonatal Intensive Care Department
-
-
-
-
-
Bordeaux, França, 33076
- Hôpital Pellegrin-Enfants
-
Lyon, França, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Nantes, França, 44093
- Chu Hotel Dieu
-
Nice, França, 06202
- Hôpital Archet 2
-
Paris, França, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, França, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
Paris, França, 75019
- Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
-
St-Etienne, França, 42055
- Hopital Nord-CHU St Etienne
-
Toulouse, França, 31100
- Hopital des Enfants
-
Tours, França, 37044
- Hôpital Clocheville
-
-
-
-
-
Budapest, Hungria
- Heim Pál Gyermekkórház,
-
-
-
-
-
Bari, Itália, 70124
- University of Bari
-
Milano, Itália, 20122
- Clinica Dermatologica
-
-
-
-
-
Vilnius, Lituânia
- Vilnius University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Mexico CIty, México
- Hospital Infantil de México Federico Gómez
-
-
-
-
-
Auckland, Nova Zelândia
- Auckland Dermatology
-
Hamilton, Nova Zelândia
- Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
-
-
-
-
-
Lima, Peru
- Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
-
Lima, Peru
- Clinica Internacional
-
Lima, Peru
- Instituto Nacional de Salud del Nino
-
-
-
-
-
Gdansk, Polônia
- Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
-
Krakow, Polônia
- University Children's Hospital
-
Lodz, Polônia
- Department of Pediatric Surgery and Oncology
-
Warszawa, Polônia
- Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Brno, República Checa
- Children Dermatology
-
Prague, República Checa
- Clinic of Dermatovenerology, University
-
-
-
-
-
Bucharest, Romênia, 011743
- Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
-
Bucharest, Romênia, 020395
- I.O.M.C Alfred Rusescu
-
Bucharest, Romênia, 022102
- Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
-
Iasi, Romênia, 700309
- Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
-
Timisoara, Romênia, 300011
- Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês a 4 meses (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- HI em proliferação (hemangioma alvo) que requer terapia sistêmica em qualquer parte do corpo, exceto na área da fralda com maior diâmetro de pelo menos 1,5 cm
Critério de exclusão:
- O paciente apresenta uma ou mais das seguintes condições médicas: Hemangioma congênito; síndrome de Kasabach-Merritt; asma brônquica; broncoespasmo; hipoglicemia (< 40 mg/dl ou em risco); feocromocitoma não tratado; hipotensão (< 50/30 mmHg); bloqueio cardíaco de segundo ou terceiro grau; choque cardiogênico; acidose metabólica; bradicardia (< 80 bpm); distúrbios circulatórios arteriais periféricos graves; fenômeno de Raynaud; síndrome do nódulo sinusal; insuficiência cardíaca descontrolada ou angina de Prinzmetal; síndrome PHACES documentada com envolvimento do sistema nervoso central
- O paciente foi previamente tratado para HI, incluindo quaisquer procedimentos cirúrgicos e/ou médicos (por exemplo, laserterapia)
- Sabe-se que o paciente tem hipersensibilidade ao propranolol e/ou a qualquer outro betabloqueador
Um ou mais dos seguintes tipos de IH estão presentes:
- IH com risco de vida
- HI que ameaça a função (por exemplo, aqueles que causam comprometimento da visão, comprometimento respiratório causado por lesões nas vias aéreas, etc.)
- HI ulcerado (qualquer que seja a localização) com dor e falta de resposta a medidas simples de tratamento de feridas
- O paciente nasceu prematuramente e ainda não atingiu sua idade equivalente ao termo (por exemplo, um bebê nascido 2 meses prematuramente não pode ser incluído antes dos 2 meses de idade)
- FEVE (função sistólica do ventrículo esquerdo) ≤40% e/ou cardiomiopatia e/ou distúrbio de arritmia hereditária
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
|
Tratamento com placebo por 6 meses
|
|
Experimental: Propranolol solução oral
|
Propranolol (1 ou 3 mg/kg/dia por 3 ou 6 meses)
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Análise interina: Resolução completa/quase completa do hemangioma infantil alvo na semana 24 em comparação com a linha de base com base nas avaliações qualitativas centralizadas independentes intrapacientes das fotografias da semana 24.
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
|
Análise primária: Resolução completa/quase completa do hemangioma infantil alvo na S24 em comparação com a linha de base com base nas avaliações qualitativas centralizadas independentes intrapacientes das fotografias da S24.
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sucesso/falha com base na avaliação qualitativa do investigador da resolução completa em W48.
Prazo: 6 meses
|
Tempo até a primeira melhora sustentada com base em avaliações qualitativas centralizadas de visitas pareadas de pacientes
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Sans V, de la Roque ED, Berge J, Grenier N, Boralevi F, Mazereeuw-Hautier J, Lipsker D, Dupuis E, Ezzedine K, Vergnes P, Taieb A, Leaute-Labreze C. Propranolol for severe infantile hemangiomas: follow-up report. Pediatrics. 2009 Sep;124(3):e423-31. doi: 10.1542/peds.2008-3458. Epub 2009 Aug 10.
- Leaute-Labreze C, Hoeger P, Mazereeuw-Hautier J, Guibaud L, Baselga E, Posiunas G, Phillips RJ, Caceres H, Lopez Gutierrez JC, Ballona R, Friedlander SF, Powell J, Perek D, Metz B, Barbarot S, Maruani A, Szalai ZZ, Krol A, Boccara O, Foelster-Holst R, Febrer Bosch MI, Su J, Buckova H, Torrelo A, Cambazard F, Grantzow R, Wargon O, Wyrzykowski D, Roessler J, Bernabeu-Wittel J, Valencia AM, Przewratil P, Glick S, Pope E, Birchall N, Benjamin L, Mancini AJ, Vabres P, Souteyrand P, Frieden IJ, Berul CI, Mehta CR, Prey S, Boralevi F, Morgan CC, Heritier S, Delarue A, Voisard JJ. A randomized, controlled trial of oral propranolol in infantile hemangioma. N Engl J Med. 2015 Feb 19;372(8):735-46. doi: 10.1056/NEJMoa1404710.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2010
Conclusão Primária (Real)
1 de maio de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de janeiro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de janeiro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
26 de janeiro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
10 de dezembro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de novembro de 2015
Última verificação
1 de novembro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de pele
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Anomalias congénitas
- Anormalidades da pele
- Neoplasias, Tecido Vascular
- Hemangioma Capilar
- Mancha de vinho do Porto
- Hemangioma
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Beta-antagonistas adrenérgicos
- Antagonistas Adrenérgicos
- Agentes Adrenérgicos
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antiarrítmicos
- Anti-hipertensivos
- Agentes Vasodilatadores
- Propranolol
Outros números de identificação do estudo
- V00400 SB 201 Study
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .