Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å demonstrere effektiviteten og sikkerheten til propranolol oral oppløsning hos spedbarn med prolifererende infantile hemangiomer som krever systemisk terapi

12. november 2015 oppdatert av: Pierre Fabre Dermatology

En randomisert, kontrollert, multidose, multisenter, adaptiv fase II/III-studie hos spedbarn med prolifererende infantile hemangiomer (IHs) som krever systemisk terapi for å sammenligne 4 regimer med propranolol (1 eller 3 mg/kg/dag i 3 eller 6 måneder) med placebo (Dobbelblind).

Det er et utilfredsstilt medisinsk behov for en førstelinjebehandling av prolifererende IHs med god nytte/risiko-profil. Basert på de nylige funnene av oppmuntrende resultater oppnådd med propranolol hos en serie spedbarn med alvorlig infantil hemangiom (IH), forventes propranolol å være til betydelig fordel i behandlingen av tilstanden. Denne studien er designet for å bekrefte effekten av propranolol ved alvorlig IH ved å demonstrere overlegenhet over placebo og for å dokumentere sikkerhetsprofilen til propranolol i denne indikasjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Primært mål Hovedmålet med denne studien er å identifisere riktig dose og varighet av propranololbehandling og demonstrere dens overlegenhet over placebo basert på fullstendig/nesten fullstendig oppløsning av mål-IH ved W24.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

512

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Box Hill, Australia
        • Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • CHU St.Justine
      • Toronto, Canada, M5G 1H4
        • The Hospital for Sick Children
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Medical University - Filatov Pediatric Hospital
      • St-Peterburg, Den russiske føderasjonen
        • Medical Pediatric Academy
      • St-Peterburg, Den russiske føderasjonen
        • Neonatal Intensive Care Department
  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697-1385
        • University of California
      • Redwood City, California, Forente stater, 94063-5334
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
        • State University of NY
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Hôpital Pellegrin-Enfants
      • Lyon, Frankrike, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Chu Hotel Dieu
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
      • St-Etienne, Frankrike, 42055
        • Hopital Nord-CHU St Etienne
      • Toulouse, Frankrike, 31100
        • Hopital des Enfants
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Hôpital Clocheville
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • University of Bari
      • Milano, Italia, 20122
        • Clinica Dermatologica
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen
        • Vilnius University Children's Hospital
  • Mexico
      • Mexico CIty, Mexico
        • Hospital Infantil de México Federico Gómez
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Auckland Dermatology
      • Hamilton, New Zealand
        • Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
      • Lima, Peru
        • Clinica Internacional
      • Lima, Peru
        • Instituto Nacional de Salud del Nino
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
      • Krakow, Polen
        • University Children's Hospital
      • Lodz, Polen
        • Department of Pediatric Surgery and Oncology
      • Warszawa, Polen
        • Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 011743
        • Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
      • Bucharest, Romania, 020395
        • I.O.M.C Alfred Rusescu
      • Bucharest, Romania, 022102
        • Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
      • Iasi, Romania, 700309
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
      • Timisoara, Romania, 300011
        • Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
  • Spania
      • A Coruna, Spania, 15006
        • Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
      • Barcelona, Spania, 08025
        • Hospital Sant Pau de Barcelona
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
      • Madrid, Spania, 28056
        • Hospital La Paz
      • Sevilla, Spania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spania, 15006
        • Hospital Universitario de Valencia
  • Tsjekkisk Republikk
      • Brno, Tsjekkisk Republikk
        • Children Dermatology
      • Prague, Tsjekkisk Republikk
        • Clinic of Dermatovenerology, University
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, D-79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Hamburg, Tyskland, D-22149
        • Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • München, Tyskland, D-30337
        • Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Heim Pál Gyermekkórház,

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 4 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Prolifererende IH (target hemangioma) som krever systemisk terapi hvor som helst på kroppen bortsett fra på bleieområdet med største diameter på minst 1,5 cm

Ekskluderingskriterier:

- Pasienten har en eller flere av følgende medisinske tilstander: Medfødt hemangiom; Kasabach-Merritt syndrom; bronkitt astma; bronkospasme; hypoglykemi (< 40 mg/dl eller i risikosonen); ubehandlet feokromocytom; hypotensjon (< 50/30 mmHg); andre eller tredje grads hjerteblokk; kardiogent sjokk; metabolsk acidose; bradykardi (< 80 bpm); alvorlige perifere arterielle sirkulasjonsforstyrrelser; Raynauds fenomen; syk sinus syndrom; ukontrollert hjertesvikt eller Prinzmetals angina; dokumentert PHACES-syndrom med sentralnervesystempåvirkning

  • Pasienten har tidligere blitt behandlet for IH, inkludert eventuelle kirurgiske og/eller medisinske prosedyrer (f. laserterapi)
  • Pasienten er kjent for å ha overfølsomhet overfor propranolol og/eller andre betablokkere

  • En eller flere av følgende typer IH er til stede:

    • Livstruende IH
    • Funksjonstruende IH (f.eks. de som forårsaker nedsatt syn, respirasjonskompromittering forårsaket av luftveislesjoner, etc.)
    • Ulcerert IH (uansett lokalisering) med smerter og manglende respons på enkle sårpleietiltak
  • Pasienten ble født for tidlig og har ennå ikke nådd den tilsvarende alder (f.eks. et spedbarn født 2 måneder for tidlig kan ikke inkluderes før fylte 2 måneder)
  • LVEF (systolisk funksjon i venstre ventrikkel) ≤40 % og/eller kardiomyopati og/eller arvelig arytmiforstyrrelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Behandling med placebo i 6 måneder
Eksperimentell: Propranolol mikstur
Legemiddel: Propranolol
Propranolol (1 eller 3 mg/kg/dag i 3 eller 6 måneder)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Midlertidig analyse: Fullstendig/Nesten fullstendig oppløsning av målinfantilt hemangiom ved uke 24 sammenlignet med baseline basert på intrapasient blinde sentraliserte uavhengige kvalitative vurderinger av uke 24-fotografier.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Primæranalyse: Fullstendig/Nesten fullstendig oppløsning av målinfantilt hemangiom ved W24 sammenlignet med baseline Basert på intrapasient blinde sentraliserte uavhengige kvalitative vurderinger av W24-fotografier.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Suksess/fiasko Basert på etterforskerens kvalitative vurdering av fullstendig oppløsning på W48.
Tidsramme: 6 måneder
Tid til første vedvarende forbedring basert på sentraliserte kvalitative vurderinger av sammenkoblede pasientbesøk
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pierre Fabre Dermatology

Etterforskere

  • Studiestol: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. januar 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2010

Først lagt ut (Anslag)

26. januar 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

10. desember 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. november 2015

Sist bekreftet

1. november 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • V00400 SB 201 Study

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere