Исследование для демонстрации эффективности и безопасности перорального раствора пропранолола у младенцев с пролиферирующими детскими гемангиомами, требующими системной терапии
12 ноября 2015 г. обновлено: Pierre Fabre Dermatology
Рандомизированное, контролируемое, многодозовое, многоцентровое, адаптивное исследование фазы II/III у младенцев с пролиферирующими детскими гемангиомами (ИГ), требующих системной терапии, для сравнения 4 схем пропранолола (1 или 3 мг/кг/день в течение 3 или 6 месяцев) с плацебо (двойной слепой).
Существует неудовлетворенная медицинская потребность в лечении первой линии пролиферирующих ИГ с хорошим профилем польза/риск.
Основываясь на недавних обнадеживающих результатах, полученных с пропранололом у ряда детей с тяжелой детской гемангиомой (IH), ожидается, что пропранолол будет иметь значительную пользу при лечении этого состояния.
Настоящее исследование было разработано для подтверждения эффективности пропранолола при тяжелой ИГ путем демонстрации его превосходства над плацебо и документирования профиля безопасности пропранолола при этом показании.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель Основной целью данного исследования является определение подходящей дозы и продолжительности лечения пропранололом и демонстрация его превосходства над плацебо на основе полного/почти полного разрешения целевого ИГ на Н24.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
512
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Box Hill, Австралия
- Eastern Clinical Research Unit - Box Hill Hospital
-
Melbourne, Австралия
- Royal Children's Hospital
-
Randwick, Австралия
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- Heim Pál Gyermekkórház,
-
-
-
-
-
Freiburg, Германия, D-79106
- Universitatsklinikum Freiburg
-
Hamburg, Германия, D-22149
- Kinderkrankenhaus Wilhelmstift
-
Kiel, Германия, 24105
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
-
München, Германия, D-30337
- Kinderchirurgische Klinik Ludwig-Maximilians-Universität
-
-
-
-
-
A Coruna, Испания, 15006
- Servicio de Dermatologia del Hospital Infantil
-
Barcelona, Испания, 08025
- Hospital Sant Pau de Barcelona
-
Madrid, Испания, 28009
- Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
-
Madrid, Испания, 28056
- Hospital La Paz
-
Sevilla, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Испания, 15006
- Hospital Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Bari, Италия, 70124
- University of Bari
-
Milano, Италия, 20122
- Clinica Dermatologica
-
-
-
-
-
Montreal, Канада, H3T 1C5
- CHU St.Justine
-
Toronto, Канада, M5G 1H4
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Vilnius, Литва
- Vilnius University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Mexico CIty, Мексика
- Hospital Infantil de México Federico Gómez
-
-
-
-
-
Auckland, Новая Зеландия
- Auckland Dermatology
-
Hamilton, Новая Зеландия
- Waikato Clinical Research 2008 Ltd.
-
-
-
-
-
Lima, Перу
- Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
-
Lima, Перу
- Clinica Internacional
-
Lima, Перу
- Instituto Nacional de Salud del Nino
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша
- Klinika Chirurgii i Urologii Dzieci i Mlodziezy Akademii Medycznej
-
Krakow, Польша
- University Children's Hospital
-
Lodz, Польша
- Department of Pediatric Surgery and Oncology
-
Warszawa, Польша
- Klinika Onkologii, Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Moscow, Российская Федерация
- Medical University - Filatov Pediatric Hospital
-
St-Peterburg, Российская Федерация
- Medical Pediatric Academy
-
St-Peterburg, Российская Федерация
- Neonatal Intensive Care Department
-
-
-
-
-
Bucharest, Румыния, 011743
- Spitalul Clinic Urgenta pentru Copii Grigore Alexandrescu
-
Bucharest, Румыния, 020395
- I.O.M.C Alfred Rusescu
-
Bucharest, Румыния, 022102
- Spitalul de Copii Dr. Victor Gomoiu
-
Iasi, Румыния, 700309
- Spitalul Clinic de Urgenta pentu Copii Sf. Maria
-
Timisoara, Румыния, 300011
- Spitalul de Urgenta Copii, Louis Turcanu
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697-1385
- University of California
-
Redwood City, California, Соединенные Штаты, 94063-5334
- Lucile Packard Children's Hospital
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Missouri
-
St.Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
- State University of NY
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
- Dell Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция, 33076
- Hôpital Pellegrin-Enfants
-
Lyon, Франция, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Nantes, Франция, 44093
- Chu Hotel Dieu
-
Nice, Франция, 06202
- Hôpital Archet 2
-
Paris, Франция, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Франция, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
Paris, Франция, 75019
- Hopital Robert Debre - Consultation de Dermatologie
-
St-Etienne, Франция, 42055
- Hopital Nord-CHU St Etienne
-
Toulouse, Франция, 31100
- Hopital des Enfants
-
Tours, Франция, 37044
- Hôpital Clocheville
-
-
-
-
-
Brno, Чешская Республика
- Children Dermatology
-
Prague, Чешская Республика
- Clinic of Dermatovenerology, University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 месяц до 4 месяца (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пролиферирующая ИГ (целевая гемангиома), требующая системной терапии на любом участке тела, кроме области под подгузником с наибольшим диаметром не менее 1,5 см.
Критерий исключения:
- У пациента имеется одно или несколько из следующих заболеваний: врожденная гемангиома; синдром Казабаха-Мерритта; бронхиальная астма; бронхоспазм; гипогликемия (< 40 мг/дл или риск); нелеченая феохромоцитома; гипотензия (< 50/30 мм рт. ст.); блокада сердца второй или третьей степени; кардиогенный шок; Метаболический ацидоз; брадикардия (< 80 ударов в минуту); тяжелые нарушения периферического артериального кровообращения; феномен Рейно; синдром слабости синусового узла; неконтролируемая сердечная недостаточность или стенокардия Принцметала; задокументированный синдром PHACES с поражением центральной нервной системы
- Пациент ранее лечился от ИГ, включая любые хирургические и/или медицинские процедуры (например, лазеротерапия)
- Известно, что у пациента повышенная чувствительность к пропранололу и/или любым другим бета-блокаторам.
Присутствует один или несколько из следующих типов ИГ:
- Опасная для жизни ИГ
- ИГ, угрожающая функции (например, те, которые вызывают ухудшение зрения, нарушение дыхания, вызванное поражением дыхательных путей, и т. д.)
- Изъязвленная ИГ (независимо от локализации) с болью и отсутствием реакции на простые меры по уходу за раной
- Пациент родился недоношенным и еще не достиг возраста, эквивалентного доношенному (например, ребенок, родившийся на 2 месяца раньше срока, не может быть включен в возраст до 2 месяцев)
- ФВ ЛЖ (систолическая функция левого желудочка) ≤40% и/или кардиомиопатия и/или наследственная аритмия
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
|
Лечение плацебо в течение 6 мес.
|
|
Экспериментальный: Пропранолол раствор для приема внутрь
|
Пропранолол (1 или 3 мг/кг/день в течение 3 или 6 месяцев)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Промежуточный анализ: полное/почти полное разрешение целевой детской гемангиомы на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем на основе слепых централизованных независимых качественных оценок фотографий на 24-й неделе внутри пациента.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
Первичный анализ: полное/почти полное разрешение целевой младенческой гемангиомы на Н24 по сравнению с исходным уровнем на основе слепых централизованных независимых качественных оценок фотографий Н24 внутри пациента.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Успех/неудача на основе качественной оценки исследователем полного разрешения на W48.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Время до первого устойчивого улучшения на основе централизованной качественной оценки парных посещений пациента
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Учебный стул: Christine Labreze, MD, Hopital de Bordeaux
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Leaute-Labreze C, Dumas de la Roque E, Hubiche T, Boralevi F, Thambo JB, Taieb A. Propranolol for severe hemangiomas of infancy. N Engl J Med. 2008 Jun 12;358(24):2649-51. doi: 10.1056/NEJMc0708819. No abstract available.
- Sans V, de la Roque ED, Berge J, Grenier N, Boralevi F, Mazereeuw-Hautier J, Lipsker D, Dupuis E, Ezzedine K, Vergnes P, Taieb A, Leaute-Labreze C. Propranolol for severe infantile hemangiomas: follow-up report. Pediatrics. 2009 Sep;124(3):e423-31. doi: 10.1542/peds.2008-3458. Epub 2009 Aug 10.
- Leaute-Labreze C, Hoeger P, Mazereeuw-Hautier J, Guibaud L, Baselga E, Posiunas G, Phillips RJ, Caceres H, Lopez Gutierrez JC, Ballona R, Friedlander SF, Powell J, Perek D, Metz B, Barbarot S, Maruani A, Szalai ZZ, Krol A, Boccara O, Foelster-Holst R, Febrer Bosch MI, Su J, Buckova H, Torrelo A, Cambazard F, Grantzow R, Wargon O, Wyrzykowski D, Roessler J, Bernabeu-Wittel J, Valencia AM, Przewratil P, Glick S, Pope E, Birchall N, Benjamin L, Mancini AJ, Vabres P, Souteyrand P, Frieden IJ, Berul CI, Mehta CR, Prey S, Boralevi F, Morgan CC, Heritier S, Delarue A, Voisard JJ. A randomized, controlled trial of oral propranolol in infantile hemangioma. N Engl J Med. 2015 Feb 19;372(8):735-46. doi: 10.1056/NEJMoa1404710.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 мая 2012 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 ноября 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 января 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 января 2010 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
26 января 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
10 декабря 2015 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 ноября 2015 г.
Последняя проверка
1 ноября 2015 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Кожные заболевания
- Новообразования по гистологическому типу
- Новообразования
- Врожденные аномалии
- Аномалии кожи
- Новообразования, сосудистая ткань
- Гемангиома, Капиллярная
- Портвейн
- Гемангиома
- Физиологические эффекты лекарств
- Адренергические бета-антагонисты
- Адренергические антагонисты
- Адренергические агенты
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Антиаритмические агенты
- Антигипертензивные агенты
- Сосудорасширяющие агенты
- Пропранолол
Другие идентификационные номера исследования
- V00400 SB 201 Study
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .