Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k prokázání účinnosti a bezpečnosti perorálního roztoku propranololu u kojenců s proliferujícím infantilním hemangiomem vyžadujícím systémovou léčbu

12. listopadu 2015 aktualizováno: Pierre Fabre Dermatology

Randomizovaná, kontrolovaná, multidávková, multicentrická, adaptivní studie fáze II/III u kojenců s proliferujícím dětským hemangiomem (IHs) vyžadující systémovou terapii pro srovnání 4 režimů propranololu (1 nebo 3 mg/kg/den po dobu 3 nebo 6 měsíců) s placebem (Dvojité slepé).

Existuje neuspokojená lékařská potřeba léčby první linie proliferujících IH s dobrým profilem přínosů a rizik. Na základě nedávných zjištění povzbudivých výsledků získaných s propranololem u série kojenců s těžkým dětským hemangiomem (IH) se očekává, že propranolol bude mít významný přínos v léčbě tohoto stavu. Tato studie byla navržena tak, aby potvrdila účinnost propranololu u těžké IH prokázáním převahy nad placebem a dokumentovala bezpečnostní profil propranololu v této indikaci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cíl Primárním cílem této studie je identifikovat vhodnou dávku a trvání léčby propranololem a prokázat její převahu nad placebem na základě úplného/téměř úplného vymizení cílové IH ve W24.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

512

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Box Hill, Austrálie
        • Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
      • Melbourne, Austrálie
        • Royal Children's Hospital
      • Randwick, Austrálie
        • Sydney Children's Hospital
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Hôpital Pellegrin-Enfants
      • Lyon, Francie, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Nantes, Francie, 44093
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Francie, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
      • Paris, Francie, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Francie, 75019
        • Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
      • St-Etienne, Francie, 42055
        • Hopital Nord-CHU St Etienne
      • Toulouse, Francie, 31100
        • Hopital des Enfants
      • Tours, Francie, 37044
        • Hôpital Clocheville
  • Itálie
      • Bari, Itálie, 70124
        • University of Bari
      • Milano, Itálie, 20122
        • Clinica Dermatologica
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • CHU St.Justine
      • Toronto, Kanada, M5G 1H4
        • The Hospital for Sick Children
  • Litva
      • Vilnius, Litva
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Heim Pál Gyermekkórház,
  • Mexiko
      • Mexico CIty, Mexiko
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Auckland Dermatology
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
  • Německo
      • Freiburg, Německo, D-79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Hamburg, Německo, D-22149
        • Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
      • Kiel, Německo, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • München, Německo, D-30337
        • Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
      • Lima, Peru
        • Clinica Internacional
      • Lima, Peru
        • Instituto Nacional de Salud del Nino
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko
        • Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
      • Krakow, Polsko
        • University Children's Hospital
      • Lodz, Polsko
        • Department of Pediatric Surgery and Oncology
      • Warszawa, Polsko
        • Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 011743
        • Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
      • Bucharest, Rumunsko, 020395
        • I.O.M.C Alfred Rusescu
      • Bucharest, Rumunsko, 022102
        • Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
      • Iasi, Rumunsko, 700309
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
      • Timisoara, Rumunsko, 300011
        • Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Medical University - Filatov Pediatric Hospital
      • St-Peterburg, Ruská Federace
        • Medical Pediatric Academy
      • St-Peterburg, Ruská Federace
        • Neonatal Intensive Care Department
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92697-1385
        • University of California
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063-5334
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • State University of NY
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Česká republika
      • Brno, Česká republika
        • Children Dermatology
      • Prague, Česká republika
        • Clinic of Dermatovenerology, University
  • Španělsko
      • A Coruna, Španělsko, 15006
        • Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
      • Barcelona, Španělsko, 08025
        • Hospital Sant Pau de Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
      • Madrid, Španělsko, 28056
        • Hospital La Paz
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 15006
        • Hospital Universitario de Valencia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 4 měsíce (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Proliferující IH (cílový hemangiom) vyžadující systémovou léčbu kdekoli na těle kromě oblasti plenky s největším průměrem alespoň 1,5 cm

Kritéria vyloučení:

- Pacient má jeden nebo více z následujících zdravotních stavů: Vrozený hemangiom; Kasabach-Merrittův syndrom; bronchiální astma; bronchospasmus; hypoglykémie (< 40 mg/dl nebo riziková); neléčený feochromocytom; hypotenze (< 50/30 mmHg); srdeční blok druhého nebo třetího stupně; kardiogenní šok; metabolická acidóza; bradykardie (< 80 tepů/min); těžké periferní arteriální oběhové poruchy; Raynaudův fenomén; syndrom nemocného sinu; nekontrolované srdeční selhání nebo Prinzmetalova angina pectoris; dokumentovaný syndrom PHACES s postižením centrálního nervového systému

  • Pacient byl již dříve léčen na IH, včetně jakýchkoli chirurgických a/nebo lékařských zákroků (např. laserová terapie)
  • Je známo, že pacient má přecitlivělost na propranolol a/nebo jiné beta-blokátory

  • Je přítomen jeden nebo více z následujících typů IH:

    • Život ohrožující IH
    • Funkce ohrožující IH (např. ty, které způsobují zhoršení zraku, respirační potíže způsobené poškozením dýchacích cest atd.)
    • Ulcerovaná IH (bez ohledu na lokalizaci) s bolestí a nedostatečnou reakcí na jednoduchá opatření pro péči o ránu
  • Pacient se narodil předčasně a ještě nedosáhl svého termínu ekvivalentního věku (např. dítě narozené o 2 měsíce předčasně nelze zahrnout před dosažením věku 2 měsíců)
  • LVEF (systolická funkce levé komory) ≤ 40 % a/nebo kardiomyopatie a/nebo dědičná porucha arytmie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Léčba placebem po dobu 6 měsíců
Experimentální: Propranolol perorální roztok
Lék: Propranolol
Propranolol (1 nebo 3 mg/kg/den po dobu 3 nebo 6 měsíců)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Průběžná analýza: Úplné/téměř úplné vyřešení cílového infantilního hemangiomu ve 24. týdnu ve srovnání s výchozím stavem na základě interních zaslepených centralizovaných nezávislých kvalitativních hodnocení fotografií 24. týdne.
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Primární analýza: Úplné/téměř úplné rozlišení cílového kojeneckého hemangiomu ve W24 ve srovnání s výchozím stavem na základě intra-pacientova zaslepeného centralizovaného nezávislého kvalitativního hodnocení W24 fotografií.
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úspěch/neúspěch Na základě kvalitativního posouzení úplného rozlišení zkoušejícího na W48.
Časové okno: 6 měsíců
Doba do prvního trvalého zlepšení na základě centralizovaného kvalitativního hodnocení párových návštěv pacienta
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pierre Fabre Dermatology

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2010

První zveřejněno (Odhad)

26. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. prosince 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2015

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • V00400 SB 201 Study

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Infantilní hemangiom

Klinické studie na Propranolol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit